Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af Increlex® på børn med Crohns sygdom

23. februar 2018 opdateret af: Nationwide Children's Hospital
Patienter med Crohns sygdom har ofte dårlig vægtøgning og kort statur, men ætiologien til den dårlige vækst er ikke veldefineret. Undersøgelser af kronisk syge patienter, som ikke har Crohns sygdom, har antydet, at inflammation forårsager IGF-1-mangel på grund af utilstrækkelig IGF-1-generering. Tidligere undersøgelser af GH-brug hos Crohn-patienter har vist forbedring i lineær vækst, vægt og knoglemineralisering. Imidlertid kan GH forårsage glucoseintolerance hos kronisk syge børn, især dem, der kræver behandling med kortikosteroider. For nylig har FDA godkendt rekombinant IGF-1 (rhIGF) til behandling af IGF-1 mangelfuld kort statur. Denne medicin er ikke blevet undersøgt ved Crohns sygdom. Formålet med denne undersøgelse er at teste hypotesen om, at dårlig vækst i Crohns sygdom er forbundet unormal IGF-1-generering, som fører til dårlig lineær vækst, nedsat vægt og osteoporose, og at erstatning af IGF-1 med rhIGF vil korrigere vækst og forbedre knogletætheden . For at teste vores hypotese vil vi rekruttere 20 patienter med Crohns sygdom fra vores pædiatriske gastroenterologiske praksis. Hver vil tidligere have været diagnosticeret med Crohns sygdom i mindst et år og vil blive undersøgt med baseline og seks måneders intervaller i et år, mens de er i behandling med Increlex.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

  1. Emner. Vi vil rekruttere 20 etablerede Crohn-patienter fra vores gastroenterologiske (GI)-henvisningspraksis på Nationwide Children's Hospital i Columbus, Ohio. Hver vil tidligere have gennemgået en komplet diagnostisk oparbejdning og klassificering af sygdom. Oplysninger om sygdomsaktivitet, placering og adfærd registreres rutinemæssigt ved hvert opfølgningsbesøg. Lægejournaler vil blive vurderet for disse oplysninger. Disse patienter vil blive fulgt hver tredje måned. Alle disse patienter vil blive tildelt rhIGF-behandling i 12 måneder, og resultaterne vil blive sammenlignet med journaldata. Vi rekrutterer 10 om året.
  2. Vurdering af vækst og IGF-1 generation. Hvert individ vil gennemgå IGF-1-generationstest ved brug af standard offentliggjort "højdosis: protokol og fortolket i henhold til retningslinjer fra Blum. Kort fortalt vil GH blive givet som en gang dagligt subkutan injektion i en dosis på 0,05 mg/kg/dag. IGF-1 vil blive målt ved baseline og igen efter 7 dage. Utilstrækkelig generering vil blive fortolket af en IGF-1-stigning < 15 ng/dl efter 7 dages GH. Vi vil også måle baseline tilfældige GH og IGFBP-3 niveauer. IGF-1, GH og IGFBP-3 niveauerne vil blive målt af Esoterix laboratoriet (Calabasas Hills, CA). IGF-1 niveauer vil også blive målt hvert halve år og med sygdomsforværring. Alle patienter vil have en enkelt radiologisk film af venstre hånd og håndled for at bestemme knoglealderen ved Greulich og Pyle standarder, og rutineundersøgelse af PI for at bestemme Tanner-stadieinddeling.
  3. Antropometriske mål. Patienterne vil blive set hver tredje måned. Ved hvert besøg vil vi evaluere lineær vækst ved hjælp af et kalibreret stadiometer og vægt med en standardiseret skala. Længdedata vil blive brugt til at beregne højde og vægthastighed. Højdehastigheden vil blive årligt beregnet for hvert besøg sammenlignet med baseline-data. Al vækstinformation, inklusive hastighed, vil blive konverteret til standardafvigelsesscore (SDS, Z-score) ved hjælp af GenenCalc (Genentech, San Francisco, CA).
  4. Ernæring. For at vurdere lavt ernæringsindtag som årsag til dårlig vækst (og lave IGF-1-niveauer), vil hver patient udfylde en 3-dages madjournal ved hvert besøg, og resultaterne vil blive vurderet af Nutrition Pro-softwaren. Vi vil evaluere vores resultater hos både pubertet og præpubertale børn. Af denne grund vil vi omhyggeligt måle Tanner-stadiet som bryst hos piger og testikelvolumen hos drenge. Vi vil måle testosteronniveauer hos drenge og østradiol hos piger (Esoterix). Kønssteroidniveauer vil være korreleret med Tanner iscenesættelse og tempoet i pubertetsprogression.
  5. Behandling med rhIGF (Increlex, Tercica). Patienter vil blive fulgt som ovenfor i 12 måneder, mens de er i Increlex-behandling. Increlex (rhIGF) vil blive administreret i henhold til følgende skema: Første 2 uger: 40 mcg/kg BID; Uge 3 og 4: 80 mcg/kg BID; Efterfølgende uger: 120 mcg/kg BID. Hver forælder og patient vil blive omhyggeligt trænet i injektionsteknik af det samme dygtige personale. Overholdelse vil blive vurderet ved at lade forsøgspersonerne returnere tomme hætteglas til undersøgelsesstedet.
  6. Knoglemineralindhold og knogleomsætning. Alle forsøgspersoner vil gennemgå DXA-scanning (Lunar Prodigy) ved baseline og hver sjette måned. Målinger vil blive sammenlignet med alders- og kønsmatchede normaler og konverteret til Z-score (www.bcm.edu/bodycomplab). For at bestemme knogleomsætningen vil der blive indsamlet blod og urin ved baseline og hver sjette måned. Disse laboratorier vil blive drevet af Esoterix i henhold til deres metoder: N-Telopeptider (revers transkriptase PCR, urin), osteocalcin (dobbelt antistof RIA, blod), knoglespecifik alkalisk fosfataseaktivitet (ICMA, blod) og deoxypyridinolin (ELISA, urin) . Selvom den typiske patient, der behandles med GH, viser initialt knogletab i løbet af de første seks måneder, har vores gruppe dokumenteret forbedring i knoglemineralindholdet inden for seks måneder efter start af GH-behandling.
  7. Cytokiner. Vi vil måle cytokinerne TNF-α, IL-1 og IL-6 ved starten af ​​undersøgelsen, efter 6 måneder og 12 måneder. Dette vil bedre hjælpe os med at forstå cytokinernes rolle på sygdomsforløb, aktivitet og væksthormonaksen.
  8. Biomarkører for rhIGF-1 doseringseffektivitet. Vi vil tegne BL, 6 mnd og 12 mnd niveauer af IGF-1, IGFBP3 og ALS niveauer. Basislinjeniveauet vil blive indsamlet før den 1. dosis af Increlex. Efter seks måneder vil patienterne blive instrueret i at tage deres Increlex om morgenen efter deres besøg, og prøven vil blive udtaget inden for 2 timer efter dosering, hvilket vil repræsentere maksimale biomarkørniveauer. 12 måneders niveauet vil blive opnået om morgenen dagen efter, at patienten har fuldført sin sidste dosis og vil repræsentere et bundniveau.
  9. Mål for sygdomsaktivitet. Ved hver måling af proteinomsætning vil vi bede forsøgspersonerne om at medbringe afføringsprøver, som vil blive evalueret for fækal calprotectin. Vi vil færdiggøre Pediatric Crohn Disease Activity Index (PCDAI), et pålideligt og gyldigt indeks for sygdomsaktivitet i klinisk forskning. Forsøgspersonerne vil fuldføre IMPACT-III, et gyldigt og pålideligt mål for livskvalitet ved pædiatrisk Crohns sygdom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Moderat til svær Crohns sygdom (PCDAI > 30)
  • Kronologisk alder 5-15 år
  • Tanner 1 - 3
  • Knoglealder mindre end eller lig med 13 hos kvinder og 14 hos mænd

Ekskluderingskriterier:

  • Identificeret infektiøs ætiologi
  • Immunologisk lidelse (undtagen Crohns sygdom)
  • Tilknyttede alvorlige samtidige kroniske sygdomme (CF, leversvigt osv.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rhIGF
Behandling med rhIGF (Increlex)
Medicin: rhIGF (Increlex)
rhIGF vil blive administreret som en subkutan injektion i henhold til følgende skema: Første 2 uger: 40 mcg/kg BID; Uge 3 og 4: 80 mcg/kg BID; Efterfølgende uger: 120 mcg/kg BID.
Andre navne:
  • Increlex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Den primære resultatvariabel for monitoreringsundersøgelsen (basislinje, seks måneder og sygdomsforværring) vil være langsgående vækst målt ved højdehastighed
Tidsramme: Seks måneder og 1 år
Seks måneder og 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nationwide Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Tercica

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB08-00213

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger