Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe przedłużenie poprzednich protokołów rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU (PAL-003)

15 września 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Długoterminowe przedłużenie otwartego badania fazy 2 mającego na celu ustalenie dawki w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wielokrotnych dawek podskórnych rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU

To badanie jest rozszerzeniem poprzednich badań rAvPAL-PEG. Podawanie rAvPAL-PEG będzie kontynuowane w celu oceny, czy długotrwałe dawkowanie rAvPAL-PEG jest bezpieczne i czy może utrzymać obniżone stężenie Phe we krwi u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

PAL-003 jest przeznaczony do oceny długoterminowego leczenia osobników, którzy kontynuują przyjmowanie rAvPAL-PEG. Poprzednie dawkowanie rAvPAL-PEG pacjentów będzie kontynuowane w PAL-003. W PAL-003 dawka dla każdego pacjenta zostanie dostosowana w razie potrzeby, aby osiągnąć lub utrzymać stężenie Phe we krwi na poziomie 60-600 µmol/L. Dawka rAvPAL-PEG będzie oparta na masie ciała pacjenta lub będzie stałą dawką (pacjenci, którzy utrzymali poziom Phe we krwi na poziomie 60-600 µmol/l przez co najmniej 2 kolejne tygodnie i którzy utrzymali stabilną dawkę rAvPAL-PEG przez co najmniej 2 kolejne tygodnie). Dawki będą oceniane indywidualnie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
68

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 55 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć ukończony udział w poprzednich badaniach rAvPAL-PEG.
  • Gotowość i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po ustaleniu charakteru badania wyjaśnione i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Utrzymał stabilną dietę.
  • Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz elektrokardiogramem (EKG) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (z wyjątkiem rAvPAL-PEG) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
  • Używanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż rAvPAL-PEG), w tym Depo-Provera podczas udziału w badaniu.
  • Wcześniejsza reakcja obejmująca objawy ogólnoustrojowe (np. uogólnioną pokrzywkę, problemy z oddychaniem lub przewodem pokarmowym, niedociśnienie, obrzęk naczynioruchowy, anafilaksję) na rAvPAL-PEG lub produkt zawierający PEG.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie badania. Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób układu krążenia, płuc, wątrobowa, nerkowa, hematologiczna, żołądkowo-jelitowa, hormonalna, immunologiczna, dermatologiczna, neurologiczna, onkologiczna lub psychiatryczna).
  • Każdy stan, który w opinii PI naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Znana nadwrażliwość na rAvPAL-PEG lub jego substancje pomocnicze, w tym reakcje nadwrażliwości, które wymagały wcześniejszego przerwania wcześniejszych badań rAvPAL-PEG.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG w różnych dawkach zależnych od bezpieczeństwa i skuteczności.
Lek: rAvPAL-PEG
Planuje się, że dawki będą mieścić się w tym samym zakresie, co badane w PAL-002 lub PAL-004, a następnie modyfikowane poprzez zwiększanie lub zmniejszanie dawki, przy zachowaniu górnej granicy do 5,0 mg/kg na tydzień lub 375 mg/tydzień , biorąc pod uwagę indywidualne reakcje każdego pacjenta związane z bezpieczeństwem i skutecznością.
Inne nazwy:
  • Pegwaliaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia fenyloalaniny (Phe) we krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 48, tygodnia 96, tygodnia 144, tygodnia 216 i tygodnia 240
Stężenie Phe we krwi (zmiana od wartości początkowej) i dzienna dawka u pacjentów PAL-003 według dyspozycji (populacja PAL-003)
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 48, tygodnia 96, tygodnia 144, tygodnia 216 i tygodnia 240

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka — stężenie pegwaliazy w osoczu
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 48, tydzień 96, tydzień 144, tydzień 216 i tydzień 240
Farmakokinetykę w stanie stacjonarnym (PK) pegwaliazy mierzono u pacjentów, którzy osiągnęli i utrzymali docelowe Phe we krwi
Na początku badania, tydzień 48, tydzień 96, tydzień 144, tydzień 216 i tydzień 240
Liczba pacjentów z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do 109 miesięcy.
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które pojawiło się niedawno lub nasiliło się po rozpoczęciu stosowania badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce pegwaliazy (PAL-003)
Do 109 miesięcy.
Odsetek uczestników z dodatnim przeciwciałem PEG IgG
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Obecność przeciwciał IgG przeciwko PEG (glikol polietylenowy) jest mierzona w czasie
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Odsetek uczestników z dodatnim przeciwciałem PAL IgG
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Obecność przeciwciał IgG przeciwko PAL (liaza amoniakalna fenyloalaniny) jest mierzona w godzinach nadliczbowych
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PAL-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami