Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet udvidelse af tidligere rAvPAL-PEG-protokoller i emner med PKU (PAL-003)

15. september 2021 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Langsigtet forlængelse af en fase 2, åben-label dosisfindende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​flere subkutane doser af rAvPAL-PEG hos forsøgspersoner med PKU

Denne undersøgelse er en forlængelse af tidligere rAvPAL-PEG undersøgelser. Administration af rAvPAL-PEG vil blive fortsat for at vurdere, om langtidsdosering af rAvPAL-PEG er sikker og kan opretholde reducerede Phe-koncentrationer i blodet hos PKU-personer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PAL-003 er designet til at evaluere langtidsbehandling af forsøgspersoner, der fortsætter med at tage rAvPAL-PEG. Forsøgspersoners tidligere rAvPAL-PEG-dosering fortsætter i PAL-003. I PAL-003 vil hver forsøgspersons dosis blive justeret efter behov for at opnå eller opretholde blod-Phe-koncentrationer på 60-600 µmol/L. rAvPAL-PEG-dosis vil være baseret på enten en forsøgspersons vægt eller vil være en fast dosis (personer, der har opretholdt Phe-niveauer i blodet på 60-600 µmol/L i mindst 2 på hinanden følgende uger, og som har opretholdt en stabil rAvPAL-PEG-dosis i mindst 2 sammenhængende uger). Doser vil blive vurderet på individuel basis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
68

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 55 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført deltagelse i tidligere rAvPAL-PEG undersøgelser.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller, hvis det drejer sig om deltagere under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en forælder eller værge, efter at undersøgelsens art er blevet undersøgt. forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har haft total hysterektomi.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Opretholdt en stabil kost.
  • Ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse, kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse) og elektrokardiogram (EKG) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (med undtagelse af rAvPAL-PEG) eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Brug af enhver medicin, der er beregnet til at behandle PKU inden for 14 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug eller planlagt brug af enhver injicerbar medicin, der indeholder PEG (bortset fra rAvPAL-PEG), inklusive Depo-Provera under studiedeltagelse.
  • En tidligere reaktion, der omfattede systemiske symptomer (f.eks. generaliserede nældefeber, luftvejs- eller gastrointestinale problemer, hypotension, angioødem, anafylaksi) på rAvPAL-PEG eller et PEG-holdigt produkt.
  • Gravid eller ammende ved screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) eller at amme på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen. Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerheden (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom).
  • Enhver tilstand, der efter PI's opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Kendt overfølsomhed over for rAvPAL-PEG eller dets hjælpestoffer, herunder overfølsomhedsreaktioner, der nødvendiggjorde tidlig afbrydelse fra tidligere rAvPAL-PEG undersøgelser.
  • Alanin aminotransferase (ALT) koncentration > 2 gange den øvre grænse for normal.
  • Kreatinin > 1,5 gange den øvre normalgrænse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG i varierende doser afhængig af sikkerhed og effekt.
Medicin: rAvPAL-PEG
Doserne er planlagt til at være i samme område som dem, der er testet i PAL-002 eller PAL-004 og derefter modificeret enten ved at øge eller mindske dosis, overholde en øvre grænse på op til 5,0 mg/kg pr. uge eller 375 mg/uge , under hensyntagen til hvert individs individuelle reaktioner relateret til sikkerhed og effekt.
Andre navne:
  • Pegvaliase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i blodets phenylalanin (Phe) koncentration
Tidsramme: Ved baseline og skift fra baseline til uge 48, uge ​​96, uge ​​144, uge ​​216 og uge 240
Phe-koncentration i blodet (ændring fra baseline) og daglig dosis hos PAL-003-personer efter disposition (PAL-003-population)
Ved baseline og skift fra baseline til uge 48, uge ​​96, uge ​​144, uge ​​216 og uge 240

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik-Plasma Pegvaliase Koncentration
Tidsramme: Ved baseline, uge ​​48, uge ​​96, uge ​​144, uge ​​216 og uge 240
Steady-state farmakokinetik (PK) af pegvaliase blev målt hos forsøgspersoner, der har opnået og opretholdt mål for Phe i blodet
Ved baseline, uge ​​48, uge ​​96, uge ​​144, uge ​​216 og uge 240
Antal forsøgspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 109 måneder.
En behandlings-emergent AE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der nyligt dukkede op eller forværret i sværhedsgrad efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet indtil 4 uger efter sidste dosis pegvaliase (PAL-003)
Op til 109 måneder.
Procentdel af deltagere med positivt PEG IgG-antistof
Tidsramme: Ved baseline og skift fra baseline til uge 24, uge ​​52, uge ​​104 og uge 156
Tilstedeværelsen af ​​IgG-antistoffer mod PEG (polyethylenglycol) måles over tid
Ved baseline og skift fra baseline til uge 24, uge ​​52, uge ​​104 og uge 156
Procentdel af deltagere med positivt PAL IgG-antistof
Tidsramme: Ved baseline og skift fra baseline til uge 24, uge ​​52, uge ​​104 og uge 156
Tilstedeværelsen af ​​IgG antistoffer mod PAL (phenylalanin ammoniak lyase) måles over tid
Ved baseline og skift fra baseline til uge 24, uge ​​52, uge ​​104 og uge 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. januar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2009

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PAL-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger