Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem křehkého X

11. dubna 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem křehkého X

Účelem této studie je získat dlouhodobé údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti pro AFQ056 u způsobilých dospělých pacientů s FXS, kteří se zúčastnili studie CAFQ056A2212 (NCT01253629). a pacientů, kteří se zúčastnili předchozí studie prokazující koncepci CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Do této prodloužené studie léčby prováděné po dobu nejméně 3 let bylo zařazeno 148 pacientů. Tato prodloužená zkušební verze byla ukončena po rozhodnutí ukončit vývojový program AFQ056. Rozhodnutí bylo založeno na výsledcích dvou randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií fáze IIb u dospělých a dospívajících pacientů s FXS (CAFQ056A2212 a CAFQ056B2214 v tomto pořadí), z nichž obě neprokázaly účinnost v populaci FXS. Vzhledem k tomu, že tato prodloužená studie byla ukončena, je uveden pouze primární cíl a bezpečnost.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
148

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Austrálie, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Austrálie, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zařazení Pacienti skupiny 1

  • Musel dokončit studii CAFQ056A2212 nebo jinou studii AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS do jednoho týdne od zařazení do otevřené studie.
  • Ženy ve fertilním věku musely dodržovat protokolární požadavky týkající se antikoncepce.
  • Mít pečovatele nebo pečovatele, kteří trávili s pacientem v průměru alespoň šest hodin denně, kteří byli ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat vstupy do hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy.

Skupina 2:

  • Musel mít:
  • Dokončená studie CAFQ056A2204.
  • Dokončená studie CAFQ056A2212 nebo jiná studie AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS, ale zařazení do aktuální studie bylo odloženo o více než týden.
  • Předčasně ukončeno ze studie CAFQ056A2212 nebo jiné studie AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS kvůli nesnášenlivosti dávkování v přiřazené léčebné skupině pacienta.
  • Ženy ve fertilním věku musely dodržovat protokolární požadavky týkající se antikoncepce.
  • Mít pečovatele nebo pečovatele, kteří trávili s pacientem v průměru alespoň šest hodin denně, byli ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat informace o hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy

Kritéria vyloučení

Jakékoli pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění

  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze
  • Anamnéza nekontrolované záchvatové poruchy nebo rezistence na léčbu během posledních 2 let (nevylučují se pacienti, kteří jsou klinicky stabilní při antikonvulzivní léčbě po dobu posledních 2 let)
  • Anamnéza klinicky významných alergií vyžadujících hospitalizaci nebo léčbu neinhalačními kortikosteroidy (astma, anafylaxe atd.)
  • Užívání (nebo užívání během 6 týdnů před výchozím stavem) souběžných léků, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4
  • Použití glutamátergních látek (riluzol, memantin atd.) nebo lithia, digoxinu nebo warfarinu do 6 týdnů od výchozího stavu Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AFQ056 100 mg (nabídka)
Všichni pacienti zahájili léčbu AFQ056 úvodní dávkou 25 miligramů (mg) dvakrát denně. Dávka byla titrována z 25 mg dvakrát denně na 50 mg dvakrát denně, 75 mg dvakrát denně a 100 mg dvakrát denně v týdenních intervalech. Úpravy dávky (titrace nahoru a dolů) byly povoleny podle potřeby ke zvládnutí jakýchkoli problémů s tolerancí a k zajištění toho, že pacienti dosáhnou své nejvyšší tolerované dávky, která nepřekročí 100 mg dvakrát denně.
Lék: AFQ056
Testované léčivo, AFQ056, bude poskytováno jako tvrdé želatinové kapsle. Budou použity dvě různé síly orálního dávkování, které mají identický vzhled.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie
Nežádoucí příhody byly shrnuty pro období otevřené léčby, kde je období otevřené léčby definováno na základě toho, jak byly nežádoucí účinky shromažďovány a hlášeny podle způsobu, jakým pacienti vstoupili do aktuální studie a o jakou léčbu (AFQ056 nebo placebo) byli přijímání v předchozím studiu. Nežádoucí účinky, které pokračovaly ze základní studie nebo které začaly po skončení základní studie, ale před první dávkou medikace otevřené studie v prodloužené studii pro pacienty kategorie 1, jsou uvedeny pod („Před další první dávkou“). AE, které začaly během období otevřené léčby, jsou uvedeny na základě poslední dávky AFQ056 podané v den nástupu AE nebo před ním (25 mg dvakrát denně; 50 mg dvakrát denně; 75 mg dvakrát denně nebo 100 mg dvakrát denně). Žádné údaje o účinnosti prezentované při ukončení studie
Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. dubna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení