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Studio sulla sicurezza, tollerabilità e attività di ISIS SOD1Rx per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica familiare (SLA) causata da mutazioni del gene SOD1 (SOD-1)

12 aprile 2012 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1, in doppio cieco, controllato con placebo, di aumento della dose sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica dell'ISIS 333611 somministrato per via intratecale a pazienti con sclerosi laterale amiotrofica familiare dovuta a mutazioni del gene della superossido dismutasi 1

Questo studio testerà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di singole dosi di ISIS 333611 somministrate nel canale spinale come infusioni di 12 ore.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio testerà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di singole dosi di ISIS 333611 somministrate come infusioni intratecali di 12 ore. Quattro livelli di dose (0,15, 0,5, 1,5 e 3 mg) saranno valutati in sequenza. Il volume dell'infusione è di 0,25 ml/12 ore. Ogni livello di dose sarà studiato in una coorte di 8 pazienti in cui 6 sono randomizzati al trattamento attivo con ISIS 333611 e 2 sono randomizzati al placebo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
33

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Segni clinici di debolezza attribuiti alla SLA.
  • SLA familiare con una mutazione del gene SOD1 documentata.
  • Età 18 anni o più.
  • In grado di fornire il consenso informato e disposto a rispettare le procedure di prova e gli impegni di tempo.
  • Capacità vitale (VC) almeno del 50% del valore previsto per sesso, altezza ed età allo screening e senza utilizzo di supporto respiratorio invasivo.
  • Se assumono riluzolo, i pazienti devono assumere un dosaggio stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio e aspettarsi di rimanere a quel dosaggio fino alla fine dello studio.
  • Medicalmente in grado di sottoporsi all'inserimento temporaneo del catetere intratecale.
  • Risultati del test normali per i parametri di coagulazione.

Criteri di esclusione:

  • Il trattamento con un altro farmaco sperimentale per la SLA (ad es. pirimetamina, ceftriaxone, litio, tamoxifene, arimoclomolo, creatina ad alte dosi, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo. Non è consentito alcun trattamento precedente con siRNA, trapianto di cellule o terapia genica.
  • Dosaggio in ISIS 333611-CS1 in una precedente coorte di dose entro 60 giorni dallo screening.

  • Presenza di una delle seguenti condizioni cliniche:

    1. Abuso di droghe o alcolismo entro un anno dalla visita di screening.
    2. Funzione cardiaca, polmonare, renale, epatica, endocrina, ematologica instabile o malattia infettiva attiva.
    3. Storia documentata di infezione da HIV.
    4. Malattia psichiatrica instabile definita come psicosi o depressione maggiore non trattata entro 90 giorni dalla visita di screening.

  • Qualsiasi condizione che possa influire sull'infusione intratecale, tra cui:

    1. Storia di malattia spinale strutturale inclusi tumori e iperplasia.
    2. Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato nel sistema nervoso centrale.
    3. Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica valutati dallo sperimentatore del sito durante la visita di screening.
    4. Condizione medica in corso che, secondo il Site Investigator, interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Esempi sono disabilità mediche (ad es. artrite degenerativa grave, stato nutrizionale compromesso, neuropatia periferica) che interferirebbero con la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del materiale dello studio o delle prestazioni del dispositivo, o comprometterebbero la capacità del paziente di sottoporsi alle procedure dello studio.
    5. ALT o AST >/= 3 x ULN, se non discusso e approvato dal Medical Monitor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1
0,15 mg ISIS 333611 infusione intratecale continua per 12 ore
Droga: ISIS 333611
5 bracci di infusione di 12 ore: braccio 1 0,15 mg, braccio 2 0,5 mg, braccio 3 1,5 mg, braccio 4 3,0 mg, corrispondente volume di placebo
Sperimentale: Braccio 2
0,5 mg ISIS 333611 infusione intratecale continua per 12 ore
Droga: ISIS 333611
5 bracci di infusione di 12 ore: braccio 1 0,15 mg, braccio 2 0,5 mg, braccio 3 1,5 mg, braccio 4 3,0 mg, corrispondente volume di placebo
Sperimentale: Braccio 3
1,5 mg di ISIS 333611 infusione intratecale continua per 12 ore
Droga: ISIS 333611
5 bracci di infusione di 12 ore: braccio 1 0,15 mg, braccio 2 0,5 mg, braccio 3 1,5 mg, braccio 4 3,0 mg, corrispondente volume di placebo
Sperimentale: Braccio 4
3,0 mg ISIS 333611 infusione intratecale continua per 12 ore
Droga: ISIS 333611
5 bracci di infusione di 12 ore: braccio 1 0,15 mg, braccio 2 0,5 mg, braccio 3 1,5 mg, braccio 4 3,0 mg, corrispondente volume di placebo
Comparatore placebo: Placebo (soluzione salina tamponata con fosfato)
Droga: ISIS 333611
5 bracci di infusione di 12 ore: braccio 1 0,15 mg, braccio 2 0,5 mg, braccio 3 1,5 mg, braccio 4 3,0 mg, corrispondente volume di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di quattro livelli di dose di ISIS 333611
Lasso di tempo: Analisi di sicurezza per l'escalation della dose dopo il giorno 8 dello studio
Analisi di sicurezza per l'escalation della dose dopo il giorno 8 dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
ALS Association
Muscular Dystrophy Association

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
  • Cattedra di studio: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 aprile 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 333611- CS1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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