Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie hormonem wzrostu w zapobieganiu niskiemu wzrostowi u młodych dziewcząt z zespołem Turnera przed ukończeniem 4. roku życia

12 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Wspólne badanie mające na celu ocenę skutków leczenia rekombinowanym hormonem wzrostu Saizen® w zapobieganiu niskiemu wzrostowi u młodych dziewcząt cierpiących na zespół Turnera przed ukończeniem 4. roku życia. Oryginalny francuski tytuł: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (r-hGH) u dziewcząt z zespołem Turnera w wieku poniżej 4 lat. Po 4 latach leczenia wzrost tych dziewcząt zostanie porównany z historyczną grupą kontrolną nieleczonych dziewcząt z zespołem Turnera, dopasowaną pod względem wieku i wzrostu na początku badania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
115

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75935
        • Hopital Robert Debre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Młode dziewczęta z zespołem Turnera potwierdzone kariotypem
  • Wydzielanie hormonu wzrostu potwierdzone testem stymulacji ornityną
  • Prawidłowy metabolizm glukozy potwierdzony oceną HbA1c
  • Żadna powiązana poważna patologia, która mogłaby mieć wpływ na wzrost (tj. niewydolność nerek, niewyrównana niewydolność serca)
  • Brak wcześniejszego lub związanego leczenia sterydami anabolicznymi lub seksualnymi
  • Znany wzrost rodziców

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka powiązana patologia z wpływem na wzrost
  • Jednoczesne leczenie mające wpływ na wzrost
  • Wcześniejsze lub związane leczenie sterydami anabolicznymi
  • Powiązany niedobór hormonu wzrostu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: r-hGH
Uczestniczki (dziewczęta) otrzymają r-hGH w postaci podskórnego zastrzyku podawanego wieczorem przez rodzica. W latach 1-2, otrzymana dawka r-hGH będzie zależała od wyjściowego wyniku odchylenia standardowego (SDS) wzrostu uczestników w stosunku do standardu populacji ogólnej: uczestnicy z SDS wzrostu -2 odchylenia standardowego (SD) lub niższym otrzymają 0,05 miligrama na kilogram (mg/kg) dziennie r-hGH, a osoby o wzroście SDS między -1 a -2 SD otrzymają 0,035 mg/kg dziennie r-hGH. Po 2 latach leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ustaloną dawkę 0,05 mg/kg dziennie przez kolejne 2 lata.
Lek: r-hGH
Podanie podskórne.
Inne nazwy:
  • Saizen®
Brak interwencji: Kontrola historyczna
Ta grupa będzie obejmować pasujące (wiek i wzrost) historyczne uczestniczki kontroli (dziewczęta) z zespołem Turnera, które urodziły się w latach 1961-1990 i nie były leczone.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost SDS w roku 4
Ramy czasowe: Rok 4
Wzrost SDS obliczono jako wzrost minus średni wzrost odniesienia podzielony przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Wzrost SDS odzwierciedla wzrost w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci.
Rok 4

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłowym poziomem hemoglobiny glikowanej (HbA1c).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
HbA1c powstaje, gdy hemoglobina, białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen w organizmie, łączy się z glukozą we krwi, ulegając glikacji. Im wyższy poziom glukozy we krwi, tym wyższy poziom HbA1c wykrywalny na krwinkach czerwonych. Normalny zakres HbA1c wynosi od 4 procent (%) do 5,9%. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy mieli nieprawidłowe poziomy HbA1c w dowolnym momencie podczas oceny.
Linia bazowa do roku 2
Różnica między wiekiem kostnym (BA) a wiekiem chronologicznym (CA) (BA-CA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2
BA określono za pomocą zdjęcia rentgenowskiego lewego nadgarstka i ręki. CA określono na podstawie daty urodzenia. Zgłoszono różnicę BA i CA (BA-CA).
Linia bazowa, rok 1, rok 2
Liczba uczestników z przeciwciałami anty r-hGH
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Liczba uczestników z nieprawidłowymi poziomami insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF1)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Normalny zakres poziomów IGF1 wynosi od 45 do 117 nanogramów na mililitr (ng/ml) dla dziewcząt w wieku poniżej (<) 3 lat i od 80 do 236 ng/ml dla dziewcząt w wieku od 3 do 6 lat. Wartości poza normalnym zakresem uznano za nieprawidłowe. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy mieli nieprawidłowe poziomy IGF1 w dowolnym momencie podczas oceny.
Linia bazowa do roku 2
Liczba uczestników, którzy osiągnęli normalny wzrost na roku 4
Ramy czasowe: Rok 4
Uczestnikami o normalnym wzroście byli ci, którzy osiągnęli wzrost mieszczący się w zakresie +/- 2 SDS wzrostu standardu populacji referencyjnej. Wzrost SDS obliczono jako wzrost minus średni wzrost odniesienia podzielony przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Wzrost SDS odzwierciedla wzrost w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci.
Rok 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 lutego 1992

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 1999

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 sierpnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GF 5834

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami