Wpływ metreleptyny na cukrzycę typu 1

Kryteria przyjęcia:

W celu włączenia osoby do badania należy spełnić wszystkie poniższe kryteria. Uprawniona osoba:

1. Jest mężczyzną lub kobietą i ma od 18 do 50 lat
2. Od co najmniej 1 roku zdiagnozowano T1DM. Rozpoznanie T1DM będzie opierać się na kryteriach klinicznych, takich jak: insulinozależność w ciągu 6 miesięcy od wystąpienia, przebyty wcześniej epizod kwasicy ketonowej, wcześniejsze udokumentowane dodatnie przeciwciała przeciwko komórkom wysp trzustkowych lub niski lub niewykrywalny poziom peptydu C w surowicy.
3. Ma HbA1c od 7,0 do 10,0 % włącznie
4. Obecnie na pompie insulinowej lub na połączeniu insulinoterapii podstawowej (preparat insuliny długo działającej) i przedposiłkowej (preparat insuliny krótkodziałającej)
5. Jest mężczyzną lub kobietą w wieku rozrodczym, nie karmi piersią i ma negatywny wynik testu ciążowego (ludzka gonadotropina kosmówkowa, podjednostka beta [βhCG]) podczas badania przesiewowego (Wizyta 1) i Wizyta 2 niezależnie od stanu menopauzy (Jeśli kobieta i w wieku rozrodczym [w tym kobiety w okresie okołomenopauzalnym, które miały miesiączkę w ciągu jednego roku], muszą praktykować i być chętne do dalszego stosowania odpowiedniej antykoncepcji [zdefiniowanej jako metoda, która skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń, tj. poniżej 1% rocznie, przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu, takim jak implanty, preparaty do zastrzyków, doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wewnątrzmaciczne wkładki antykoncepcyjne, abstynencja seksualna, podwiązanie jajowodów lub partner po wazektomii] przez cały czas trwania badania).
6. Ma BMI < 27 kg/m2
7. Czy wartości klinicznych testów laboratoryjnych (chemia kliniczna, hematologia i analiza moczu) zostały uznane przez badacza za nieistotne klinicznie podczas badania przesiewowego (Wizyta 1)
8. Ma badanie fizykalne i elektrokardiogram (EKG) bez klinicznie istotnych nieprawidłowości w ocenie badacza

Kryteria wyłączenia:

1. Podczas badania przesiewowego stężenie triglicerydów w surowicy na czczo >400 mg/dl
2. Ma nieświadomość hipoglikemii (utrata przytomności z powodu hipoglikemii bez poprzedzających objawów lub niedawnej historii stężenia glukozy we krwi <50 mg/dl bez objawów)
3. Obecnie nadużywa narkotyków lub alkoholu lub ma historię nadużywania, która w opinii badacza może spowodować, że dana osoba nie zastosuje się do procedur badania, lub ma pozytywny wynik badania moczu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego (Wizyta 1)
4. Ma przewlekłą niewydolność nerek z kreatyniną w surowicy > 2 mg/dl
5. Ma historię utraty wagi (> 3%) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
6. Jest obecnie zapisany lub planuje zapisać się na dietę, odchudzanie lub program ćwiczeń
7. Ma ciśnienie krwi w pozycji siedzącej >160/95 mmHg (skurczowe lub rozkurczowe) podczas badania przesiewowego (wizyta 1)

8. Ma klinicznie istotną historię lub obecność któregokolwiek z następujących stanów:

   • Aktywna choroba sercowo-naczyniowa lub mózgowo-naczyniowa
   • Aktywna choroba płuc

   • Choroba wątroby zdefiniowana w następujący sposób:

     • Podczas badania przesiewowego (wizyta 1) aktywność aminotransferaz alaninowej (ALT), transaminazy asparaginianowej (AST) lub fosfatazy alkalicznej > trzykrotnie przekracza górną granicę normy (podwyższone wartości testów czynności wątroby sugerujące niealkoholową stłuszczeniową chorobę wątroby związaną z otyłością mogą nie wykluczać )
   • Obecność jakichkolwiek innych współistniejących zaburzeń, które w opinii badacza mogłyby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta procedur badania
   • Klinicznie istotne nowotwory złośliwe w ciągu 5 lat od badania przesiewowego (wizyta 1)
   • Przewlekłe infekcje (np. HIV [ludzki wirus upośledzenia odporności] lub gruźlica)
9. Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni lub w okresie odpowiadającym pięciu okresom półtrwania tego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym (Wizyta 1)
10. Przeszedł poważną operację lub transfuzję krwi w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym (Wizyta 1) lub ma hematokryt < 30%
11. Ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku (np. ma znaną nadwrażliwość na białka pochodzące z E. coli
12. Jest członkiem najbliższej rodziny (małżonka, rodzica, dziecka lub rodzeństwa; biologicznego lub prawnie adoptowanego) personelu bezpośrednio powiązanego z badaniem w ośrodku badawczym lub osobiście bezpośrednio powiązanego z badaniem w ośrodku badawczym
13. Jest zatrudniony przez Amylin Pharmaceuticals, Inc. (tj. pracownik, pracownik tymczasowy lub wyznaczona osoba odpowiedzialna za prowadzenie badania)
14. był wcześniej leczony rekombinowaną leptyną (metreleptyną lub leptyną Fc)