Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní a farmakodynamická studie perorálního chelátoru železa podávaného po dobu 6 měsíců pacientům s přetížením železem

30. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 2, 24týdenní, randomizovaná, otevřená, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky FBS0701 při léčbě chronického přetížení železem vyžadujícího chelatační terapii, s prodloužením dávkování o 72 týdnů

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit bezpečnost dvou dávek FBS0701, nového perorálního chelátoru železa, a jeho účinnost při odstraňování železa z jater. FBS0701 je lék užívaný ústy, který způsobuje, že se tělo zbavuje železa. Chelatátory železa se používají u pacientů s β-talasémií a jinými formami chudokrevnosti, kteří trpí přetížením železem – přibývá železa v těle v důsledku pravidelně nutných krevních transfuzí. Pacienti, kteří se kvalifikují, budou randomizováni tak, aby dostávali jednu ze dvou dávek FBS0701 po dobu až 24 týdnů (6 měsíců) s celkovou dobou trvání studie až 33 týdnů. Tito pacienti budou mít nárok na účast v prodloužení dávkování po dobu až 72 týdnů. Maximální doba podávání bude až 96 týdnů. Bezpečnost pacientů bude během studie často monitorována fyzickými vyšetřeními, EKG a krevními testy. K posouzení množství železa v játrech a srdci musí každý pacient během studie podstoupit 6 vyšetření magnetickou rezonancí. Pacienti nebudou muset kvůli této studii zůstat v nemocnici, ale budou muset navštívit ambulanci až 28krát během období 96 týdnů. Pacienti, kteří v současné době užívají chelátor železa, budou muset přerušit léčbu na celkem až 26 týdnů. Výsledky této studie pomohou určit, zda FBS0701 může být účinný jako chelátor železa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
51

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Itálie
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Itálie
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Krocan
      • Izmir, Krocan
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království
        • Whittington Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přetížení transfuzí železem v důsledku: dědičných anémií, jako je srpkovitá anémie, β-talasémie a Diamond-Blackfanova anémie; získané anémie, jako je myelodysplastický syndrom a další formy selhání kostní dřeně. Pacienti musí být také závislí na transfuzích a vyžadují chronickou léčbu deferoxaminem, deferasiroxem a/nebo deferipronem.
  • Ochota přerušit všechny existující chelatační terapie železa během období studie.
  • Sérový feritin vyšší než 500 ng/ml při screeningu.
  • Základní koncentrace železa v játrech a MRI srdce T2* podle požadavků protokolu.
  • Průměr předchozích tří koncentrací hemoglobinu před transfuzí vyšší nebo rovný 7,5 g/dl.
  • Souhlasí s používáním schválené metody antikoncepce po celou dobu studia.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě lékařské kontroly, fyzikálního vyšetření nebo screeningových vyšetření hlavní zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro studii.
  • Neelektivní hospitalizace během 30 dnů před základním testováním. (Pacienti se srpkovitou anémií, kteří jsou přijati do nemocnice kvůli léčbě srpkovité krize, jejichž nekomplikovaný průběh v nemocnici trval čtyři dny nebo méně a kteří se 14 dní před základním testováním vrátili ke svému předchozímu zdravotnímu stavu, jsou přijatelní.)
  • Důkazy o klinicky relevantních orálních, kardiovaskulárních, gastrointestinálních, jaterních, renálních, endokrinních, plicních, neurologických, psychiatrických, imunologických poruchách, poruchách kostní dřeně nebo kožních poruchách, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  • Důkaz významné renální insuficience; možné příklady zahrnují: sérový kreatinin nad horní hranicí normálu, proteinurie vyšší než 2 g za den nebo vypočtená clearance kreatininu nižší než 60 ml/min.
  • Srdeční ejekční frakce levé komory mimo požadavky protokolu.
  • Známá citlivost na stearát hořečnatý, sodnou sůl kroskarmelózy nebo FBS0701.
  • Počet krevních destiček nižší než 100 000/µl a/nebo absolutní počet neutrofilů nižší než 1500/mm3 při screeningu a <50 % při základním testování pomocí MRI
  • Alkalická fosfatáza, AST nebo ALT mimo požadavky protokolu.
  • Testy jaterních funkcí: ALT >5násobek místní horní hranice normálu ve dvou případech za předchozích 12 měsíců nebo ALT při screeningu >200 IU/l
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před základním testováním.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SPD602 (16 mg)
Lék: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Perorální FBS0701 užívaný jednou denně po dobu až 96 týdnů.
Experimentální: SPD602 (32 mg)
Lék: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Perorální FBS0701 užívaný jednou denně po dobu až 96 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty po 96 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a 96 týdnů
LIC byla stanovena pomocí R2 magnetické rezonance (MRI).
Výchozí stav a 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) SPD602
Časové okno: 92 týdnů
Cmax je termín, který označuje maximální (neboli vrcholovou) koncentraci, které léčivo dosáhne v těle po podání léčiva.
92 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy v ustáleném stavu (AUC) SPD602
Časové okno: 92 týdnů
AUC lze použít jako měřítko expozice léku. Odvozuje se od koncentrace drogy a času, takže udává míru toho, kolik a jak dlouho droga zůstává v těle.
92 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. srpna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. ledna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. ledna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Číslo EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Jiný identifikátor: Ferrokin)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení