Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba růstovým hormonem pro prevenci nízkého vzrůstu u mladých dívek s Turnerovým syndromem před dosažením věku 4 let

12. června 2018 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Kolaborativní studie k posouzení účinků léčby rekombinantním růstovým hormonem Saizen® v prevenci nízkého vzrůstu u mladých dívek trpících Turnerovým syndromem před dosažením věku 4 let. Originální francouzský název: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Turnerův syndrom Avant l'âge de 4 Ans

Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) u dívek s Turnerovým syndromem ve věku do 4 let. Po 4 letech léčby bude výška těchto dívek porovnána s historickou kontrolní skupinou neléčených dívek s Turnerovým syndromem, odpovídající věku a výšce na začátku studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

115

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mladé dívky s turnerovým syndromem prokázaným karyotypem
  • Sekrece růstového hormonu potvrzena testem stimulace ornitinem
  • Normální metabolismus glukidů potvrzen stanovením HbA1c
  • Žádná nesouvisela se závažnou patologií, která by mohla mít dopad na růst (tj. renální insuficience, dekompenzované srdeční selhání)
  • Žádná předchozí nebo související léčba anabolickými nebo sexuálními steroidy
  • Známá výška rodičů

Kritéria vyloučení:

  • Závažná související patologie s dopadem na růst
  • Souběžná léčba s dopadem na růst
  • Předchozí nebo související léčba anabolickými steroidy
  • Související nedostatek růstového hormonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: r-hGH
Účastníci (dívky) dostanou r-hGH ve formě podkožní injekce, kterou jim podá rodič večer. Během let 1-2 bude dávka r-hGH, kterou obdrží, záviset na výchozím skóre standardní odchylky výšky (SDS) účastníků vzhledem k obecnému populačnímu standardu: účastníci s výškou SDS -2 standardní odchylky (SD) nebo nižší obdrží 0,05 miligramu na kilogram (mg/kg) r-hGH denně a osoby s výškou SDS mezi -1 a -2 SD dostanou 0,035 mg/kg za den r-hGH. Po 2 letech léčby budou všichni účastníci dostávat fixní dávku 0,05 mg/kg denně po dobu dalších 2 let.
Lék: r-hGH
Subkutánní podání.
Ostatní jména:
  • Saizen®
Žádný zásah: Historická kontrola
Toto rameno bude zahrnovat odpovídající (věk a výšku) historické kontrolní účastníky (dívky) s turnerovým syndromem, kteří se narodili v letech 1961 až 1990 a nebyli léčeni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška SDS ve 4. roce
Časové okno: Ročník 4
Výška SDS byla vypočtena jako výška minus referenční průměrná výška dělená standardní odchylkou referenční populace. Výška SDS odráží výšku vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví.
Ročník 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormálními hladinami glykovaného hemoglobinu (HbA1c).
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
HbA1c se vyvíjí, když se hemoglobin, protein v červených krvinkách, který přenáší kyslík po celém těle, spojí s glukózou v krvi a glykuje se. Čím vyšší je hladina glukózy v krvi, tím vyšší je hladina HbA1c detekovatelná na červených krvinkách. Normální rozmezí pro HbA1c je 4 procenta (%) až 5,9%. Byl hlášen počet účastníků, kteří měli abnormální hladiny HbA1c kdykoli během hodnocení.
Výchozí stav do roku 2
Rozdíl mezi kostním věkem (BA) a chronologickým věkem (CA) (BA-CA)
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, rok 2
BA byla stanovena pomocí rentgenu levého zápěstí a ruky. CA byla stanovena pomocí data narození. Byl hlášen rozdíl mezi BA a CA (BA-CA).
Výchozí stav, rok 1, rok 2
Počet účastníků s protilátkami proti r-hGH
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Počet účastníků s abnormálními hladinami inzulínu podobného růstového faktoru 1 (IGF1)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Normální rozmezí hladin IGF1 je 45 až 117 nanogramů na mililitr (ng/ml) pro dívky ve věku méně než (<) 3 roky a 80 až 236 ng/ml pro dívky ve věku 3 až 6 let. Hodnoty mimo normální rozmezí byly považovány za abnormální. Byl hlášen počet účastníků, kteří měli abnormální hladiny IGF1 kdykoli během hodnocení.
Výchozí stav do roku 2
Počet účastníků, kteří dosáhli normální výšky ve 4. roce
Časové okno: Ročník 4
Účastníci s normální výškou byli ti, kteří dosáhli výšky v rozmezí +/- 2 SDS výšky referenčního populačního standardu. Výška SDS byla vypočtena jako výška minus referenční průměrná výška dělená standardní odchylkou referenční populace. Výška SDS odráží výšku vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví.
Ročník 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. února 1992

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 1999

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

10. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GF 5834

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Turnerův syndrom

Klinické studie na r-hGH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit