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Studio sulla sicurezza e farmacodinamica di un chelante del ferro orale somministrato per 6 mesi a pazienti con sovraccarico di ferro

30 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 2, di 24 settimane, randomizzato, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di FBS0701 nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro che richiede una terapia chelante, con un'estensione del dosaggio di 72 settimane

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare la sicurezza di due dosi di FBS0701, un nuovo chelante del ferro orale, e la sua efficacia nell'eliminare il ferro dal fegato. FBS0701 è un farmaco assunto per via orale che induce il corpo a liberarsi del ferro. I chelanti del ferro sono usati in pazienti con β-talassemia e altre forme di anemia che soffrono di sovraccarico di ferro - aumenti di ferro nel corpo a seguito di trasfusioni di sangue regolarmente richieste. I pazienti idonei saranno randomizzati a ricevere una delle due dosi di FBS0701 per un massimo di 24 settimane (6 mesi) con una durata totale dello studio fino a 33 settimane. Questi pazienti saranno idonei a partecipare a un'estensione del dosaggio fino a 72 settimane. La durata massima della somministrazione sarà fino a 96 settimane. La sicurezza dei pazienti sarà monitorata frequentemente durante lo studio mediante esami fisici, ECG e analisi del sangue. Per valutare la quantità di ferro nel fegato e nel cuore, ogni paziente deve sottoporsi a 6 scansioni MRI durante lo studio. I pazienti non dovranno rimanere in ospedale per questo studio ma dovranno visitare la clinica ambulatoriale fino a 28 volte durante il periodo di 96 settimane. I pazienti che stanno attualmente assumendo un chelante del ferro dovranno interrompere il trattamento per un massimo di 26 settimane. I risultati di questo studio aiuteranno a determinare se FBS0701 può essere efficace come chelante del ferro.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italia
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italia
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito
        • Whittington Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sovraccarico di ferro trasfusionale dovuto a: anemie ereditarie come anemia falciforme, β-talassemia e anemia di Diamond-Blackfan; anemie acquisite come la sindrome mielodisplastica e altre forme di insufficienza midollare. I pazienti devono anche essere dipendenti dalle trasfusioni e richiedere un trattamento cronico con deferoxamina, deferasirox e/o deferiprone.
  • - Disponibilità a interrompere tutte le terapie ferrochelanti esistenti durante il periodo di studio.
  • Ferritina sierica superiore a 500 ng/mL allo screening.
  • Concentrazione basale di ferro epatico e RM cardiaca T2* secondo i requisiti del protocollo.
  • Media delle tre precedenti concentrazioni di emoglobina pre-trasfusionale maggiore o uguale a 7,5 g/dL.
  • Accetta di utilizzare un metodo contraccettivo approvato durante il periodo di studio.

Criteri di esclusione:

  • A seguito di revisione medica, esame fisico o indagini di screening, il ricercatore principale considera il paziente non idoneo allo studio.
  • Ricovero non elettivo entro i 30 giorni precedenti il ​​test di base. (Sono accettabili i pazienti con anemia falciforme che sono ricoverati in ospedale per la gestione del dolore da crisi falciforme il cui decorso ospedaliero non complicato è durato quattro giorni o meno e che, 14 giorni prima del test di base, sono tornati al loro precedente stato di salute.)
  • Evidenza di disturbi orali, cardiovascolari, gastrointestinali, epatici, renali, endocrini, polmonari, neurologici, psichiatrici, immunologici, del midollo osseo o della pelle clinicamente rilevanti come determinato dallo sperimentatore.
  • Evidenza di significativa insufficienza renale; possibili esempi includono: creatinina sierica superiore al limite superiore della norma, proteinuria superiore a 2 g al giorno o clearance della creatinina calcolata inferiore a 60 ml/minuto.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro cardiaco al di fuori dei requisiti del protocollo.
  • Sensibilità nota al magnesio stearato, croscarmellosa sodica o FBS0701.
  • Conta piastrinica inferiore a 100.000/µL e/o conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1500/mm3 allo screening e <50% al basale test mediante risonanza magnetica
  • Fosfatasi alcalina, AST o ALT al di fuori dei requisiti del protocollo.
  • Test di funzionalità epatica: ALT >5 volte il limite superiore locale del normale in due occasioni nei 12 mesi precedenti o ALT allo screening >200 UI/L
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale nei 30 giorni precedenti il ​​test di riferimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SPD602 (16mg)
Droga: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Orale FBS0701 assunto una volta al giorno per un massimo di 96 settimane.
Sperimentale: SPD602 (32 mg)
Droga: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Orale FBS0701 assunto una volta al giorno per un massimo di 96 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) a 96 settimane
Lasso di tempo: Basale e 96 settimane
La LIC è stata determinata mediante R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Basale e 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di SPD602
Lasso di tempo: 92 settimane
Cmax è un termine che si riferisce alla concentrazione massima (o di picco) che un farmaco raggiunge nel corpo dopo che il farmaco è stato somministrato.
92 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma allo stato stazionario (AUC) di SPD602
Lasso di tempo: 92 settimane
L'AUC può essere utilizzato come misura dell'esposizione al farmaco. Deriva dalla concentrazione e dal tempo del farmaco, quindi fornisce una misura di quanto e per quanto tempo un farmaco rimane in un corpo.
92 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 agosto 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 gennaio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 gennaio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 agosto 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Numero EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Altro identificatore: Ferrokin)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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