Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Increlex® na dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna

23 lutego 2018 zaktualizowane przez: Nationwide Children's Hospital
Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna często mają słaby przyrost masy ciała i niski wzrost, jednak etiologia słabego wzrostu nie jest dobrze zdefiniowana. Badania na przewlekle chorych pacjentach, którzy nie mają choroby Leśniowskiego-Crohna, sugerują, że stan zapalny powoduje niedobór IGF-1 z powodu niewystarczającego wytwarzania IGF-1. Wcześniejsze badania stosowania GH u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wykazały poprawę liniowego wzrostu, masy ciała i mineralizacji kości. Jednak GH może powodować nietolerancję glukozy u przewlekle chorych dzieci, szczególnie tych, które wymagają leczenia kortykosteroidami. Niedawno FDA zatwierdziła rekombinowany IGF-1 (rhIGF) do leczenia niskiego wzrostu z niedoborem IGF-1. Ten lek nie był badany w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Celem tego badania jest przetestowanie hipotezy, że słaby wzrost w chorobie Leśniowskiego-Crohna jest związany z nieprawidłowym wytwarzaniem IGF-1, co prowadzi do słabego wzrostu liniowego, zmniejszenia masy ciała i osteoporozy oraz że zastąpienie IGF-1 rhIGF poprawi wzrost i gęstość kości . Aby przetestować naszą hipotezę, zrekrutujemy 20 pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna z naszej praktyki gastroenterologii dziecięcej. U każdego z nich zdiagnozowano wcześniej chorobę Leśniowskiego-Crohna od co najmniej jednego roku i będą oni badani na początku badania oraz w odstępach sześciomiesięcznych przez jeden rok podczas leczenia produktem Increlex.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

