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Langfristige Verlängerung früherer rAvPAL-PEG-Protokolle bei Patienten mit PKU (PAL-003)

15. September 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Langfristige Verlängerung einer offenen Dosisfindungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit mehrerer subkutaner Dosen von rAvPAL-PEG bei Patienten mit PKU

Diese Studie ist eine Erweiterung früherer rAvPAL-PEG-Studien. Die Verabreichung von rAvPAL-PEG wird fortgesetzt, um zu beurteilen, ob die Langzeitdosierung von rAvPAL-PEG sicher ist und reduzierte Blut-Phe-Konzentrationen bei Patienten mit PKU aufrechterhalten kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

PAL-003 wurde entwickelt, um die Langzeitbehandlung von Probanden zu bewerten, die weiterhin rAvPAL-PEG einnehmen. Die frühere rAvPAL-PEG-Dosierung der Probanden wird in PAL-003 fortgesetzt. In PAL-003 wird die Dosis jedes Probanden nach Bedarf angepasst, um Phe-Konzentrationen im Blut von 60-600 µmol/l zu erreichen oder aufrechtzuerhalten. Die rAvPAL-PEG-Dosis basiert entweder auf dem Gewicht eines Probanden oder ist eine feste Dosis (Subjekte, deren Blut-Phe-Spiegel für mindestens 2 aufeinanderfolgende Wochen bei 60-600 µmol/l gehalten wurden und die eine stabile rAvPAL-PEG-Dosis für eine Woche beibehalten haben mindestens 2 aufeinanderfolgende Wochen). Die Dosen werden individuell bewertet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
68

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss die Teilnahme an früheren rAvPAL-PEG-Studien abgeschlossen haben.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung oder, im Falle von Teilnehmern unter 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten nach Art der Studie abzugeben erklärt und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören Frauen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Behielt eine stabile Ernährung bei.
  • Bei allgemein guter Gesundheit, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Chemie und Urinanalyse) und Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats (mit Ausnahme von rAvPAL-PEG) oder Prüfmedizinprodukt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Verwendung von Medikamenten zur Behandlung von PKU innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer rAvPAL-PEG), einschließlich Depo-Provera während der Studienteilnahme.
  • Eine frühere Reaktion mit systemischen Symptomen (z. B. generalisierte Nesselsucht, Atemwegs- oder Magen-Darm-Probleme, Hypotonie, Angioödem, Anaphylaxie) auf rAvPAL-PEG oder ein PEG-haltiges Produkt.
  • Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin) oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie zu stillen. Leber-, Nieren-, hämatologische, gastrointestinale, endokrine, immunologische, dermatologische, neurologische, onkologische oder psychiatrische Erkrankung).
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des PI den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber rAvPAL-PEG oder seinen Hilfsstoffen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, die einen vorzeitigen Abbruch früherer rAvPAL-PEG-Studien erforderlich machten.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts.
  • Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in unterschiedlichen Dosen, abhängig von Sicherheit und Wirksamkeit.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
Die Dosen sollen im gleichen Bereich wie die in PAL-002 oder PAL-004 getesteten liegen und dann entweder durch Erhöhen oder Verringern der Dosis modifiziert werden, wobei eine Obergrenze von bis zu 5,0 mg/kg pro Woche oder 375 mg/Woche eingehalten wird , unter Berücksichtigung der individuellen Antworten jedes Probanden in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit.
Andere Namen:
  • Pegvaliase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Phenylalanin (Phe)-Konzentration im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Phe-Konzentration im Blut (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) und Tagesdosis bei PAL-003-Probanden nach Disposition (PAL-003-Population)
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik-Plasma-Pegvaliase-Konzentration
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Die Steady-State-Pharmakokinetik (PK) von Pegvaliase wurde bei Probanden gemessen, die den Ziel-Phe-Wert im Blut erreicht und beibehalten haben
Zu Studienbeginn, Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 109 Monate.
Ein behandlungsbedingtes AE wurde als jedes unerwünschte Ereignis (AE) definiert, das nach Beginn der Studienmedikation bis 4 Wochen nach der letzten Pegvaliase-Dosis (PAL-003) neu auftrat oder sich verschlimmerte.
Bis zu 109 Monate.
Prozentsatz der Teilnehmer mit positivem PEG-IgG-Antikörper
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Das Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen PEG (Polyethylenglykol) wird im Laufe der Zeit gemessen
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Prozentsatz der Teilnehmer mit positivem PAL-IgG-Antikörper
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Das Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen PAL (Phenylalanin-Ammoniak-Lyase) wird im Laufe der Zeit gemessen
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Januar 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. September 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PAL-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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