Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 navazující studie vektoru AAV2-hRPE65v2 u subjektů s Leberovou kongenitální amaurózou (LCA) 2

24. dubna 2025 aktualizováno: Spark Therapeutics, Inc.

Následná studie k vyhodnocení bezpečnosti opětovného podání adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího gen pro lidský RPE65 [AAV2-hRPE65v2] do kontralaterálního oka u subjektů s Leberovou kongenitální amaurózou (LCA), které byly dříve zařazeny do studie fáze 1

Studie navazuje na 1. fázi studie eskalace dávky a bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie navazuje na 1. fázi studie eskalace dávky a bezpečnosti (od června 2009 uzavřena registrace). Až dvanáct dospělých a dětí s molekulární diagnózou bialelických mutací RPE65, kteří se zúčastnili dřívější studie fáze 1 a kteří splňují všechna kritéria způsobilosti pro studii, obdrží vektor AAV2-hRPE65v2 do dříve neinjikovaného kontralaterálního oka, aby se vyhodnotila bezpečnost bilaterálního, sekvenčního subretinálního podání AAV2-hRPE65v2.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí účast ve studii fáze 1 s jednostranným subretinálním podáváním AAV2-hRPE65v2.
  • Zraková ostrost stejná nebo větší než vnímání světla.
  • Dostatek životaschopných buněk sítnice v kontralaterálním, dříve neinjikovaném oku, jak je stanoveno neinvazivními prostředky, jako je optická koherentní tomografie (OCT) a/nebo oftalmoskopie. Musí mít buď: 1) oblast sítnice v zadním pólu > 100 µm zobrazenou na OCT; 2) ≥ 3 oblasti disku sítnice bez atrofie nebo pigmentové degenerace v zadním pólu; nebo 3) zbývající zorné pole do 50 stupňů fixace.
  • Ochota dodržovat protokol a dlouhodobé sledování doložené písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu (pokud je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost nebo ochotu splnit požadavky studie.
  • Účast na jakékoli jiné studii zkoumaného léku během posledních šesti měsíců.
  • Použití retinoidních sloučenin nebo prekurzorů, které by mohly potenciálně interagovat s biochemickou aktivitou enzymu RPE65; jedinci, kteří přestanou užívat tyto sloučeniny po dobu 18 měsíců, se mohou stát způsobilými.
  • Předchozí nitrooční operace do šesti měsíců.
  • Známá citlivost na léky plánované pro použití v perioperačním období.
  • Preexistující oční onemocnění, jako je glaukom, nebo komplikující systémová onemocnění, která by znemožnila plánovanou operaci nebo by mohla narušit interpretaci studie. Komplikující systémová onemocnění by zahrnovala ty, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci. Příkladem jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému (například: radiační léčba očnice; leukémie s postižením CNS/očního nervu). Jedinci s diabetem nebo srpkovitou anémií by byli vyloučeni, pokud by měli jakýkoli projev pokročilé retinopatie (např. makulární edém nebo proliferativní změny). Rovněž by byli vyloučeni jedinci s imunodeficiencí (získanou nebo vrozenou), protože by mohla být náchylná k oportunní infekci (jako je CMV retinitida).
  • Jedinci ve fertilním věku, kteří jsou těhotní nebo nechtějí používat účinnou antikoncepci po dobu čtyř měsíců po podání vektoru.
  • Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu subjektu neumožňovala dokončit kontrolní vyšetření v průběhu studie a podle názoru zkoušejícího činí potenciálního subjektu nevhodným pro studii.
  • Subjekty NEBUDOU vyloučeny na základě jejich pohlaví, rasy nebo etnického původu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: voretigene neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)
Podávání studijní látky (AAV2-hRPE65v2) do dříve neinjikovaného kontralaterálního oka:
Biologický: voretigene neparvovec-rzyl
Jednou subretinální podání 1.5E11 vg AAV2-hRPE65v2 vektoru ve 300 mikrolitrech do kontralaterálního, předtím neinjikovaného oka.
Ostatní jména:
  • AAV2-hRPE65v2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zraková ostrost
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let
Zorné pole
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let
Odezva zornicového světla
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let
Testování mobility
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let
Testování prahové citlivosti na světlo v celém poli
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let
Citlivost na kontrast
Časové okno: 15 let
Primárními výslednými měřítky jsou bezpečnost a snášenlivost. Sekundární výsledná měření zahrnují změny ve zrakové funkci měřené subjektivními psychofyzickými testy a objektivními fyziologickými testy.
15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spark Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2010

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AAV2-hRPE65v2-102
  • 10-007752 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení