Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AFQ056:n pitkäaikainen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

maanantai 11. huhtikuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin tutkimus AFQ056:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tuottaa pitkäaikaisia ​​turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotietoja AFQ056:lle kelvollisilla aikuispotilailla, joilla on FXS ja jotka ovat osallistuneet CAFQ056A2212 (NCT01253629). CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

148 potilasta otettiin mukaan tähän hoidon jatkotutkimukseen, joka suoritettiin vähintään 3 vuotta. Tämä jatkokoe lopetettiin AFQ056-kehitysohjelman lopettamispäätöksen jälkeen. Päätös perustui kahden satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen IIb tutkimuksen tuloksiin aikuisilla ja nuorilla FXS-potilailla (CAFQ056A2212 ja CAFQ056B2214 vastaavasti), jotka kumpikaan eivät osoittaneet tehoa FXS-populaatiossa. Koska tämä jatkokoe lopetettiin, vain ensisijainen tavoite ja turvallisuus ovat edustettuina.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
148

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanja, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Saksa, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveitsi, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Glostrup, Tanska, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit Ryhmä 1 potilaat

  • CAFQ056A2212-tutkimuksen tai muun AFQ056-tutkimuksen, johon osallistui aikuisia FXS-potilaita, täytyi olla suoritettu yhden viikon kuluessa avoimeen tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten oli noudatettava ehkäisyä koskevia protokollan vaatimuksia.
  • Omaishoitaja tai omaishoitajat, jotka viettävät potilaan kanssa keskimäärin vähintään kuusi tuntia päivässä, jotka halusivat ja pystyivät ohjaamaan hoitoa, antamaan panoksensa teho- ja turvallisuusarviointiin sekä saattamaan potilasta opintokäynneille.

Ryhmä 2:

  • Piti olla:
  • Valmistunut tutkimus CAFQ056A2204.
  • Valmistunut CAFQ056A2212-tutkimus tai muu AFQ056-tutkimus, johon osallistui FXS-potilaita, mutta ilmoittautuminen nykyiseen tutkimukseen viivästyi yli viikon.
  • Keskeytyi ennenaikaisesti tutkimuksesta CAFQ056A2212 tai muusta AFQ056-tutkimuksesta, johon osallistui aikuispotilaita, joilla oli FXS, koska potilaalle määrätyn hoitoryhmän annostus ei siedetty.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten oli noudatettava ehkäisyä koskevia protokollan vaatimuksia.
  • Omaishoitaja tai omaishoitajat, jotka viettivät keskimäärin vähintään kuusi tuntia päivässä potilaan kanssa, jotka halusivat ja pystyivät ohjaamaan hoitoa, antamaan panoksensa teho- ja turvallisuusarviointiin ja saattamaan potilasta opintokäynneille

Poissulkemiskriteerit

Mikä tahansa edennyt, vaikea tai epävakaa sairaus

  • Anamneesissa vakavaa itseään vahingoittavaa käyttäytymistä
  • Aiempi hallitsematon kohtaushäiriö tai hoitoresistentti viimeisten 2 vuoden aikana (Potilaita, jotka ovat kliinisesti vakaita saaneet antikonvulsanttihoitoa viimeisen 2 vuoden aikana, ei suljeta pois)
  • Kliinisesti merkittäviä allergioita, jotka vaativat sairaalahoitoa tai ei-inhaloitavaa kortikosteroidihoitoa (astma, anafylaksia jne.)
  • Samanaikainen lääkkeiden käyttö (tai käytetty 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa), jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia
  • Glutamatergisten aineiden (rilutsoli, memantiini jne.) tai litiumin, digoksiinin tai varfariinin käyttäminen 6 viikon sisällä lähtötilanteesta Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteereitä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: AFQ056 100 mg (hintatarjous)
Kaikki potilaat aloittivat AFQ056-hoidon aloitusannoksella 25 milligrammaa (mg) kahdesti vuorokaudessa. Annos titrattiin viikoittain 25 mg:sta kahdesti 50 mg:aan, 75 mg:aan kahdesti ja 100 mg:aan kahdesti. Annoksen säätäminen (ylös- ja alaspäin titraus) sallittiin tarpeen mukaan siedettävyysongelmien hallitsemiseksi ja sen varmistamiseksi, että potilaat saavuttavat suurimman siedetyn annoksensa, joka ei ylitä 100 mg:aa kahdesti.
Lääke: AFQ056
Tutkimuslääke, AFQ056, toimitetaan kovina gelatiinikapseleina. Käytetään kahta erilaista suun kautta otettavaa, ulkonäöltään identtistä annosvahvuutta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä annosta jatkotutkimuksessa lähtötilanne (tutkimuksen hoidon aloitus jatkotutkimuksessa) - tutkimuksen loppuun
Haittatapahtumat tehtiin yhteenveto avoimen hoitojakson osalta, jossa avoin hoitojakso määritellään sen perusteella, miten haittavaikutukset kerättiin ja raportoitiin sen mukaan, miten potilaat osallistuivat nykyiseen tutkimukseen ja mitä hoitoa (AFQ056 tai lumelääke) he saivat. saatu edellisessä tutkimuksessa. Haittavaikutukset, jotka jatkuivat ydintutkimuksesta tai jotka alkoivat ydintutkimuksen päätyttyä, mutta ennen ensimmäistä avoimen tutkimuslääkityksen annosta luokan 1 potilaiden jatkotutkimuksessa, on esitetty kohdassa ("Ennen ulkoista ensimmäistä annosta"). Avoimen hoitojakson aikana alkaneet haittavaikutukset esitetään viimeisen AFQ056-annoksen perusteella, joka otettiin AE:n alkamispäivänä tai sitä ennen (25 mg kahdesti, 50 mg kahdesti, 75 mg kahdesti tai 100 mg kahdesti). Mitään tehokkuustietoja ei esitetty tutkimuksen päättyessä
Ennen ensimmäistä annosta jatkotutkimuksessa lähtötilanne (tutkimuksen hoidon aloitus jatkotutkimuksessa) - tutkimuksen loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 3. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 4. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 5. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia