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Sicherheits-, Verträglichkeits- und Aktivitätsstudie von ISIS SOD1Rx zur Behandlung von familiärer amyotropher Lateralsklerose (ALS), die durch Mutationen des SOD1-Gens verursacht wird (SOD-1)

12. April 2012 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ISIS 333611, das Patienten mit familiärer amyotropher Lateralsklerose aufgrund von Superoxid-Dismutase-1-Genmutationen intrathekal verabreicht wurde

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Einzeldosen von ISIS 333611 testen, die als 12-Stunden-Infusionen in den Spinalkanal verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Einzeldosen von ISIS 333611 testen, die als 12-stündige intrathekale Infusionen verabreicht werden. Vier Dosisstufen (0,15, 0,5, 1,5 und 3 mg) werden nacheinander bewertet. Das Volumen der Infusion beträgt 0,25 ml/12 Stunden. Jede Dosisstufe wird in einer Kohorte von 8 Patienten untersucht, von denen 6 auf eine aktive Behandlung mit ISIS 333611 und 2 auf Placebo randomisiert werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
33

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Anzeichen von Schwäche zurückzuführen auf ALS.
  • Familiäre ALS mit einer dokumentierten SOD1-Genmutation.
  • Alter 18 Jahre oder älter.
  • In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Verfahren und Zeitverpflichtungen einzuhalten.
  • Vitalkapazität (VC) mindestens 50 % des vorhergesagten Werts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening und ohne invasive Atemunterstützung.
  • Bei der Einnahme von Riluzol müssen die Patienten mindestens 30 Tage vor Beginn der Studie eine stabile Dosierung einnehmen und erwarten, diese Dosierung bis zum Ende der Studie beizubehalten.
  • Medizinisch in der Lage, sich einer vorübergehenden Einführung eines intrathekalen Katheters zu unterziehen.
  • Normale Testergebnisse für Gerinnungsparameter.

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat für ALS (z. Pyrimethamin, Ceftriaxon, Lithium, Tamoxifen, Arimoclomol, hochdosiertes Kreatin, biologischer Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Eine vorherige Behandlung mit siRNA, Zelltransplantation oder Gentherapie ist nicht erlaubt.
  • Dosierung in ISIS 333611-CS1 in einer vorherigen Dosiskohorte innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.

  • Vorhandensein einer der folgenden klinischen Bedingungen:

    1. Drogenmissbrauch oder Alkoholismus innerhalb eines Jahres nach dem Screening-Besuch.
    2. Instabile Herz-, Lungen-, Nieren-, Leber-, endokrine, hämatologische Funktion oder aktive Infektionskrankheit.
    3. Dokumentierte Geschichte der HIV-Infektion.
    4. Instabile psychiatrische Erkrankung, definiert als Psychose oder unbehandelte schwere Depression innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch.

  • Jeder Zustand, der sich auf die intrathekale Infusion auswirken kann, einschließlich:

    1. Geschichte der strukturellen Wirbelsäulenerkrankung, einschließlich Tumoren und Hyperplasie.
    2. Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten ZNS-Katheters.
    3. Klinisch signifikante Anomalien bei hämatologischen oder klinisch-chemischen Parametern, wie vom Standortprüfer während des Screening-Besuchs festgestellt.
    4. Anhaltender medizinischer Zustand, der laut dem Prüfer des Standorts die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind medizinische Behinderungen (z. B. schwere degenerative Arthritis, beeinträchtigter Ernährungszustand, periphere Neuropathie), die die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Studienmaterials oder der Geräteleistung beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würden, sich Studienverfahren zu unterziehen.
    5. ALT oder AST >/= 3 x ULN, sofern nicht mit dem medizinischen Monitor besprochen und von ihm genehmigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1
0,15 mg ISIS 333611 intrathekale Dauerinfusion über 12 Stunden
Arzneimittel: ISIS 333611
5 Arme mit 12-stündiger Infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, entsprechendes Volumen von Placebo
Experimental: Arm 2
0,5 mg ISIS 333611 intrathekale Dauerinfusion über 12 Stunden
Arzneimittel: ISIS 333611
5 Arme mit 12-stündiger Infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, entsprechendes Volumen von Placebo
Experimental: Arm 3
1,5 mg ISIS 333611 intrathekale Dauerinfusion über 12 Stunden
Arzneimittel: ISIS 333611
5 Arme mit 12-stündiger Infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, entsprechendes Volumen von Placebo
Experimental: Arm 4
3,0 mg ISIS 333611 intrathekale Dauerinfusion über 12 Stunden
Arzneimittel: ISIS 333611
5 Arme mit 12-stündiger Infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, entsprechendes Volumen von Placebo
Placebo-Komparator: Placebo (phosphatgepufferte Kochsalzlösung)
Arzneimittel: ISIS 333611
5 Arme mit 12-stündiger Infusion: Arm 1 0,15 mg, Arm 2 0,5 mg, Arm 3 1,5 mg, Arm 4 3,0 mg, entsprechendes Volumen von Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von vier Dosierungsstufen von ISIS 333611
Zeitfenster: Sicherheitsanalyse für die Dosiseskalation nach Studientag 8
Sicherheitsanalyse für die Dosiseskalation nach Studientag 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
ALS Association
Muscular Dystrophy Association

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
  • Studienstuhl: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. April 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. April 2012

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 333611- CS1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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