  1. Przedmioty. Zrekrutujemy 20 stałych pacjentów z Crohna z naszej praktyki gastroenterologicznej (GI) w Nationwide Children's Hospital w Columbus, Ohio. Każdy z nich przeszedł wcześniej pełną diagnostykę i klasyfikację choroby. Informacje na temat aktywności, lokalizacji i zachowania choroby są rutynowo rejestrowane podczas każdej wizyty kontrolnej. Dokumentacja medyczna zostanie oceniona pod kątem tych informacji. Pacjenci ci będą obserwowani co trzy miesiące. Wszyscy ci pacjenci zostaną przydzieleni do terapii rhIGF przez 12 miesięcy, a wyniki zostaną porównane z danymi z dokumentacji medycznej. Będziemy rekrutować 10 osób rocznie.
  2. Ocena wzrostu i generacji IGF-1. Każdy pacjent zostanie poddany testom wytwarzania IGF-1 przy użyciu standardowego opublikowanego protokołu „wysoka dawka: protokół i interpretowany zgodnie z wytycznymi Blum. W skrócie, GH będzie podawany jako jeden raz dziennie podskórny zastrzyk w dawce 0,05 mg/kg/dzień. IGF-1 będzie mierzony na początku badania i ponownie po 7 dniach. Niewystarczająca generacja będzie interpretowana przez wzrost IGF-1 < 15 ng/dl po 7 dniach GH. Zmierzymy również wyjściowe losowe poziomy GH i IGFBP-3. Poziomy IGF-1, GH i IGFBP-3 będą mierzone w laboratorium Esoterix (Calabasas Hills, CA). Poziomy IGF-1 będą również mierzone co sześć miesięcy i przy zaostrzeniu choroby. Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczy film radiologiczny lewej ręki i nadgarstka w celu określenia wieku kostnego według standardów Greulicha i Pyle'a oraz rutynowe badanie przez PI w celu określenia stopnia zaawansowania Tannera.
  3. Miary antropometryczne. Pacjenci będą przyjmowani co trzy miesiące. Podczas każdej wizyty będziemy oceniać wzrost liniowy za pomocą skalibrowanego stadiometru i wagi ze znormalizowaną wagą. Dane podłużne zostaną wykorzystane do obliczenia prędkości wzrostu i masy ciała. Prędkość wzrastania będzie obliczana w ujęciu rocznym dla każdej wizyty w porównaniu z danymi wyjściowymi. Wszystkie informacje o wzroście, w tym prędkość, zostaną przekonwertowane na wyniki odchylenia standardowego (SDS, wynik Z) przy użyciu GenenCalc (Genentech, San Francisco, CA).
  4. Odżywianie. Aby ocenić, czy niskie spożycie składników odżywczych jest przyczyną słabego wzrostu (i niskiego poziomu IGF-1), każdy pacjent będzie wypełniał 3-dniowy dziennik żywieniowy podczas każdej wizyty, a wyniki będą oceniane przez oprogramowanie Nutrition Pro. Ocenimy nasze odkrycia zarówno u dzieci w okresie dojrzewania, jak i przed okresem dojrzewania. Z tego powodu będziemy dokładnie mierzyć stadium Tannera jako pierś u dziewcząt i objętość jąder u chłopców. Zmierzymy poziom testosteronu u chłopców i estradiolu u dziewcząt (Esoterix). Poziomy steroidów płciowych będą skorelowane ze stopniem zaawansowania Tannera i tempem dojrzewania płciowego.
  5. Leczenie rhIGF (Increlex, Tercica). Pacjenci będą obserwowani jak powyżej przez 12 miesięcy podczas terapii produktem Increlex. Increlex (rhIGF) będzie podawany według następującego schematu: Pierwsze 2 tygodnie: 40 mcg/kg BID; Tydzień 3 i 4: 80 mcg/kg BID; Kolejne tygodnie: 120 mcg/kg BID. Każdy rodzic i pacjent zostanie dokładnie przeszkolony w zakresie techniki wstrzykiwania przez ten sam wykwalifikowany personel. Zgodność zostanie oceniona poprzez zwrócenie przez pacjentów pustych fiolek do miejsca badania.
  6. Zawartość mineralna kości i obrót kostny. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani skanowaniu DXA (Lunar Prodigy) na początku badania i co sześć miesięcy. Pomiary zostaną porównane z normami dobranymi pod względem wieku i płci i przeliczone na wyniki Z (www.bcm.edu/bodycomplab). Aby określić obrót kostny, krew i mocz będą pobierane na początku badania i co sześć miesięcy. Laboratoria te będą prowadzone przez firmę Esoterix zgodnie z jej metodami: N-telopeptydy (odwrotna transkryptaza PCR, mocz), osteokalcyna (podwójne przeciwciała RIA, krew), specyficzna dla kości aktywność fosfatazy alkalicznej (ICMA, krew) i dezoksypirydynolina (ELISA, mocz) . Chociaż typowy pacjent leczony hormonem wzrostu wykazuje początkową utratę masy kostnej w ciągu pierwszych sześciu miesięcy, nasza grupa udokumentowała poprawę zawartości minerałów w kościach w ciągu sześciu miesięcy od rozpoczęcia terapii hormonem wzrostu.
  7. Cytokiny. Zmierzymy cytokiny TNF-α, IL-1 i IL-6 na początku badania, po 6 i 12 miesiącach. Pomoże nam to lepiej zrozumieć rolę cytokin w przebiegu choroby, aktywności i osi hormonu wzrostu.
  8. Biomarkery skuteczności dawkowania rhIGF-1. Wylosujemy poziomy BL, 6 miesięcy i 12 miesięcy poziomów IGF-1, IGFBP3 i ALS. Poziom wyjściowy zostanie pobrany przed podaniem pierwszej dawki produktu Increlex. W wieku sześciu miesięcy pacjenci zostaną poinstruowani, aby przyjmować Increlex rano w dniu wizyty, a próbka zostanie pobrana w ciągu 2 godzin od podania dawki, co będzie reprezentować szczytowe poziomy biomarkerów. Poziom po 12 miesiącach zostanie uzyskany rano następnego dnia po przyjęciu przez pacjenta ostatniej dawki i będzie stanowił poziom minimalny.
  9. Miary aktywności choroby. Przy każdym pomiarze obrotu białkami poprosimy osoby badane o przyniesienie próbek kału, które zostaną ocenione na obecność kalprotektyny w kale. Uzupełnimy Pediatric Crohna Activity Index (PCDAI), wiarygodny i ważny wskaźnik aktywności choroby w badaniach klinicznych. Uczestnicy wypełnią IMPACT-III, ważną i wiarygodną miarę jakości życia w pediatrycznej chorobie Leśniowskiego-Crohna.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Umiarkowana do ciężkiej choroba Leśniowskiego-Crohna (PCDAI > 30)
  • Wiek chronologiczny 5-15 lat
  • Garbarz 1 - 3
  • Wiek kostny mniejszy lub równy 13 lat u kobiet i 14 lat u mężczyzn

Kryteria wyłączenia:

  • Zidentyfikowana etiologia zakaźna
  • Zaburzenia immunologiczne (z wyłączeniem choroby Leśniowskiego-Crohna)
  • Powiązane ciężkie współistniejące choroby przewlekłe (CF, niewydolność wątroby itp.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: rhIGF
Leczenie rhIGF (Increlex)
Lek: rhIGF (Increlex)
rhIGF będzie podawany w postaci iniekcji podskórnej według następującego schematu: Pierwsze 2 tygodnie: 40 mcg/kg BID; Tydzień 3 i 4: 80 mcg/kg BID; Kolejne tygodnie: 120 mcg/kg BID.
Inne nazwy:
  • Increlex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Główną zmienną wyniku dla badania monitorującego (linia wyjściowa, sześć miesięcy i zaostrzenie choroby) będzie wzrost podłużny mierzony na podstawie prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Sześć miesięcy i 1 rok
Sześć miesięcy i 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nationwide Children's Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Tercica

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB08-00213

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami