Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności ISIS SOD1Rx w leczeniu rodzinnego stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) spowodowanego mutacjami genu SOD1 (SOD-1)

12 kwietnia 2012 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Faza 1, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, zwiększająca dawkę badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki ISIS 333611 podawanego dokanałowo pacjentom z rodzinnym stwardnieniem zanikowym bocznym spowodowanym mutacjami genu dysmutazy ponadtlenkowej 1

To badanie przetestuje bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę pojedynczych dawek ISIS 333611 podawanych do kanału kręgowego jako 12-godzinne wlewy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie przetestuje bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę pojedynczych dawek ISIS 333611 podawanych jako 12-godzinne wlewy dokanałowe. Kolejno oceniane będą cztery poziomy dawek (0,15, 0,5, 1,5 i 3 mg). Objętość infuzji wynosi 0,25 ml/12 godzin. Każdy poziom dawki będzie badany w kohorcie 8 pacjentów, z których 6 losowo przydzielono do aktywnego leczenia ISIS 333611, a 2 losowo przydzielono do grupy placebo.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
33

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kliniczne oznaki osłabienia przypisywane ALS.
  • Rodzinny ALS z udokumentowaną mutacją genu SOD1.
  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i chętny do przestrzegania procedur próbnych i zobowiązań czasowych.
  • Pojemność życiowa (VC) co najmniej 50% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas badania przesiewowego i bez inwazyjnego wspomagania oddychania.
  • W przypadku przyjmowania riluzolu pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i oczekiwać, że pozostaną przy tej dawce do końca badania.
  • Medycznie zdolny do tymczasowego wprowadzenia cewnika dokanałowego.
  • Normalne wyniki badań parametrów krzepnięcia.

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie innym badanym lekiem na ALS (np. pirymetamina, ceftriakson, lit, tamoksyfen, arimoklomol, wysoka dawka kreatyny, środek biologiczny lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Nie jest dozwolone wcześniejsze leczenie siRNA, przeszczep komórek ani terapia genowa.
  • Dawkowanie w ISIS 333611-CS1 w kohorcie poprzedniej dawki w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.

  • Obecność któregokolwiek z następujących stanów klinicznych:

    1. Nadużywanie narkotyków lub alkoholizm w ciągu jednego roku od wizyty przesiewowej.
    2. Niestabilna czynność serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego, hematologicznego lub aktywna choroba zakaźna.
    3. Udokumentowana historia zakażenia wirusem HIV.
    4. Niestabilna choroba psychiczna zdefiniowana jako psychoza lub nieleczona duża depresja w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.

  • Każdy stan, który może mieć wpływ na infuzję dokanałową, w tym:

    1. Historia strukturalnych chorób kręgosłupa, w tym guzów i przerostów.
    2. Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do OUN.
    3. Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej, ocenione przez badacza ośrodka podczas wizyty przesiewowej.
    4. Trwający stan chorobowy, który zdaniem badacza miejsca mógłby zakłócić prowadzenie i ocenę badania. Przykładami są niepełnosprawność medyczna (np. ciężkie zwyrodnieniowe zapalenie stawów, upośledzony stan odżywienia, neuropatia obwodowa), która mogłaby zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego materiału lub działania urządzenia lub naruszyć zdolność pacjenta do poddania się procedurom badawczym.
    5. AlAT lub AspAT >/= 3 x GGN, chyba że zostało to omówione i zatwierdzone przez Monitora Medycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię 1
0,15 mg ISIS 333611 w ciągłej infuzji dokanałowej przez 12 godzin
Lek: ISIS 333611
5 ramion 12-godzinnej infuzji: Ramię 1 0,15 mg, Ramię 2 0,5 mg, Ramię 3 1,5 mg, Ramię 4 3,0 mg, odpowiadająca objętości placebo
Eksperymentalny: Ramię 2
0,5 mg ISIS 333611 w ciągłej infuzji dokanałowej przez 12 godzin
Lek: ISIS 333611
5 ramion 12-godzinnej infuzji: Ramię 1 0,15 mg, Ramię 2 0,5 mg, Ramię 3 1,5 mg, Ramię 4 3,0 mg, odpowiadająca objętości placebo
Eksperymentalny: Ramię 3
1,5 mg ISIS 333611 w ciągłej infuzji dokanałowej przez 12 godzin
Lek: ISIS 333611
5 ramion 12-godzinnej infuzji: Ramię 1 0,15 mg, Ramię 2 0,5 mg, Ramię 3 1,5 mg, Ramię 4 3,0 mg, odpowiadająca objętości placebo
Eksperymentalny: Ramię 4
3,0 mg ISIS 333611 w ciągłej infuzji dokanałowej przez 12 godzin
Lek: ISIS 333611
5 ramion 12-godzinnej infuzji: Ramię 1 0,15 mg, Ramię 2 0,5 mg, Ramię 3 1,5 mg, Ramię 4 3,0 mg, odpowiadająca objętości placebo
Komparator placebo: Placebo (sól fizjologiczna buforowana fosforanami)
Lek: ISIS 333611
5 ramion 12-godzinnej infuzji: Ramię 1 0,15 mg, Ramię 2 0,5 mg, Ramię 3 1,5 mg, Ramię 4 3,0 mg, odpowiadająca objętości placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę czterech poziomów dawek ISIS 333611
Ramy czasowe: Analiza bezpieczeństwa zwiększania dawki po 8. dniu badania
Analiza bezpieczeństwa zwiększania dawki po 8. dniu badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
ALS Association
Muscular Dystrophy Association

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
  • Krzesło do nauki: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 kwietnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 kwietnia 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 333611- CS1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami