Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1-opfølgningsundersøgelse af AAV2-hRPE65v2-vektor i forsøgspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA) 2

24. april 2025 opdateret af: Spark Therapeutics, Inc.

En opfølgende undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved genadministrering af adeno-associeret viral vektor indeholdende genet for human RPE65 [AAV2-hRPE65v2] til det kontralaterale øje hos forsøgspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA), der tidligere er indskrevet i et fase 1-studie

Studiet er en opfølgning på et fase 1 dosis-eskalerings- og sikkerhedsstudie.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet er en opfølgning på et fase 1 dosis-eskalerings- og sikkerhedsstudie (lukket for tilmelding fra juni 2009). Op til tolv voksne og børn med en molekylær diagnose af bialleliske RPE65-mutationer, som har deltaget i det tidligere fase 1-studie, og som opfylder alle studiets berettigelseskriterier, vil modtage AAV2-hRPE65v2-vektor i det tidligere ikke-injicerede, kontralaterale øje for at evaluere sikkerheden af bilateral, sekventiel subretinal administration af AAV2-hRPE65v2.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere deltagelse i fase 1 studie med unilateral, subretinal administration af AAV2-hRPE65v2.
  • Synsstyrke lig med eller større end lysopfattelse.
  • Tilstrækkelige levedygtige retinale celler i det kontralaterale, tidligere ikke-injicerede øje, som bestemt ved ikke-invasive metoder, såsom optisk kohærenstomografi (OCT) og/eller oftalmoskopi. Skal have enten: 1) et område af nethinden inden for den posteriore pol på > 100 µm vist på OCT; 2) ≥ 3 diskusområder af nethinden uden atrofi eller pigmentdegeneration inden for den bageste pol; eller 3) resterende synsfelt inden for 50 grader af fiksering.
  • Vilje til at overholde protokollen og langsigtet opfølgning som dokumenteret ved skriftligt informeret samtykke eller forældres tilladelse og samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand eller vilje til at opfylde kravene til undersøgelsen.
  • Deltagelse i enhver anden undersøgelse af et forsøgslægemiddel inden for de seneste seks måneder.
  • Anvendelse af retinoidforbindelser eller prækursorer, der potentielt kan interagere med RPE65-enzymets biokemiske aktivitet; personer, der ophører med at bruge disse forbindelser i 18 måneder, kan blive berettiget.
  • Forudgående intraokulær operation inden for seks måneder.
  • Kendt følsomhed over for medicin planlagt til brug i den perioperative periode.
  • Eksisterende øjensygdomme, såsom glaukom, eller komplicerende systemiske sygdomme, der ville udelukke den planlagte operation eller kunne forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen. Komplicerende systemiske sygdomme vil omfatte dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen for sygdommen kan ændre øjenfunktionen. Eksempler er maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion (for eksempel: strålebehandling af kredsløbet; leukæmi med CNS/optisk nervepåvirkning). Personer med diabetes eller seglcellesygdom ville blive udelukket, hvis de havde nogen manifestation af fremskreden retinopati (f. makulaødem eller proliferative ændringer). Personer med immundefekt (erhvervet eller medfødt) vil også blive udelukket, da der kunne være modtagelighed for opportunistisk infektion (såsom CMV-retinitis).
  • Personer i den fødedygtige alder, som er gravide eller uvillige til at bruge effektiv prævention i fire måneder efter vektorindgivelse.
  • Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle forsøgsperson at gennemføre opfølgende undersøgelser i løbet af undersøgelsen, og efter investigatorens opfattelse gør det potentielle emne uegnet til undersøgelsen.
  • Emner vil IKKE blive ekskluderet baseret på deres køn, race eller etnicitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: voretigene neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)
Administration af undersøgelsesmiddel (AAV2-hRPE65v2) til det tidligere uinjicerede kontralaterale øje:
Biologisk: voretigene neparvovec-rzyl
Én gang, subretinal administration af 1,5E11 vg AAV2-hRPE65v2 vektor i 300 mikroliter til det kontralaterale, tidligere ikke-injicerede øje.
Andre navne:
  • AAV2-hRPE65v2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år
Synsfelt
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år
Pupillysrespons
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år
Mobilitetstest
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år
Fuldfelts lystærskelfølsomhedstest
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 15 år
De primære resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet. Sekundære resultatmål omfatter ændringer i visuel funktion målt ved subjektive, psykofysiske tests og ved objektive, fysiologiske tests.
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spark Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2010

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAV2-hRPE65v2-102
  • 10-007752 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger