Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wachstumshormonbehandlung zur Vorbeugung von Kleinwuchs bei jungen Mädchen mit Turner-Syndrom vor dem Alter von 4 Jahren

12. Juni 2018 aktualisiert von: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Kollaborative Studie zur Bewertung der Auswirkungen einer Behandlung mit dem rekombinanten Wachstumshormon Saizen® bei der Prävention von Kleinwuchs bei jungen Mädchen mit Turner-Syndrom vor dem Alter von 4 Jahren. Französischer Originaltitel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Behandlung mit rekombinantem humanem Wachstumshormon (r-hGH) bei Mädchen mit Turner-Syndrom unter 4 Jahren. Nach 4 Behandlungsjahren wird die Körpergröße dieser Mädchen mit einer historischen Kontrollgruppe von unbehandelten Mädchen mit Turner-Syndrom verglichen, die auf Alter und Körpergröße zu Studienbeginn abgestimmt sind.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
115

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75935
        • Hopital Robert Debre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Junge Mädchen mit Turner-Syndrom, nachgewiesen durch Karyotyp
  • Wachstumshormonsekretion bestätigt mit Ornithin-Stimulationstest
  • Normaler Glukosestoffwechsel bestätigt durch Bestimmung des HbA1c
  • Keine assoziierte schwere Pathologie, die Auswirkungen auf das Wachstum haben könnte (d.h. Niereninsuffizienz, dekompensierte Herzinsuffizienz)
  • Keine vorherige oder damit verbundene Behandlung mit anabolen oder sexuellen Steroiden
  • Bekannte Größe der Eltern

Ausschlusskriterien:

  • Schwere assoziierte Pathologie mit Auswirkungen auf das Wachstum
  • Begleitbehandlung mit Auswirkungen auf das Wachstum
  • Vorherige oder begleitende Behandlung mit anabolen Steroiden
  • Assoziierter Wachstumshormonmangel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: r-hGH
Die Teilnehmer (Mädchen) erhalten r-hGH als subkutane Injektion, die abends von einem Elternteil verabreicht wird. Während der Jahre 1-2 hängt die erhaltene r-hGH-Dosis von der Standardabweichung (SDS) der Teilnehmer bei der Grundlinie der Körpergröße im Vergleich zum allgemeinen Bevölkerungsstandard ab: Teilnehmer mit einer Standardabweichung (SD) der Körpergröße von -2 oder weniger erhalten 0,05 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) pro Tag r-hGH und diejenigen mit einer Körpergröße SDS zwischen -1 und -2 SD erhalten 0,035 mg/kg pro Tag r-hGH. Nach 2 Jahren Behandlung erhalten alle Teilnehmer für weitere 2 Jahre eine feste Dosis von 0,05 mg/kg pro Tag.
Arzneimittel: r-hGH
Subkutane Verabreichung.
Andere Namen:
  • Saizen®
Kein Eingriff: Historische Kontrolle
Dieser Arm umfasst übereinstimmende (Alter und Größe) historische Kontrollteilnehmer (Mädchen) mit Turner-Syndrom, die zwischen 1961 und 1990 geboren wurden und unbehandelt waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Größe SDS im 4. Jahr
Zeitfenster: Jahr 4
Die Körpergröße SDS wurde als Körpergröße minus mittlere Referenzgröße dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Körpergröße SDS spiegelt die Körpergröße relativ zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider.
Jahr 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Spiegeln von glykiertem Hämoglobin (HbA1c).
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
HbA1c entsteht, wenn Hämoglobin, ein Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert, sich mit Glukose im Blut verbindet und glykiert wird. Je höher der Glukosespiegel im Blut ist, desto höher ist der HbA1c-Spiegel in den roten Blutkörperchen nachweisbar. Der normale Bereich für HbA1c liegt zwischen 4 Prozent (%) und 5,9 %. Die Anzahl der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Bewertung anormale HbA1c-Werte aufwiesen, wurde gemeldet.
Baseline bis zum 2
Unterschied zwischen Knochenalter (BA) und chronologischem Alter (CA) (BA-CA)
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2
BA wurde unter Verwendung von Röntgenaufnahmen des linken Handgelenks und der Hand bestimmt. CA wurde anhand des Geburtsdatums bestimmt. Der Unterschied von BA und CA (BA-CA) wurde berichtet.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-r-hGH-Antikörpern
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
Baseline bis zum 2
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Spiegeln des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF1).
Zeitfenster: Baseline bis zum 2
Der normale Bereich für IGF1-Spiegel beträgt 45 bis 117 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) für Mädchen unter (<) 3 Jahren und 80 bis 236 ng/ml für Mädchen im Alter von 3 bis 6 Jahren. Werte außerhalb des normalen Bereichs wurden als abnormal angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Bewertung anormale IGF1-Spiegel aufwiesen, wurde gemeldet.
Baseline bis zum 2
Anzahl der Teilnehmer, die im 4. Jahr die Normalgröße erreicht haben
Zeitfenster: Jahr 4
Teilnehmer mit normaler Größe waren diejenigen, die eine Körpergröße erreichten, die innerhalb von +/- 2 Größen-SDS des Referenzpopulationsstandards lag. Die Körpergröße SDS wurde als Körpergröße minus mittlere Referenzgröße dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Körpergröße SDS spiegelt die Körpergröße relativ zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider.
Jahr 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Februar 1992

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. März 1999

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. August 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GF 5834

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten