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Effetti della metreleptina nel diabete mellito di tipo 1

17 luglio 2019 aggiornato da: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Studio pilota in un unico centro in aperto per studiare gli effetti della somministrazione di metreleptina in pazienti con diabete mellito di tipo 1 (T1DM).

Questo studio aggiungerà la terapia con leptina all'attuale terapia insulinica dei diabetici di tipo 1 con l'obiettivo di ridurre il fabbisogno totale di insulina e sopprimere le forti fluttuazioni tipicamente associate al diabete di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'ormone degli adipociti, la leptina, ha dimostrato di ripristinare la salute e la glucoregolazione dei roditori diabetici in punto di morte e carenti di insulina. Questo rende la leptina l'unico ormone, sin dalla scoperta dell'insulina nel 1922, con questa capacità. La leptina normalizza l'iperglucagonemia del diabete e riduce la lipogenesi e la colesterologenesi. Il trattamento dei roditori diabetici con una combinazione di leptina e insulina porta a un modello stabile di controllo del glucosio con ridotto fabbisogno di insulina, in contrasto con l'elevata variabilità del glucosio che caratterizza il trattamento del diabete di tipo 1 con dosi sovrafisiologiche di sola insulina. Pertanto, avvieremo una sperimentazione clinica pilota per testare la combinazione di leptina e terapia insulinica nel diabete di tipo 1. Quindici pazienti sensibili alla leptina (indice di massa corporea <27 kg/m²) con diabete non controllato (HbA1c da 7,0 a 10,0%) saranno trattati con dosi leggermente soprafisiologiche di leptina umana ricombinante (Amylin Pharmaceuticals). I soggetti saranno confrontati con se stessi prima e dopo il trattamento con leptina. Le variabili dell'endpoint includono HbA1c, variazione della dose giornaliera di insulina, media e deviazione standard della glicemia dal monitoraggio della glicemia in regime di ricovero e download del glucometro. Valuteremo anche gli effetti della terapia con leptina sull'assunzione di energia come valutato dal registro alimentare di 3 giorni e il peso corporeo e il grasso da DEXA. La concentrazione lipidica intramiocellulare e intraepatica mediante 1H-MRS sarà valutata prima e dopo 3 mesi di terapia con metreleptina. Sarà impiegata un'analisi della sazietà. Inoltre, nel corso di questo studio verranno analizzati gli ormoni plasmatici e i biomarcatori infiammatori.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i seguenti criteri devono essere soddisfatti per l'inclusione di un individuo nello studio. Un individuo idoneo:

  1. È maschio o femmina e ha dai 18 ai 50 anni
  2. È stato diagnosticato con T1DM per almeno 1 anno. La diagnosi di T1DM si baserà su criteri clinici tra cui: insulino-dipendenza entro 6 mesi dall'esordio, anamnesi di precedente episodio di chetoacidosi, precedente documentazione di autoanticorpi sierici positivi per le cellule delle isole o livelli sierici di peptide C bassi o non rilevabili.
  3. Ha un HbA1c da 7,0 a 10,0%, inclusi
  4. Attualmente in terapia insulinica con microinfusore o una combinazione di terapia insulinica basale (preparazione di insulina ad azione prolungata) e pre-prandiale (preparazione di insulina ad azione breve)
  5. È maschio o se femmina in età fertile, non allatta e ha un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana, subunità beta [βhCG]) allo screening (Visita 1) e alla Visita 2 indipendentemente dallo stato della menopausa (Se femmina e di età fertile [comprese le donne in perimenopausa che hanno avuto un periodo mestruale entro un anno], devono praticare ed essere disposte a continuare a praticare un controllo delle nascite appropriato [definito come un metodo che si traduce in un basso tasso di fallimento, cioè meno dell'1% all'anno, se usati in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, contraccettivi orali, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini, astinenza sessuale, legatura delle tube o un partner vasectomizzato] durante l'intera durata dello studio.)
  6. Ha un BMI < 27 kg/m2
  7. Ha valori di test di laboratorio clinici (chimica clinica, ematologia e analisi delle urine) giudicati clinicamente non significativi dallo sperimentatore allo screening (Visita 1)
  8. Ha un esame fisico e un elettrocardiogramma (ECG) senza anomalie clinicamente significative secondo il giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  1. Concentrazione di trigliceridi sierici a digiuno >400 mg/dL allo screening
  2. Ha ipoglicemia inconsapevole (perdita di coscienza dovuta a ipoglicemia senza sintomi precedenti o anamnesi recente di glicemia <50 mg/dl senza sintomi)
  3. Attualmente abusa di droghe o alcol, o ha una storia di abuso che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe causare la non conformità dell'individuo con le procedure dello studio, o ha uno screening delle urine positivo per droghe d'abuso allo screening (Visita 1)
  4. Ha insufficienza renale cronica con creatinina sierica > 2 mg/dL
  5. Ha una storia di perdita di peso (> 3%) negli ultimi 3 mesi
  6. È attualmente iscritto o prevede di iscriversi a un programma di dieta, perdita di peso o esercizio fisico
  7. Ha una pressione sanguigna seduta> 160/95 mmHg (sistolica o diastolica) allo screening (Visita 1)

  8. Ha una storia clinicamente significativa o la presenza di una delle seguenti condizioni:

    • Malattia cardiovascolare o cerebrovascolare attiva
    • Malattia polmonare attiva

    • Malattia epatica definita come segue:

      • Allo screening (Visita 1), alanina transaminasi (ALT), aspartato transaminasi (AST) o fosfatasi alcalina > tre volte il limite superiore della norma (valori elevati del test di funzionalità epatica indicativi di steatosi epatica non alcolica correlata all'obesità potrebbero non essere esclusi )
    • La presenza di qualsiasi altro disturbo in comorbilità che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto alle procedure di studio
    • Neoplasie clinicamente significative entro 5 anni dallo screening (Visita 1)
    • Infezioni croniche (ad es. HIV [virus dell'immunodeficienza umana] o tubercolosi)
  9. Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni o entro un periodo corrispondente a cinque emivite di tale farmaco, a seconda di quale sia maggiore, prima dello screening (Visita 1)
  10. Ha subito un intervento chirurgico importante o una trasfusione di sangue nei 2 mesi precedenti lo screening (Visita 1) o ha un ematocrito < 30%
  11. Ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti del trattamento in studio (ad esempio ha una nota ipersensibilità alle proteine ​​​​derivate da E. Coli
  12. È un parente stretto (coniuge, genitore, figlio o fratello; biologico o legalmente adottato) del personale direttamente affiliato allo studio presso il sito investigativo o è personalmente direttamente affiliato allo studio presso il sito investigativo
  13. È impiegato da Amylin Pharmaceuticals, Inc., (vale a dire, un dipendente, un lavoratore a contratto temporaneo o un incaricato responsabile della conduzione dello studio)
  14. Ha ricevuto in precedenza un trattamento con leptina ricombinante (metreleptina o leptina Fc)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: leptina attiva in aperto
Leptina attiva in aperto per il diabete di tipo 1
Droga: Leptina
iniezione sottocutanea in base al peso due volte al giorno di leptina
Altri nomi:
  • Metreleptina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
HbA1c
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane
Variazione di Hba1c dopo 12 settimane di terapia con leptina rispetto al valore basale
Basale e 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peso
Lasso di tempo: Basale a 12 settimane
Variazione del peso corporeo dopo 12 settimane di terapia con leptina rispetto al valore basale
Basale a 12 settimane
Dose di insulina
Lasso di tempo: Basale a 12 settimane
Variazione della dose di insulina dopo 12 settimane di terapia con leptina rispetto al valore basale
Basale a 12 settimane
Variazione di HbA1c dal basale alla settimana 20 sulla terapia con leptina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 20 (con leptina)
Variazione di Hba1c dopo 20 settimane di terapia con leptina rispetto al valore basale. Con la terapia in corso con metreleptina, la dose concomitante di insulina basale è stata attivamente ridotta del 50% dopo la settimana 12.
Dal basale alla settimana 20 (con leptina)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Texas Southwestern Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Juvenile Diabetes Research Foundation
Amylin Pharmaceuticals, LLC.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Abhimanyu Garg, M.D., UT Southwestern Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FBA937
  • CTRC # 953 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: JDRF and Amylin)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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