Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

11 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Celem tego badania jest wygenerowanie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u kwalifikujących się dorosłych pacjentów z FXS, którzy uczestniczyli w badaniu CAFQ056A2212 (NCT01253629). oraz u pacjentów, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu potwierdzającym słuszność koncepcji CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Do badania przedłużenia leczenia, prowadzonego przez co najmniej 3 lata, włączono 148 pacjentów. Ta próba przedłużenia została zakończona po podjęciu decyzji o zakończeniu programu rozwojowego AFQ056. Decyzja została podjęta na podstawie wyników dwóch randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badań fazy IIb u dorosłych i młodzieży z FXS (odpowiednio CAFQ056A2212 i CAFQ056B2214), z których oba nie wykazały skuteczności w populacji FXS. Ponieważ ta przedłużona próba została zakończona, reprezentowany jest tylko główny cel i bezpieczeństwo.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
148

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia Pacjenci z grupy 1

  • Musi ukończyć badanie CAFQ056A2212 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS w ciągu jednego tygodnia od włączenia do badania otwartego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym musiały przestrzegać wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
  • Mieć opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej sześć godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych.

Grupa 2:

  • Musiał mieć:
  • Ukończone badanie CAFQ056A2204.
  • Ukończono badanie CAFQ056A2212 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS, ale włączenie do obecnego badania zostało opóźnione o ponad tydzień.
  • Przedwcześnie przerwano z badania CAFQ056A2212 lub innego badania AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS z powodu nietolerancji dawkowania w grupie leczonej pacjenta.
  • Kobiety w wieku rozrodczym musiały przestrzegać wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
  • Mieć opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej sześć godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych

Kryteria wyłączenia

Każda zaawansowana, ciężka lub niestabilna choroba

  • Historia ciężkich samookaleczeń
  • Historia niekontrolowanych napadów padaczkowych lub oporność na leczenie w ciągu ostatnich 2 lat (Pacjenci, którzy są stabilni klinicznie podczas leczenia przeciwdrgawkowego przez ostatnie 2 lata nie są wykluczeni)
  • Historia klinicznie istotnych alergii wymagających hospitalizacji lub leczenia kortykosteroidami nie wziewnymi (astma, anafilaksja itp.)
  • Jednoczesne stosowanie (lub stosowane w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia) leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4
  • Stosowanie leków glutaminergicznych (riluzolu, memantyny itp.) lub litu, digoksyny lub warfaryny w ciągu 6 tygodni od wizyty początkowej Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AFQ056 100 mg (oferta)
Wszyscy pacjenci rozpoczęli leczenie AFQ056 od dawki początkowej 25 miligramów (mg) dwa razy na dobę. Dawkę miareczkowano od 25 mg dwa razy dziennie do 50 mg dwa razy dziennie, 75 mg dwa razy dziennie i 100 mg dwa razy dziennie w odstępach tygodniowych. Dostosowanie dawki (zwiększanie i zmniejszanie dawki) było dozwolone w razie potrzeby w celu opanowania wszelkich problemów z tolerancją i zapewnienia, że ​​pacjenci osiągnęli najwyższą tolerowaną dawkę nieprzekraczającą 100 mg dwa razy na dobę.
Lek: AFQ056
Badany lek, AFQ056, będzie dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Stosowane będą dwie różne dawki doustne o identycznym wyglądzie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania
Zdarzenia niepożądane podsumowano dla otwartego okresu leczenia, w którym okres leczenia otwartego zdefiniowano na podstawie sposobu, w jaki AE zostały zebrane i zgłoszone zgodnie ze sposobem, w jaki pacjenci zostali włączeni do bieżącego badania i jakim leczeniem (AFQ056 lub placebo) zostali poddani. otrzymane w poprzednim badaniu. Zdarzenia niepożądane, które były kontynuowane w badaniu głównym lub które rozpoczęły się po zakończeniu badania głównego, ale przed podaniem pierwszej dawki badanego leku otwartego w badaniu rozszerzonym dla pacjentów kategorii 1, przedstawiono w sekcji („Przed pierwszą dawką zewnętrzną”). AE, które rozpoczęły się podczas otwartego okresu leczenia, przedstawiono na podstawie ostatniej dawki AFQ056 przyjętej w dniu wystąpienia zdarzenia niepożądanego lub przed tą datą (25 mg dwa razy na dobę; 50 mg dwa razy na dobę; 75 mg dwa razy na dobę lub 100 mg dwa razy na dobę). Brak danych dotyczących skuteczności przedstawionych po zakończeniu badania
Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami