Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af en oral jernchelator givet i 6 måneder til patienter med jernoverbelastning

30. maj 2021 opdateret af: Shire

Et fase 2, 24 ugers, randomiseret, åbent, multicenter-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​FBS0701 i behandlingen af ​​kronisk jernoverbelastning, der kræver chelationsterapi, med en 72 ugers doseringsforlængelse

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​to doser FBS0701, en ny oral jernchelator, og dens effektivitet til at fjerne jern fra leveren. FBS0701 er en medicin, der tages gennem munden, der får kroppen til at skille sig af med jern. Jernchelatorer bruges til patienter med β-thalassæmi og andre former for anæmi, som oplever jernoverbelastning - jernforøgelse i kroppen som følge af regelmæssigt nødvendige blodtransfusioner. Patienter, der kvalificerer sig, vil blive randomiseret til at modtage en af ​​to doser FBS0701 i op til 24 uger (6 måneder) med en samlet undersøgelsesvarighed på op til 33 uger. Disse patienter vil være berettiget til at deltage i en doseringsforlængelse i op til 72 uger. Den maksimale varighed af dosering vil være op til 96 uger. Patienternes sikkerhed vil blive overvåget ofte under undersøgelsen ved fysiske undersøgelser, EKG'er og blodprøver. For at vurdere mængden af ​​jern i leveren og hjertet skal hver patient gennemgå 6 MR-scanninger under undersøgelsen. Patienter behøver ikke at blive på hospitalet for denne undersøgelse, men vil skulle besøge ambulatoriet op til 28 gange i løbet af 96 ugers perioden. Patienter, der i øjeblikket tager en jernchelator, skal stoppe i i alt op til 26 uger. Resultaterne af denne undersøgelse vil hjælpe med at afgøre, om FBS0701 kan være effektiv som jernchelator.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
51

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Whittington Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italien
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italien
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Transfusionsjernoverbelastning på grund af: arvelig anæmi såsom seglcellesygdom, β-thalassæmi og Diamond-Blackfan anæmi; erhvervede anæmier såsom myelodysplastisk syndrom og andre former for knoglemarvssvigt. Patienter skal også være transfusionsafhængige og kræve kronisk behandling med deferoxamin, deferasirox og/eller deferipron.
  • Villig til at afbryde alle eksisterende jernchelatbehandlinger i hele studieperioden.
  • Serumferritin større end 500 ng/ml ved screening.
  • Baseline leverjernkoncentration og hjerte-MRI T2* pr. protokolkrav.
  • Gennemsnit af de foregående tre hæmoglobinkoncentrationer før transfusion større end eller lig med 7,5 g/dL.
  • Indvilliger i at bruge en godkendt præventionsmetode i hele studieperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Som et resultat af lægelig undersøgelse, fysisk undersøgelse eller screeningsundersøgelser, anser hovedforskeren patienten for uegnet til undersøgelsen.
  • Ikke-elektiv indlæggelse inden for de 30 dage forud for baseline-test. (Patienter med seglcelleanæmi, som er indlagt på hospitalet til behandling af seglkrisesmerter, hvis ukomplicerede hospitalsforløb var på fire dage eller mindre, og som 14 dage før baseline-testning er vendt tilbage til deres tidligere helbredsstatus, er acceptable.)
  • Bevis for klinisk relevant oral, kardiovaskulær, gastrointestinal, lever-, nyre-, endokrin-, pulmonal, neurologisk, psykiatrisk, immunologisk, knoglemarvs- eller hudlidelse som bestemt af investigator.
  • Bevis på signifikant nyreinsufficiens; mulige eksempler omfatter: serumkreatinin over den øvre normalgrænse, proteinuri større end 2 g pr. dag eller beregnet kreatininclearance på mindre end 60 ml/minut.
  • Hjerte venstre ventrikulære ejektionsfraktion uden for protokolkrav.
  • Kendt følsomhed over for magnesiumstearat, croscarmellosenatrium eller FBS0701.
  • Blodpladetal under 100.000/µL og/eller absolut neutrofiltal mindre end 1500/mm3 ved screening og <50 % ved baseline-test ved MR
  • Alkalisk fosfatase, AST eller ALT uden for protokolkrav.
  • Leverfunktionstest: ALAT >5 gange den lokale øvre normalgrænse ved to lejligheder inden for de foregående 12 måneder eller ALAT ved screening >200 IE/L
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for de 30 dage forud for baseline-testningen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SPD602 (16mg)
Medicin: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 taget én gang dagligt i op til 96 uger.
Eksperimentel: SPD602 (32mg)
Medicin: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 taget én gang dagligt i op til 96 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) ved 96 uger
Tidsramme: Baseline og 96 uger
LIC blev bestemt ved R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Baseline og 96 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af SPD602
Tidsramme: 92 uger
Cmax er et udtryk, der refererer til den maksimale (eller maksimale) koncentration, som et lægemiddel opnår i kroppen, efter at lægemidlet er blevet administreret.
92 uger
Areal under steady-state plasmakoncentrationstidskurven (AUC) af SPD602
Tidsramme: 92 uger
AUC kan bruges som et mål for lægemiddeleksponering. Det er afledt af lægemiddelkoncentration og tid, så det giver et mål for, hvor meget og hvor længe et lægemiddel opholder sig i en krop.
92 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. august 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT nummer)
  • FBS0701-CTP-04 (Anden identifikator: Ferrokin)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger