Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie účinnosti a bezpečnosti ST101 při esenciálním třesu

4. ledna 2012 aktualizováno: Sonexa Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, křížová studie bezpečnosti, snášenlivosti a důkazu konceptu ST101 pro Essential Tremor

Tato studie se zaměří na schopnost ST101 léčit symptomy u subjektů s esenciálním třesem. Tato studie bude také zkoumat bezpečnost a snášenlivost léku. Tato studie zkříženým způsobem hodnotí jednu dávkovou hladinu ST101 oproti placebu. To znamená, že všichni pacienti dostanou ST101 i placebo, ale dostanou ho v náhodném (náhodně) pořadí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Esenciální třes (ET) je pomalu progredující, chronická neurologická porucha charakterizovaná 4- až 12-hertzovým třesem, který může zahrnovat paže, hlavu, hlas a dolní končetiny. Ačkoli se předpokládá, že charakteristickým znakem poruchy je kinetický třes, u pacientů s ET se obvykle také projevuje posturální třes. Kinetický třes (třes s dobrovolnými pohyby) může narušovat jemné motorické dovednosti (např. psaní, jídlo, pití z šálku, nalévání tekutin); a v závislosti na jeho závažnosti může vést k významnému postižení a snížené kvalitě každodenního života. Esenciální třes představuje oblast nenaplněné lékařské potřeby a tato studie je navržena jako výzkum bezpečnosti, snášenlivosti a důkazu konceptu schopnosti ST101 zlepšit třes. V této 2-fázové studii budou subjekty náhodně rozděleny do ST101 nebo placeba ve fázi 1 a ve fázi 2 dostanou alternativní léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza definitivního nebo pravděpodobného esenciálního třesu (ET), jak je definována skupinou Tremor Investigational Group s postižením rukou a paží po dobu nejméně 2 let
  • Skóre závažnosti třesu >/= 2 alespoň v jedné horní končetině na Fahn-Tolosa-Marinově stupnici hodnocení třesu
  • Subjekt, který je dostupný telefonicky
  • Subjekt, který může dodržovat studijní návštěvy, dodržování studijního léku a studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt, jehož třes je adekvátně kontrolován současnou léčbou
  • Subjekt, který je těhotný, plánuje otěhotnět během studie nebo do 2 měsíců po dokončení studie nebo který v současné době kojí nebo kojí
  • Subjekt s jinými zdravotními stavy, které mohou způsobit nebo vysvětlit třes subjektu
  • Subjekt s nedávnou anamnézou hematologických/onkologických poruch
  • Subjekt užívající léky, které mohou vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu
  • Subjekt, který měl v minulosti chirurgický zákrok kvůli třesu (např. ablativní thalamotomii nebo thalamotomii gama nožem), nebo měl injekci botulotoxinu během 6 měsíců před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ST101
ST101 oválné tablety
Lék: ST101
tablety pro orální podání
Komparátor placeba: Placebo
oválné tablety, které odpovídají tabletu ST101
Lék: Placebo
placebo, aby odpovídalo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Washington Heights-Inwood Genetic Study of Essential Tremor (WHIGET) Rating Scale
Časové okno: Výchozí stav, 3. týden, 5. týden, 8. týden
WHIGET Rating Scale je 6-položková stupnice. Hodnocení se provádí pro pravou a levou stranu pro každou aktivitu. Každý subjekt je stejným způsobem natáčen na video při provádění stanovených činností, které jsou následně hodnoceny. Hodnocené úkoly zahrnují jemnou motoriku. Každá položka je hodnocena nezávislým, centrálním, zaslepeným čtenářem a skóre položky se sečte, aby se získalo celkové skóre. Celkový rozsah skóre je od 0 do 48, přičemž zvýšení skóre odráží zvýšení závažnosti ET.
Výchozí stav, 3. týden, 5. týden, 8. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Škála funkčních postižení
Časové okno: Screening, základní stav, 3., 5., 8. týden
Funkční škála s 8 položkami, která hodnotí následující funkční oblasti: mluvení/fonace, krmení (jiné než tekutiny), podávání tekutin do úst, hygiena, oblékání, psaní, práce a společenské aktivity. Vyšší skóre ukazuje na zhoršení onemocnění.
Screening, základní stav, 3., 5., 8. týden
Klinický globální dojem změny
Časové okno: 3. týden, 8. týden
7bodová Likertova škála s výrazným zhoršením až výrazným zlepšením v krajních polohách a beze změny uprostřed. Skóre se pohybuje od -3 do +3, přičemž negativní skóre značí zhoršení, zatímco pozitivní skóre znamená zlepšení.
3. týden, 8. týden
Předmět Klinický globální dojem změny
Časové okno: 3. týden, 8. týden
Globální vizuální analogová škála (VAS), což je 100 mm horizontální čára, na které subjekt označuje své celkové hodnocení reakce na studované léčivo pomocí značky na vodorovné čáře.
3. týden, 8. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sonexa Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. ledna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. ledna 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ST101-A002-203

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení