Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og aktivitetsundersøgelse af ISIS SOD1Rx til behandling af familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forårsaget af SOD1-genmutationer (SOD-1)

12. april 2012 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsundersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af ISIS 333611 administreret intratekalt til patienter med familiær amyotrofisk lateral sklerose på grund af genmutationer i superoxiddismutase 1

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​enkeltdoser af ISIS 333611 indgivet i rygmarvskanalen som 12 timers infusioner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​enkeltdoser af ISIS 333611 administreret som 12-timers intrathekale infusioner. Fire dosisniveauer (0,15, 0,5, 1,5 og 3 mg) vil blive evalueret sekventielt. Infusionsvolumenet er 0,25 ml/12 timer. Hvert dosisniveau vil blive undersøgt i en kohorte på 8 patienter, hvor 6 er randomiseret til aktiv behandling med ISIS 333611 og 2 er randomiseret til placebo.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
33

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kliniske tegn på svaghed tilskrevet ALS.
  • Familiær ALS med en dokumenteret SOD1-genmutation.
  • Alder 18 år eller ældre.
  • I stand til at give informeret samtykke og villig til at overholde forsøgsprocedurer og tidsforpligtelser.
  • Vitalkapacitet (VC) mindst 50 % forudsagt værdi for køn, højde og alder ved screening og ikke ved brug af invasiv respiratorisk støtte.
  • Hvis patienterne tager riluzol, skal patienterne have en stabil dosis i mindst 30 dage før påbegyndelse af undersøgelsen og forvente at forblive ved denne dosis indtil slutningen af ​​undersøgelsen.
  • Medicinsk i stand til at gennemgå midlertidig indsættelse af intrathecal kateter.
  • Normale testresultater for koagulationsparametre.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel mod ALS (f. pyrimethamin, ceftriaxon, lithium, tamoxifen, arimoclomol, højdosis kreatin, biologisk middel eller enhed inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst. Ingen forudgående behandling med siRNA, celletransplantation eller genterapi er tilladt.
  • Dosering i ISIS 333611-CS1 i en tidligere dosiskohorte inden for 60 dage efter screening.

  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende kliniske tilstande:

    1. Stofmisbrug eller alkoholisme inden for et år efter screeningsbesøget.
    2. Ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin-, hæmatologisk funktion eller aktiv infektionssygdom.
    3. Dokumenteret historie med HIV-infektion.
    4. Ustabil psykiatrisk sygdom defineret som psykose eller ubehandlet svær depression inden for 90 dage efter screeningsbesøget.

  • Enhver tilstand, der kan påvirke intratekal infusion, herunder:

    1. Anamnese med strukturel spinalsygdom, herunder tumorer og hyperplasi.
    2. Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret CNS-kateter.
    3. Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologiske eller klinisk kemiske parametre som vurderet af stedets investigator under screeningbesøget.
    4. Igangværende medicinsk tilstand, der ifølge Site Investigator ville forstyrre gennemførelsen og vurderingerne af undersøgelsen. Eksempler er medicinsk funktionsnedsættelse (f.eks. svær degenerativ arthritis, kompromitteret ernæringstilstand, perifer neuropati), som ville forstyrre vurderingen af ​​sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesmateriale eller udstyrs ydeevne, eller ville kompromittere patientens evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurer.
    5. ALAT eller AST >/= 3 x ULN, medmindre det er diskuteret med og godkendt af lægemonitoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1
0,15 mg ISIS 333611 kontinuerlig intrathekal infusion over 12 timer
Medicin: ISIS 333611
5 arme af 12 timers infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, matchende volumen af ​​placebo
Eksperimentel: Arm 2
0,5 mg ISIS 333611 kontinuerlig intrathekal infusion over 12 timer
Medicin: ISIS 333611
5 arme af 12 timers infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, matchende volumen af ​​placebo
Eksperimentel: Arm 3
1,5 mg ISIS 333611 kontinuerlig intrathekal infusion over 12 timer
Medicin: ISIS 333611
5 arme af 12 timers infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, matchende volumen af ​​placebo
Eksperimentel: Arm 4
3,0 mg ISIS 333611 kontinuerlig intrathekal infusion over 12 timer
Medicin: ISIS 333611
5 arme af 12 timers infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, matchende volumen af ​​placebo
Placebo komparator: Placebo (fosfatbufret saltvand)
Medicin: ISIS 333611
5 arme af 12 timers infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, matchende volumen af ​​placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​fire dosisniveauer af ISIS 333611
Tidsramme: Sikkerhedsanalyse for dosiseskalering efter undersøgelsesdag 8
Sikkerhedsanalyse for dosiseskalering efter undersøgelsesdag 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ALS Association
Muscular Dystrophy Association

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
  • Studiestol: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. december 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2012

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISIS 333611- CS1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger