Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem křehkého X

11. dubna 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem křehkého X

Účelem této studie je získat dlouhodobé údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti pro AFQ056 u způsobilých dospělých pacientů s FXS, kteří se zúčastnili studie CAFQ056A2212 (NCT01253629). a pacientů, kteří se zúčastnili předchozí studie prokazující koncepci CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této prodloužené studie léčby prováděné po dobu nejméně 3 let bylo zařazeno 148 pacientů. Tato prodloužená zkušební verze byla ukončena po rozhodnutí ukončit vývojový program AFQ056. Rozhodnutí bylo založeno na výsledcích dvou randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií fáze IIb u dospělých a dospívajících pacientů s FXS (CAFQ056A2212 a CAFQ056B2214 v tomto pořadí), z nichž obě neprokázaly účinnost v populaci FXS. Vzhledem k tomu, že tato prodloužená studie byla ukončena, je uveden pouze primární cíl a bezpečnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

148

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Austrálie, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Austrálie, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zařazení Pacienti skupiny 1

  • Musel dokončit studii CAFQ056A2212 nebo jinou studii AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS do jednoho týdne od zařazení do otevřené studie.
  • Ženy ve fertilním věku musely dodržovat protokolární požadavky týkající se antikoncepce.
  • Mít pečovatele nebo pečovatele, kteří trávili s pacientem v průměru alespoň šest hodin denně, kteří byli ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat vstupy do hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy.

Skupina 2:

  • Musel mít:
  • Dokončená studie CAFQ056A2204.
  • Dokončená studie CAFQ056A2212 nebo jiná studie AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS, ale zařazení do aktuální studie bylo odloženo o více než týden.
  • Předčasně ukončeno ze studie CAFQ056A2212 nebo jiné studie AFQ056, která zahrnovala dospělé pacienty s FXS kvůli nesnášenlivosti dávkování v přiřazené léčebné skupině pacienta.
  • Ženy ve fertilním věku musely dodržovat protokolární požadavky týkající se antikoncepce.
  • Mít pečovatele nebo pečovatele, kteří trávili s pacientem v průměru alespoň šest hodin denně, byli ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat informace o hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy

Kritéria vyloučení

Jakékoli pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění

  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze
  • Anamnéza nekontrolované záchvatové poruchy nebo rezistence na léčbu během posledních 2 let (nevylučují se pacienti, kteří jsou klinicky stabilní při antikonvulzivní léčbě po dobu posledních 2 let)
  • Anamnéza klinicky významných alergií vyžadujících hospitalizaci nebo léčbu neinhalačními kortikosteroidy (astma, anafylaxe atd.)
  • Užívání (nebo užívání během 6 týdnů před výchozím stavem) souběžných léků, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4
  • Použití glutamátergních látek (riluzol, memantin atd.) nebo lithia, digoxinu nebo warfarinu do 6 týdnů od výchozího stavu Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AFQ056 100 mg (nabídka)
Všichni pacienti zahájili léčbu AFQ056 úvodní dávkou 25 miligramů (mg) dvakrát denně. Dávka byla titrována z 25 mg dvakrát denně na 50 mg dvakrát denně, 75 mg dvakrát denně a 100 mg dvakrát denně v týdenních intervalech. Úpravy dávky (titrace nahoru a dolů) byly povoleny podle potřeby ke zvládnutí jakýchkoli problémů s tolerancí a k zajištění toho, že pacienti dosáhnou své nejvyšší tolerované dávky, která nepřekročí 100 mg dvakrát denně.
Lék: AFQ056
Testované léčivo, AFQ056, bude poskytováno jako tvrdé želatinové kapsle. Budou použity dvě různé síly orálního dávkování, které mají identický vzhled.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie
Nežádoucí příhody byly shrnuty pro období otevřené léčby, kde je období otevřené léčby definováno na základě toho, jak byly nežádoucí účinky shromažďovány a hlášeny podle způsobu, jakým pacienti vstoupili do aktuální studie a o jakou léčbu (AFQ056 nebo placebo) byli přijímání v předchozím studiu. Nežádoucí účinky, které pokračovaly ze základní studie nebo které začaly po skončení základní studie, ale před první dávkou medikace otevřené studie v prodloužené studii pro pacienty kategorie 1, jsou uvedeny pod („Před další první dávkou“). AE, které začaly během období otevřené léčby, jsou uvedeny na základě poslední dávky AFQ056 podané v den nástupu AE nebo před ním (25 mg dvakrát denně; 50 mg dvakrát denně; 75 mg dvakrát denně nebo 100 mg dvakrát denně). Žádné údaje o účinnosti prezentované při ukončení studie
Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

5. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na AFQ056

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit