Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki doustnego chelatora żelaza podawanego przez 6 miesięcy pacjentom z przeciążeniem żelazem

30 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Faza 2, 24-tygodniowe, randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki FBS0701 w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem wymagającego terapii chelatowej, z przedłużeniem dawkowania o 72 tygodnie

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa dwóch dawek FBS0701, nowego doustnego chelatora żelaza, oraz jego skuteczności w usuwaniu żelaza z wątroby. FBS0701 to lek przyjmowany doustnie, który powoduje pozbycie się żelaza z organizmu. Chelatory żelaza stosuje się u pacjentów z β-talasemią i innymi postaciami niedokrwistości, u których występuje przeciążenie żelazem - żelazo zwiększa się w organizmie w wyniku wymaganych regularnie transfuzji krwi. Pacjenci, którzy się zakwalifikują, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej jedną z dwóch dawek FBS0701 przez okres do 24 tygodni (6 miesięcy), przy całkowitym czasie trwania badania do 33 tygodni. Tacy pacjenci będą mogli uczestniczyć w przedłużonym dawkowaniu do 72 tygodni. Maksymalny czas trwania dawkowania wyniesie do 96 tygodni. Podczas badania bezpieczeństwo pacjentów będzie często monitorowane za pomocą badań fizykalnych, EKG i badań krwi. Aby ocenić ilość żelaza w wątrobie i sercu, każdy pacjent musi przejść 6 skanów MRI podczas badania. Pacjenci nie będą musieli przebywać w szpitalu na potrzeby tego badania, ale będą musieli odwiedzać ambulatorium do 28 razy w okresie 96 tygodni. Pacjenci obecnie przyjmujący chelator żelaza będą musieli przerwać leczenie łącznie na okres do 26 tygodni. Wyniki tego badania pomogą określić, czy FBS0701 może być skuteczny jako chelator żelaza.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
51

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Izmir, Indyk
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Włochy
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Włochy
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Whittington Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przeciążenie żelazem spowodowane transfuzją z powodu: dziedzicznych niedokrwistości, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, β-talasemia i niedokrwistość Diamonda-Blackfana; nabyte niedokrwistości, takie jak zespół mielodysplastyczny i inne formy niewydolności szpiku kostnego. Pacjenci muszą również być zależni od transfuzji i wymagać przewlekłego leczenia deferoksaminą, deferazyroksem i/lub deferypronem.
  • Chęć przerwania wszystkich istniejących terapii chelatujących żelazo przez cały okres badania.
  • Poziom ferrytyny w surowicy większy niż 500 ng/ml podczas badania przesiewowego.
  • Wyjściowe stężenie żelaza w wątrobie i MRI serca T2* zgodnie z wymaganiami protokołu.
  • Średnia z poprzednich trzech stężeń hemoglobiny przed transfuzją większa lub równa 7,5 g/dl.
  • Wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji przez cały okres studiów.

Kryteria wyłączenia:

  • W wyniku przeglądu lekarskiego, badania fizykalnego lub badań przesiewowych Główny Badacz uznaje pacjenta za niezdolnego do badania.
  • Nieplanowana hospitalizacja w ciągu 30 dni przed badaniem wyjściowym. (Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy zostali przyjęci do szpitala w celu leczenia sierpowatego bólu kryzysowego, u których niepowikłany przebieg pobytu w szpitalu trwał maksymalnie cztery dni i którzy 14 dni przed badaniem wyjściowym powrócili do poprzedniego stanu zdrowia).
  • Dowody klinicznie istotnych zaburzeń jamy ustnej, układu krążenia, przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, układu hormonalnego, płuc, neurologicznych, psychiatrycznych, immunologicznych, szpiku kostnego lub skóry, zgodnie z ustaleniami badacza.
  • Dowody znacznej niewydolności nerek; możliwe przykłady to: stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy, białkomocz większy niż 2 g na dobę lub obliczony klirens kreatyniny mniejszy niż 60 ml/minutę.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca poza wymaganiami protokołu.
  • Znana wrażliwość na stearynian magnezu, kroskarmelozę sodową lub FBS0701.
  • Liczba płytek krwi poniżej 100 000/µl i/lub bezwzględna liczba neutrofilów poniżej 1500/mm3 podczas badania przesiewowego i <50% podczas badania początkowego za pomocą MRI
  • Fosfataza alkaliczna, AST lub ALT poza wymaganiami protokołu.
  • Testy czynnościowe wątroby: AlAT >5-krotność miejscowej górnej granicy normy dwukrotnie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub AlAT podczas badań przesiewowych >200 IU/l
  • Użycie dowolnego badanego środka w ciągu 30 dni poprzedzających badanie podstawowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SPD602 (16mg)
Lek: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Doustnie FBS0701 przyjmowany raz dziennie przez okres do 96 tygodni.
Eksperymentalny: SPD602 (32mg)
Lek: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Doustnie FBS0701 przyjmowany raz dziennie przez okres do 96 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) po 96 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 96 tygodni
LIC określono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) R2.
Wartość wyjściowa i 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) SPD602
Ramy czasowe: 92 tygodnie
Cmax to termin odnoszący się do maksymalnego (lub szczytowego) stężenia, jakie lek osiąga w organizmie po podaniu leku.
92 tygodnie
Obszar pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) w stanie ustalonym dla SPD602
Ramy czasowe: 92 tygodnie
AUC może służyć jako miara ekspozycji na lek. Wywodzi się ze stężenia leku i czasu, dzięki czemu jest miarą tego, ile i jak długo lek pozostaje w organizmie.
92 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 stycznia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Numer EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Inny identyfikator: Ferrokin)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami