Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé rozšíření předchozích protokolů rAvPAL-PEG u subjektů s PKU (PAL-003)

15. září 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Dlouhodobé prodloužení fáze 2, otevřená studie pro vyhledávání dávek k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti vícenásobných subkutánních dávek rAvPAL-PEG u pacientů s PKU

Tato studie je rozšířením předchozích studií rAvPAL-PEG. Podávání rAvPAL-PEG bude pokračovat, aby se vyhodnotilo, zda je dlouhodobé podávání rAvPAL-PEG bezpečné a může udržet snížené koncentrace Phe v krvi u pacientů s PKU.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PAL-003 je navržen tak, aby vyhodnotil dlouhodobou léčbu subjektů, které pokračují v užívání rAvPAL-PEG. Předchozí dávkování rAvPAL-PEG subjektů bude pokračovat v PAL-003. V PAL-003 bude dávka každého subjektu upravena podle potřeby k dosažení nebo udržení koncentrací Phe v krvi 60-600 umol/l. Dávka rAvPAL-PEG bude založena buď na hmotnosti subjektu, nebo se bude jednat o pevnou dávku (jedinci, kteří si udrželi hladinu Phe v krvi na 60-600 µmol/l po dobu alespoň 2 po sobě jdoucích týdnů a kteří si udrželi stabilní dávku rAvPAL-PEG po dobu alespoň 2 po sobě jdoucí týdny). Dávky budou vyhodnoceny individuálně.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
68

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 55 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí absolvovat účast v předchozích studiích rAvPAL-PEG.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo, v případě účastníků mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (je-li vyžadován) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla zjištěna povaha studie vysvětlil a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Dodržoval stabilní dietu.
  • Obecně dobrý zdravotní stav, o čemž svědčí fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení (hematologie, chemie a analýza moči) a elektrokardiogram (EKG) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (s výjimkou rAvPAL-PEG) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Použití jakékoli medikace, která je určena k léčbě PKU, během 14 dnů před podáním studovaného léčiva.
  • Užívání nebo plánované užívání jakýchkoliv injekčních léků obsahujících PEG (jiných než rAvPAL-PEG), včetně Depo-Provera během účasti ve studii.
  • Předchozí reakce, která zahrnovala systémové příznaky (např. generalizovaná kopřivka, respirační nebo gastrointestinální problémy, hypotenze, angioedém, anafylaxe) na rAvPAL-PEG nebo produkt obsahující PEG.
  • Těhotné nebo kojící při screeningu nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) nebo kojit kdykoli během studie. Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významných kardiovaskulárních, plicních, jaterní, ledvinové, hematologické, gastrointestinální, endokrinní, imunologické, dermatologické, neurologické, onkologické nebo psychiatrické onemocnění).
  • Jakýkoli stav, který z pohledu PI vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  • Známá přecitlivělost na rAvPAL-PEG nebo jeho pomocné látky, včetně reakcí přecitlivělosti, které si vyžádaly předčasné ukončení předchozích studií rAvPAL-PEG.
  • Koncentrace alaninaminotransferázy (ALT) > 2násobek horní hranice normálu.
  • Kreatinin > 1,5násobek horní hranice normálu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG v různých dávkách v závislosti na bezpečnosti a účinnosti.
Lék: rAvPAL-PEG
Dávky jsou plánovány tak, aby byly ve stejném rozmezí jako ty, které byly testovány v PAL-002 nebo PAL-004, a poté upraveny buď zvýšením nebo snížením dávky, dodržení horní hranice až 5,0 mg/kg za týden nebo 375 mg/týden s ohledem na individuální reakce každého subjektu související s bezpečností a účinností.
Ostatní jména:
  • Pegvaliase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace fenylalaninu (Phe) v krvi od výchozí hodnoty
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Koncentrace Phe v krvi (změna od výchozí hodnoty) a denní dávka u subjektů PAL-003 podle dispozice (populace PAL-003)
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika - Koncentrace plazmatické pegvaliázy
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Farmakokinetika (PK) pegvaliázy v ustáleném stavu byla měřena u subjektů, které dosáhly a udržely cílové Phe v krvi
Ve výchozím stavu, týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Počet subjektů s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Až 109 měsíců.
AE související s léčbou byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která se nově objevila nebo se její závažnost zhoršila po zahájení léčby studovaným lékem do 4 týdnů po poslední dávce pegvaliázy (PAL-003).
Až 109 měsíců.
Procento účastníků s pozitivní PEG IgG protilátkou
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Přítomnost IgG protilátek proti PEG (polyethylenglykolu) se měří v průběhu času
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Procento účastníků s pozitivní PAL IgG protilátkou
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Přítomnost IgG protilátek proti PAL (fenylalanin amonná lyáza) se měří v průběhu času
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2009

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PAL-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení