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Trattamento con ormone della crescita per la prevenzione della bassa statura nelle ragazze con sindrome di Turner prima dei 4 anni

12 giugno 2018 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Studio collaborativo per valutare gli effetti del trattamento con l'ormone della crescita ricombinante Saizen® nella prevenzione della bassa statura nelle ragazze affette da sindrome di Turner prima dei 4 anni. Titolo originale francese: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) nelle ragazze con sindrome di Turner di età inferiore ai 4 anni. Dopo 4 anni di trattamento, l'altezza in queste ragazze verrà confrontata con un gruppo di controllo storico di ragazze non trattate con sindrome di Turner, appaiate per età e altezza al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
115

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75935
        • Hopital Robert Debre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Giovani ragazze con sindrome di Turner dimostrata dal cariotipo
  • Secrezione dell'ormone della crescita confermata con test di stimolazione dell'ornitina
  • Normale metabolismo glucidico confermato dalla valutazione di HbA1c
  • Nessuna patologia grave associata che potrebbe avere un impatto sulla crescita (es. insufficienza renale, insufficienza cardiaca scompensata)
  • Nessun trattamento precedente o associato con steroidi anabolizzanti o sessuali
  • Altezza dei genitori nota

Criteri di esclusione:

  • Grave patologia associata con impatto sulla crescita
  • Trattamento concomitante con impatto sulla crescita
  • Trattamento precedente o associato con steroidi anabolizzanti
  • Deficit associato dell'ormone della crescita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: r-hGH
I partecipanti (ragazze) riceveranno r-hGH come iniezione sottocutanea somministrata da un genitore la sera. Durante gli anni 1-2, la dose di r-hGH ricevuta dipenderà dal punteggio di deviazione standard (SDS) dell'altezza al basale dei partecipanti rispetto allo standard della popolazione generale: i partecipanti con un'altezza SDS di -2 deviazione standard (SD) o inferiore riceveranno 0,05 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) al giorno di r-hGH e quelli con un'altezza SDS compresa tra -1 e -2 SD riceveranno 0,035 mg/kg al giorno di r-hGH. Dopo 2 anni di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno una dose fissa di 0,05 mg/kg al giorno per altri 2 anni.
Droga: r-hGH
Somministrazione sottocutanea.
Altri nomi:
  • Saizen®
Nessun intervento: Controllo storico
Questo braccio includerà partecipanti al controllo storico corrispondenti (età e altezza) (ragazze) con sindrome di Turner, nati tra il 1961 e il 1990 e non trattati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza SDS all'anno 4
Lasso di tempo: Anno 4
L'SDS di altezza è stato calcolato come altezza meno l'altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Altezza SDS riflette l'altezza relativa a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso.
Anno 4

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con livelli anomali di emoglobina glicata (HbA1c).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
L'HbA1c si sviluppa quando l'emoglobina, una proteina all'interno dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo, si unisce al glucosio nel sangue, diventando glicata. Maggiore è il livello di glucosio nel sangue, maggiore è il livello di HbA1c rilevabile sui globuli rossi. L'intervallo normale per HbA1c è compreso tra il 4% (%) e il 5,9%. È stato segnalato il numero di partecipanti che presentavano livelli anormali di HbA1c in qualsiasi momento durante la valutazione.
Linea di base fino all'anno 2
Differenza tra età ossea (BA) ed età cronologica (CA) (BA-CA)
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2
La BA è stata determinata utilizzando i raggi X del polso sinistro e della mano. La CA è stata determinata utilizzando la data di nascita. È stata segnalata la differenza di BA e CA (BA-CA).
Baseline, anno 1, anno 2
Numero di partecipanti con anticorpi anti r-hGH
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
Linea di base fino all'anno 2
Numero di partecipanti con livelli anomali del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF1).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 2
L'intervallo normale per i livelli di IGF1 va da 45 a 117 nanogrammi per millilitro (ng/mL) per le ragazze di età inferiore a (<) 3 anni e da 80 a 236 ng/mL per le ragazze di età compresa tra 3 e 6 anni. I valori al di fuori del range normale sono stati considerati anormali. È stato segnalato il numero di partecipanti che presentavano livelli anormali di IGF1 in qualsiasi momento durante la valutazione.
Linea di base fino all'anno 2
Numero di partecipanti che hanno raggiunto l'altezza normale all'anno 4
Lasso di tempo: Anno 4
I partecipanti con altezza normale erano quelli che raggiungevano un'altezza compresa tra +/- 2 SDS di altezza rispetto allo standard della popolazione di riferimento. L'SDS di altezza è stato calcolato come altezza meno l'altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Altezza SDS riflette l'altezza relativa a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso.
Anno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 febbraio 1992

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 1999

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GF 5834

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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