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Estensione a lungo termine dei precedenti protocolli rAvPAL-PEG in soggetti con PKU (PAL-003)

15 settembre 2021 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Estensione a lungo termine di uno studio di ricerca della dose in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di dosi sottocutanee multiple di rAvPAL-PEG in soggetti con PKU

Questo studio è un'estensione dei precedenti studi rAvPAL-PEG. La somministrazione di rAvPAL-PEG continuerà per valutare se il dosaggio a lungo termine di rAvPAL-PEG è sicuro e può mantenere concentrazioni ematiche ridotte di Phe nei soggetti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

PAL-003 è progettato per valutare il trattamento a lungo termine di soggetti che continuano ad assumere rAvPAL-PEG. La precedente somministrazione di rAvPAL-PEG ai soggetti continuerà in PAL-003. In PAL-003, la dose di ciascun soggetto sarà aggiustata secondo necessità per raggiungere o mantenere concentrazioni di Phe nel sangue di 60-600 µmol/L. La dose di rAvPAL-PEG sarà basata sul peso del soggetto o sarà una dose fissa (soggetti che hanno mantenuto livelli di Phe nel sangue a 60-600 µmol/L per almeno 2 settimane consecutive e che hanno mantenuto una dose stabile di rAvPAL-PEG per almeno 2 settimane consecutive). Le dosi saranno valutate su base individuale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
68

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 55 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver completato la partecipazione a precedenti studi rAvPAL-PEG.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di partecipanti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un genitore o tutore legale, dopo che la natura dello studio è stata spiegato, e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o che hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Ha mantenuto una dieta stabile.
  • In generale buona salute come evidenziato dall'esame fisico, dalle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine) e dall'elettrocardiogramma (ECG) allo Screening.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (ad eccezione di rAvPAL-PEG) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening, o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Uso di qualsiasi farmaco destinato a trattare la PKU entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Uso o uso pianificato di qualsiasi farmaco iniettabile contenente PEG (diverso da rAvPAL-PEG), incluso Depo-Provera durante la partecipazione allo studio.
  • Una precedente reazione che includeva sintomi sistemici (p. es., orticaria generalizzata, problemi respiratori o gastrointestinali, ipotensione, angioedema, anafilassi) a rAvPAL-PEG oa un prodotto contenente PEG.
  • Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (sé o della partner) o allattamento al seno in qualsiasi momento durante lo studio. Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza (ad esempio, anamnesi o presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, malattie epatiche, renali, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, immunologiche, dermatologiche, neurologiche, oncologiche o psichiatriche).
  • Qualsiasi condizione che, a parere del PI, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.
  • Ipersensibilità nota a rAvPAL-PEG o ai suoi eccipienti, incluse reazioni di ipersensibilità che hanno richiesto la conclusione anticipata da precedenti studi su rAvPAL-PEG.
  • Concentrazione di alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma.
  • Creatinina > 1,5 volte il limite superiore del normale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in dosi variabili dipendenti dalla sicurezza e dall'efficacia.
Droga: rAvPAL-PEG
Le dosi sono pianificate per essere nello stesso intervallo di quelle testate in PAL-002 o PAL-004 e quindi modificate aumentando o diminuendo la dose, rispettando un limite superiore fino a 5,0 mg/kg a settimana o 375 mg/settimana , considerando le risposte individuali di ciascun soggetto relative alla sicurezza e all'efficacia.
Altri nomi:
  • Pegvaliase

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di fenilalanina (Phe) nel sangue
Lasso di tempo: Al basale e variazione dal basale alla settimana 48, alla settimana 96, alla settimana 144, alla settimana 216 e alla settimana 240
Concentrazione di Phe nel sangue (variazione rispetto al basale) e dose giornaliera nei soggetti PAL-003 per disposizione (popolazione PAL-003)
Al basale e variazione dal basale alla settimana 48, alla settimana 96, alla settimana 144, alla settimana 216 e alla settimana 240

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica-Concentrazione plasmatica di Pegvaliase
Lasso di tempo: Al basale, settimana 48, settimana 96, settimana 144, settimana 216 e settimana 240
La farmacocinetica (PK) allo stato stazionario di pegvaliase è stata misurata in soggetti che hanno raggiunto e mantenuto la Phe ematica target
Al basale, settimana 48, settimana 96, settimana 144, settimana 216 e settimana 240
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti in trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 109 mesi.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) di nuova comparsa o peggiorato in gravità dopo l'inizio del farmaco in studio fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di pegvaliase (PAL-003)
Fino a 109 mesi.
Percentuale di partecipanti con anticorpi IgG PEG positivi
Lasso di tempo: Al basale e variazione dal basale alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104 e alla settimana 156
La presenza di anticorpi IgG contro il PEG (polietilenglicole) viene misurata nel tempo
Al basale e variazione dal basale alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104 e alla settimana 156
Percentuale di partecipanti con anticorpi IgG PAL positivi
Lasso di tempo: Al basale e variazione dal basale alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104 e alla settimana 156
La presenza di anticorpi IgG contro PAL (fenilalanina ammoniaca liasi) viene misurata nel tempo
Al basale e variazione dal basale alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104 e alla settimana 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 gennaio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 giugno 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2009

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 giugno 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PAL-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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