Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uzupełniające fazy 1 wektora AAV2-hRPE65v2 u osób z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) 2

24 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics, Inc.

Badanie uzupełniające mające na celu ocenę bezpieczeństwa ponownego podania wektora wirusowego związanego z adenowirusami zawierającego gen ludzkiego RPE65 [AAV2-hRPE65v2] do przeciwległego oka u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) wcześniej włączonych do badania fazy 1

Badanie jest kontynuacją badania fazy 1 dotyczącego zwiększania dawki i bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie jest kontynuacją badania fazy 1 dotyczącego zwiększania dawki i bezpieczeństwa (zamknięte nabory w czerwcu 2009 r.). Maksymalnie dwunastu osobom dorosłym i dzieciom z rozpoznaniem molekularnym mutacji biallelicznych genu RPE65, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu fazy 1 i którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikujące do udziału w badaniu, otrzyma wektor AAV2-hRPE65v2 do drugiego oka, które nie zostało wcześniej wstrzyknięte, w celu oceny bezpieczeństwa obustronnego, sekwencyjnego podania podsiatkówkowego AAV2-hRPE65v2.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniejszy udział w badaniu fazy 1 z jednostronnym, podsiatkówkowym podaniem AAV2-hRPE65v2.
  • Ostrość wzroku równa lub większa niż percepcja światła.
  • Wystarczająca liczba żywotnych komórek siatkówki w przeciwległym oku, do którego wcześniej nie wstrzyknięto, co określono metodami nieinwazyjnymi, takimi jak optyczna koherentna tomografia (OCT) i/lub oftalmoskopia. Musi mieć albo: 1) obszar siatkówki w obrębie tylnego bieguna > 100 µm pokazany w OCT; 2) ≥ 3 obszary krążkowe siatkówki bez zaniku lub zwyrodnienia barwnikowego w obrębie tylnego bieguna; lub 3) pozostałe pole widzenia w zakresie 50 stopni fiksacji.
  • Gotowość do przestrzegania protokołu i długoterminowej obserwacji potwierdzona pisemną świadomą zgodą lub zgodą rodziców i zgodą podmiotu (w stosownych przypadkach).

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność lub niechęć do spełnienia wymagań badania.
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu badanego leku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Stosowanie związków lub prekursorów retinoidów, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z aktywnością biochemiczną enzymu RPE65; osoby, które zaprzestaną stosowania tych związków przez 18 miesięcy, mogą się kwalifikować.
  • Wcześniejsza operacja wewnątrzgałkowa w ciągu sześciu miesięcy.
  • Znana wrażliwość na leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym.
  • Istniejące wcześniej choroby oczu, takie jak jaskra lub wikłające choroby ogólnoustrojowe, które wykluczałyby planowaną operację lub mogłyby zakłócać interpretację badania. Komplikujące choroby ogólnoustrojowe obejmowałyby te, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku. Przykładami są nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego (na przykład: radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem OUN/nerwu wzrokowego). Pacjenci z cukrzycą lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową byliby wykluczeni, gdyby mieli jakiekolwiek objawy zaawansowanej retinopatii (np. obrzęk plamki lub zmiany proliferacyjne). Wykluczeni byliby również pacjenci z niedoborem odporności (nabytym lub wrodzonym), ponieważ może istnieć podatność na infekcje oportunistyczne (takie jak zapalenie siatkówki CMV).
  • Osoby w wieku rozrodczym, które są w ciąży lub nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji przez cztery miesiące po podaniu wektora.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania i, w opinii badacza, powoduje, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.
  • Uczestnicy NIE zostaną wykluczeni ze względu na płeć, rasę lub pochodzenie etniczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: woretigen neparwowek-rzyl (AAV2-hRPE65v2)
Podawanie badanego czynnika (AAV2-hRPE65v2) do poprzednio niewstrzykniętego oka przeciwległego:
Biologiczny: voretigene neparvovec-rzyl
Jednorazowe, podsiatkówkowe podanie wektora 1,5E11 vg AAV2-hRPE65v2 w 300 mikrolitrach do przeciwległego, wcześniej nieostrzykiwanego oka.
Inne nazwy:
  • AAV2-hRPE65v2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Pole widzenia
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Reakcja źrenic na światło
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Testy mobilności
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Badanie czułości progowej światła w pełnym polu
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Czułość kontrastu
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Spark Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 września 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AAV2-hRPE65v2-102
  • 10-007752 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami