Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé rozšíření předchozích protokolů rAvPAL-PEG u subjektů s PKU (PAL-003)

15. září 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Dlouhodobé prodloužení fáze 2, otevřená studie pro vyhledávání dávek k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti vícenásobných subkutánních dávek rAvPAL-PEG u pacientů s PKU

Tato studie je rozšířením předchozích studií rAvPAL-PEG. Podávání rAvPAL-PEG bude pokračovat, aby se vyhodnotilo, zda je dlouhodobé podávání rAvPAL-PEG bezpečné a může udržet snížené koncentrace Phe v krvi u pacientů s PKU.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PAL-003 je navržen tak, aby vyhodnotil dlouhodobou léčbu subjektů, které pokračují v užívání rAvPAL-PEG. Předchozí dávkování rAvPAL-PEG subjektů bude pokračovat v PAL-003. V PAL-003 bude dávka každého subjektu upravena podle potřeby k dosažení nebo udržení koncentrací Phe v krvi 60-600 umol/l. Dávka rAvPAL-PEG bude založena buď na hmotnosti subjektu, nebo se bude jednat o pevnou dávku (jedinci, kteří si udrželi hladinu Phe v krvi na 60-600 µmol/l po dobu alespoň 2 po sobě jdoucích týdnů a kteří si udrželi stabilní dávku rAvPAL-PEG po dobu alespoň 2 po sobě jdoucí týdny). Dávky budou vyhodnoceny individuálně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 55 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí absolvovat účast v předchozích studiích rAvPAL-PEG.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo, v případě účastníků mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (je-li vyžadován) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla zjištěna povaha studie vysvětlil a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Dodržoval stabilní dietu.
  • Obecně dobrý zdravotní stav, o čemž svědčí fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení (hematologie, chemie a analýza moči) a elektrokardiogram (EKG) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (s výjimkou rAvPAL-PEG) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Použití jakékoli medikace, která je určena k léčbě PKU, během 14 dnů před podáním studovaného léčiva.
  • Užívání nebo plánované užívání jakýchkoliv injekčních léků obsahujících PEG (jiných než rAvPAL-PEG), včetně Depo-Provera během účasti ve studii.
  • Předchozí reakce, která zahrnovala systémové příznaky (např. generalizovaná kopřivka, respirační nebo gastrointestinální problémy, hypotenze, angioedém, anafylaxe) na rAvPAL-PEG nebo produkt obsahující PEG.
  • Těhotné nebo kojící při screeningu nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) nebo kojit kdykoli během studie. Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významných kardiovaskulárních, plicních, jaterní, ledvinové, hematologické, gastrointestinální, endokrinní, imunologické, dermatologické, neurologické, onkologické nebo psychiatrické onemocnění).
  • Jakýkoli stav, který z pohledu PI vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  • Známá přecitlivělost na rAvPAL-PEG nebo jeho pomocné látky, včetně reakcí přecitlivělosti, které si vyžádaly předčasné ukončení předchozích studií rAvPAL-PEG.
  • Koncentrace alaninaminotransferázy (ALT) > 2násobek horní hranice normálu.
  • Kreatinin > 1,5násobek horní hranice normálu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG v různých dávkách v závislosti na bezpečnosti a účinnosti.
Lék: rAvPAL-PEG
Dávky jsou plánovány tak, aby byly ve stejném rozmezí jako ty, které byly testovány v PAL-002 nebo PAL-004, a poté upraveny buď zvýšením nebo snížením dávky, dodržení horní hranice až 5,0 mg/kg za týden nebo 375 mg/týden s ohledem na individuální reakce každého subjektu související s bezpečností a účinností.
Ostatní jména:
  • Pegvaliase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace fenylalaninu (Phe) v krvi od výchozí hodnoty
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Koncentrace Phe v krvi (změna od výchozí hodnoty) a denní dávka u subjektů PAL-003 podle dispozice (populace PAL-003)
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika - Koncentrace plazmatické pegvaliázy
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Farmakokinetika (PK) pegvaliázy v ustáleném stavu byla měřena u subjektů, které dosáhly a udržely cílové Phe v krvi
Ve výchozím stavu, týden 48, týden 96, týden 144, týden 216 a týden 240
Počet subjektů s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Až 109 měsíců.
AE související s léčbou byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která se nově objevila nebo se její závažnost zhoršila po zahájení léčby studovaným lékem do 4 týdnů po poslední dávce pegvaliázy (PAL-003).
Až 109 měsíců.
Procento účastníků s pozitivní PEG IgG protilátkou
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Přítomnost IgG protilátek proti PEG (polyethylenglykolu) se měří v průběhu času
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Procento účastníků s pozitivní PAL IgG protilátkou
Časové okno: Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156
Přítomnost IgG protilátek proti PAL (fenylalanin amonná lyáza) se měří v průběhu času
Ve výchozím stavu a změna z výchozího stavu na týden 24, týden 52, týden 104 a týden 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. ledna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2009

První zveřejněno (ODHAD)

19. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PAL-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rAvPAL-PEG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit