Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba růstovým hormonem pro prevenci nízkého vzrůstu u mladých dívek s Turnerovým syndromem před dosažením věku 4 let

12. června 2018 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Kolaborativní studie k posouzení účinků léčby rekombinantním růstovým hormonem Saizen® v prevenci nízkého vzrůstu u mladých dívek trpících Turnerovým syndromem před dosažením věku 4 let. Originální francouzský název: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Turnerův syndrom Avant l'âge de 4 Ans

Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) u dívek s Turnerovým syndromem ve věku do 4 let. Po 4 letech léčby bude výška těchto dívek porovnána s historickou kontrolní skupinou neléčených dívek s Turnerovým syndromem, odpovídající věku a výšce na začátku studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
115

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75935
        • Hopital Robert Debre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mladé dívky s turnerovým syndromem prokázaným karyotypem
  • Sekrece růstového hormonu potvrzena testem stimulace ornitinem
  • Normální metabolismus glukidů potvrzen stanovením HbA1c
  • Žádná nesouvisela se závažnou patologií, která by mohla mít dopad na růst (tj. renální insuficience, dekompenzované srdeční selhání)
  • Žádná předchozí nebo související léčba anabolickými nebo sexuálními steroidy
  • Známá výška rodičů

Kritéria vyloučení:

  • Závažná související patologie s dopadem na růst
  • Souběžná léčba s dopadem na růst
  • Předchozí nebo související léčba anabolickými steroidy
  • Související nedostatek růstového hormonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: r-hGH
Účastníci (dívky) dostanou r-hGH ve formě podkožní injekce, kterou jim podá rodič večer. Během let 1-2 bude dávka r-hGH, kterou obdrží, záviset na výchozím skóre standardní odchylky výšky (SDS) účastníků vzhledem k obecnému populačnímu standardu: účastníci s výškou SDS -2 standardní odchylky (SD) nebo nižší obdrží 0,05 miligramu na kilogram (mg/kg) r-hGH denně a osoby s výškou SDS mezi -1 a -2 SD dostanou 0,035 mg/kg za den r-hGH. Po 2 letech léčby budou všichni účastníci dostávat fixní dávku 0,05 mg/kg denně po dobu dalších 2 let.
Lék: r-hGH
Subkutánní podání.
Ostatní jména:
  • Saizen®
Žádný zásah: Historická kontrola
Toto rameno bude zahrnovat odpovídající (věk a výšku) historické kontrolní účastníky (dívky) s turnerovým syndromem, kteří se narodili v letech 1961 až 1990 a nebyli léčeni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška SDS ve 4. roce
Časové okno: Ročník 4
Výška SDS byla vypočtena jako výška minus referenční průměrná výška dělená standardní odchylkou referenční populace. Výška SDS odráží výšku vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví.
Ročník 4

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormálními hladinami glykovaného hemoglobinu (HbA1c).
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
HbA1c se vyvíjí, když se hemoglobin, protein v červených krvinkách, který přenáší kyslík po celém těle, spojí s glukózou v krvi a glykuje se. Čím vyšší je hladina glukózy v krvi, tím vyšší je hladina HbA1c detekovatelná na červených krvinkách. Normální rozmezí pro HbA1c je 4 procenta (%) až 5,9%. Byl hlášen počet účastníků, kteří měli abnormální hladiny HbA1c kdykoli během hodnocení.
Výchozí stav do roku 2
Rozdíl mezi kostním věkem (BA) a chronologickým věkem (CA) (BA-CA)
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, rok 2
BA byla stanovena pomocí rentgenu levého zápěstí a ruky. CA byla stanovena pomocí data narození. Byl hlášen rozdíl mezi BA a CA (BA-CA).
Výchozí stav, rok 1, rok 2
Počet účastníků s protilátkami proti r-hGH
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Počet účastníků s abnormálními hladinami inzulínu podobného růstového faktoru 1 (IGF1)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Normální rozmezí hladin IGF1 je 45 až 117 nanogramů na mililitr (ng/ml) pro dívky ve věku méně než (<) 3 roky a 80 až 236 ng/ml pro dívky ve věku 3 až 6 let. Hodnoty mimo normální rozmezí byly považovány za abnormální. Byl hlášen počet účastníků, kteří měli abnormální hladiny IGF1 kdykoli během hodnocení.
Výchozí stav do roku 2
Počet účastníků, kteří dosáhli normální výšky ve 4. roce
Časové okno: Ročník 4
Účastníci s normální výškou byli ti, kteří dosáhli výšky v rozmezí +/- 2 SDS výšky referenčního populačního standardu. Výška SDS byla vypočtena jako výška minus referenční průměrná výška dělená standardní odchylkou referenční populace. Výška SDS odráží výšku vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví.
Ročník 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. února 1992

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 1999

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GF 5834

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení