Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky metreleptinu u diabetes mellitus 1. typu

17. července 2019 aktualizováno: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Otevřená pilotní studie jediného centra zaměřená na studium účinků podávání metreleptinu u pacientů s diabetes mellitus 1. typu (T1DM).

Tato studie přidá k současné inzulínové terapii diabetiků 1. typu terapii leptinem s cílem snížit celkovou potřebu inzulinu a potlačit prudké výkyvy typicky spojené s diabetem 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bylo prokázáno, že hormon adipocytů, leptin, obnovuje zdraví a glukoregulaci u hlodavců s cukrovkou s nedostatkem inzulínu blízko smrti. Díky tomu je leptin jediným hormonem od objevu inzulínu v roce 1922 s touto schopností. Leptin normalizuje hyperglukagonémii diabetu a snižuje lipogenezi a cholesterologenezi. Léčba diabetických hlodavců kombinací leptinu a inzulínu vede ke stabilnímu vzoru kontroly glukózy se sníženou potřebou inzulínu, na rozdíl od vysoké variability glukózy, která charakterizuje léčbu diabetu 1. typu suprafyziologickými dávkami samotného inzulínu. Proto zahájíme pilotní klinickou studii k testování kombinace leptinu a inzulínové terapie u diabetu 1. typu. Patnáct pacientů citlivých na leptin (index tělesné hmotnosti <27 kg/m²) s nekontrolovaným diabetem (HbA1c 7,0 až 10,0 %) bude léčeno mírně suprafyziologickými dávkami rekombinantního lidského leptinu (Amylin Pharmaceuticals). Subjekty budou porovnány se sebou samými před a po léčbě leptinem. Mezi proměnné koncového bodu patří HbA1c, změna denní dávky inzulínu, průměr a standardní odchylka glykémie z monitorování glykémie v nemocnici a stažení glukometru. Budeme také hodnotit účinky terapie leptinem na příjem energie podle 3denního záznamu o jídle a tělesné hmotnosti a tuku pomocí DEXA. Intramyocelulární a intrahepatální koncentrace lipidů pomocí 1H-MRS bude hodnocena před a po 3 měsících léčby metreleptinem. Bude použita analýza sytosti. Kromě toho budou v průběhu této studie testovány plazmatické hormony a zánětlivé biomarkery.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro zařazení jednotlivce do studie musí být splněna všechna následující kritéria. Oprávněná osoba:

  1. Je muž nebo žena a je ve věku 18 až 50 let
  2. Má diagnostikovaný T1DM minimálně 1 rok. Diagnóza T1DM bude založena na klinických kritériích zahrnujících: závislost na inzulínu do 6 měsíců od vzniku, anamnézu předchozí epizody ketoacidózy, předchozí dokumentaci pozitivních sérových autoprotilátek proti buňkám ostrůvků nebo nízké nebo nedetekovatelné hladiny C-peptidu v séru.
  3. Má HbA1c 7,0 až 10,0 %, včetně
  4. V současné době na inzulínové pumpě nebo na kombinaci bazální (dlouhodobě působící inzulínový přípravek) a preprandiální (krátkodobě působící inzulínový přípravek) inzulínové terapie
  5. Je muž nebo žena ve fertilním věku, nekojí a má negativní výsledek těhotenského testu (lidský choriový gonadotropin, beta podjednotka [βhCG]) při screeningu (návštěva 1) a návštěvě 2 bez ohledu na stav menopauzy (pokud je žena a plodného potenciálu [včetně žen v perimenopauze, které měly menstruaci do jednoho roku], musí praktikovat a být ochotny pokračovat v praktikování vhodné antikoncepce [definované jako metoda, která vede k nízké míře selhání, tj. méně než 1 % za rok, při důsledném a správném používání, jako jsou implantáty, injekční přípravky, perorální antikoncepce, některá nitroděložní antikoncepční tělíska, sexuální abstinence, podvázání vejcovodů nebo partner po vasektomii] po celou dobu trvání studie.)
  6. Má BMI < 27 kg/m2
  7. Má hodnoty klinických laboratorních testů (klinická chemie, hematologie a analýza moči), které zkoušející při screeningu posoudil jako klinicky nevýznamné (návštěva 1)
  8. Má fyzikální vyšetření a elektrokardiogram (EKG) bez klinicky významných abnormalit podle posouzení zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  1. Při screeningu má koncentraci triglyceridů v séru nalačno > 400 mg/dl
  2. Neuvědomuje si hypoglykémii (ztráta vědomí v důsledku hypoglykémie bez předchozích příznaků nebo nedávné anamnézy hladiny glukózy v krvi <50 mg/dl bez příznaků)
  3. V současné době zneužívá drogy nebo alkohol nebo má v anamnéze zneužívání, které by podle názoru zkoušejícího mohlo způsobit, že jedinec nedodržuje postupy studie, nebo má pozitivní vyšetření moči na zneužívání drog při screeningu (návštěva 1)
  4. Má chronickou renální insuficienci se sérovým kreatininem > 2 mg/dl
  5. Má v minulosti ztrátu hmotnosti (> 3 %) za poslední 3 měsíce
  6. V současné době se zapsal nebo plánuje zapsat se do programu diety, hubnutí nebo cvičení
  7. Má krevní tlak vsedě > 160/95 mmHg (buď systolický nebo diastolický) při screeningu (návštěva 1)

  8. Má klinicky významnou anamnézu nebo přítomnost některého z následujících stavů:

    • Aktivní kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění
    • Aktivní plicní onemocnění

    • Onemocnění jater definované takto:

      • Při screeningu (návštěva 1) alanintransamináza (ALT), aspartáttransamináza (AST) nebo alkalická fosfatáza > trojnásobek horní hranice normálu (zvýšené hodnoty jaterních testů naznačující nealkoholické ztučnění jater související s obezitou nemusí být vylučující )
    • Přítomnost jakýchkoli dalších komorbidních poruch, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly soulad subjektu s postupy studie
    • Klinicky významné malignity do 5 let od screeningu (1. návštěva)
    • Chronické infekce (např. HIV [virus lidské imunodeficience] nebo tuberkulóza)
  9. Dostal jakýkoli hodnocený lék během 30 dnů nebo v období odpovídajícím pěti poločasům tohoto léku, podle toho, který je delší, před screeningem (návštěva 1)
  10. podstoupil větší operaci nebo krevní transfuzi během 2 měsíců před screeningem (návštěva 1) nebo má hematokrit < 30 %
  11. Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku studijní léčby (např. má známou přecitlivělost na proteiny odvozené od E. Coli
  12. Je přímým rodinným příslušníkem (manžel/manželka, rodič, dítě nebo sourozenec; biologický nebo legálně adoptovaný) personálu přímo spojeného se studií na výzkumném místě nebo je osobně přímo spojen se studií na výzkumném místě
  13. Je zaměstnán společností Amylin Pharmaceuticals, Inc. (tj. zaměstnanec, dočasný smluvní pracovník nebo pověřená osoba odpovědná za provedení studie)
  14. již dříve byl léčen rekombinantním leptinem (metreleptinem nebo Fc leptinem)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: aktivní open label Leptin
Aktivní otevřený leptin pro diabetes 1. typu
Lék: Leptin
subkutánní injekce leptinu na základě hmotnosti dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Metroleptin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HbA1c
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
Změna Hba1c po 12 týdnech léčby leptinem ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav a 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Změna tělesné hmotnosti po 12 týdnech léčby leptinem ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav do 12 týdnů
Dávka inzulínu
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Změna dávky inzulínu po 12 týdnech léčby leptinem ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav do 12 týdnů
Změna HbA1c od výchozího stavu do týdne 20 na terapii leptinem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 20 (na leptinu)
Změna Hba1c po 20 týdnech léčby leptinem ve srovnání s výchozí hodnotou. Při pokračující léčbě metreleptinem byla souběžná dávka bazálního inzulínu po 12. týdnu aktivně snížena o 50 %.
Výchozí stav do týdne 20 (na leptinu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Texas Southwestern Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Juvenile Diabetes Research Foundation
Amylin Pharmaceuticals, LLC.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu Garg, M.D., UT Southwestern Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FBA937
  • CTRC # 953 (Jiné číslo grantu/financování: JDRF and Amylin)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení