Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity ISIS SOD1Rx k léčbě familiární amyotrofické laterální sklerózy (ALS) způsobené mutacemi genu SOD1 (SOD-1)

12. dubna 2012 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 1, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ISIS 333611 podávaného intratekálně pacientům s familiární amyotrofickou laterální sklerózou v důsledku mutací genu superoxiddismutázy 1

Tato studie bude testovat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých dávek ISIS 333611 podávaných do páteřního kanálu jako 12hodinové infuze.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude testovat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých dávek ISIS 333611 podávaných jako 12hodinové intratekální infuze. Postupně budou hodnoceny čtyři úrovně dávek (0,15, 0,5, 1,5 a 3 mg). Objem infuze je 0,25 ml/12 hodin. Každá úroveň dávky bude studována na skupině 8 pacientů, kde 6 je randomizováno k aktivní léčbě ISIS 333611 a 2 jsou randomizováni k placebu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
33

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinické známky slabosti připisované ALS.
  • Familiární ALS s dokumentovanou mutací genu SOD1.
  • Věk 18 let nebo starší.
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas a ochotu dodržovat zkušební postupy a časové závazky.
  • Vitální kapacita (VC) alespoň 50 % předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningu a bez použití invazivní respirační podpory.
  • Pokud pacienti užívají riluzol, musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před zahájením studie a očekávat, že na této dávce zůstanou až do konce studie.
  • Lékařsky schopný podstoupit dočasné zavedení intratekálního katétru.
  • Normální výsledky testů koagulačních parametrů.

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jiným zkoumaným lékem na ALS (např. pyrimethamin, ceftriaxon, lithium, tamoxifen, arimoklomol, vysoká dávka kreatinu, biologické činidlo nebo zařízení do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší. Není povolena žádná předchozí léčba siRNA, transplantace buněk nebo genová terapie.
  • Dávkování v ISIS 333611-CS1 v kohortě s předchozí dávkou do 60 dnů od screeningu.

  • Přítomnost některého z následujících klinických stavů:

    1. Zneužívání drog nebo alkoholismus do jednoho roku od screeningové návštěvy.
    2. Nestabilní srdeční, plicní, renální, jaterní, endokrinní, hematologická funkce nebo aktivní infekční onemocnění.
    3. Zdokumentovaná historie infekce HIV.
    4. Nestabilní psychiatrické onemocnění definované jako psychóza nebo neléčená velká deprese do 90 dnů od screeningové návštěvy.

  • Jakýkoli stav, který může ovlivnit intratekální infuzi, včetně:

    1. Strukturální onemocnění páteře v anamnéze včetně nádorů a hyperplazie.
    2. Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru CNS.
    3. Klinicky významné abnormality v hematologických nebo klinicko-chemických parametrech, které vyhodnotil vyšetřovatel na místě během screeningové návštěvy.
    4. Pokračující zdravotní stav, který by podle vyšetřovatele lokality narušoval provádění a hodnocení studie. Příklady jsou zdravotní postižení (např. těžká degenerativní artritida, narušený nutriční stav, periferní neuropatie), které by narušovalo hodnocení bezpečnosti a účinnosti studijního materiálu nebo výkonu zařízení nebo by ohrozilo schopnost pacienta podstoupit studijní postupy.
    5. ALT nebo AST >/= 3 x ULN, pokud se neprojedná a neschválí lékař.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1
0,15 mg ISIS 333611 kontinuální intratekální infuze po dobu 12 hodin
Lék: ISIS 333611
5 ramen 12hodinové infuze: rameno 1 0,15 mg, rameno 2 0,5 mg, rameno 3 1,5 mg, rameno 4 3,0 mg, odpovídající objem placeba
Experimentální: Rameno 2
0,5 mg ISIS 333611 kontinuální intratekální infuze po dobu 12 hodin
Lék: ISIS 333611
5 ramen 12hodinové infuze: rameno 1 0,15 mg, rameno 2 0,5 mg, rameno 3 1,5 mg, rameno 4 3,0 mg, odpovídající objem placeba
Experimentální: Rameno 3
1,5 mg ISIS 333611 kontinuální intratekální infuze po dobu 12 hodin
Lék: ISIS 333611
5 ramen 12hodinové infuze: rameno 1 0,15 mg, rameno 2 0,5 mg, rameno 3 1,5 mg, rameno 4 3,0 mg, odpovídající objem placeba
Experimentální: Rameno 4
3,0 mg ISIS 333611 kontinuální intratekální infuzí po dobu 12 hodin
Lék: ISIS 333611
5 ramen 12hodinové infuze: rameno 1 0,15 mg, rameno 2 0,5 mg, rameno 3 1,5 mg, rameno 4 3,0 mg, odpovídající objem placeba
Komparátor placeba: Placebo (fosfátem pufrovaný fyziologický roztok)
Lék: ISIS 333611
5 ramen 12hodinové infuze: rameno 1 0,15 mg, rameno 2 0,5 mg, rameno 3 1,5 mg, rameno 4 3,0 mg, odpovídající objem placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku čtyř úrovní dávek ISIS 333611
Časové okno: Analýza bezpečnosti pro eskalaci dávky po 8. dni studie
Analýza bezpečnosti pro eskalaci dávky po 8. dni studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ALS Association
Muscular Dystrophy Association

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
  • Studijní židle: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. prosince 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 333611- CS1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení