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Studio a lungo termine, sicurezza, tollerabilità ed efficacia di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

11 aprile 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

Lo scopo di questo studio è generare dati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine per AFQ056 in pazienti adulti idonei con FXS che hanno partecipato allo studio CAFQ056A2212 (NCT01253629). CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

A 148 pazienti sono stati arruolati in questo studio di estensione del trattamento condotto per almeno 3 anni. Questa estensione di prova è stata interrotta dopo la decisione di terminare il programma di sviluppo AFQ056. La decisione si è basata sui risultati di due studi di fase IIb randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo in pazienti affetti da FXS adulti e adolescenti (rispettivamente CAFQ056A2212 e CAFQ056B2214), che non sono riusciti a dimostrare l'efficacia nella popolazione FXS. Poiché questo studio di estensione è stato terminato, sono rappresentati solo l'obiettivo primario e la sicurezza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
148

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione Pazienti del gruppo 1

  • Doveva aver completato lo studio CAFQ056A2212 o un altro studio AFQ056 che includeva pazienti adulti con FXS entro una settimana dall'arruolamento nello studio in aperto.
  • Le donne in età fertile dovevano seguire i requisiti del protocollo per quanto riguarda la contraccezione.
  • Avere uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno sei ore al giorno con il paziente, che siano disposti e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio.

Gruppo 2:

  • Doveva avere:
  • Studio completato CAFQ056A2204.
  • Completato lo studio CAFQ056A2212 o un altro studio AFQ056 che includeva pazienti adulti affetti da FXS, ma l'arruolamento nello studio in corso è stato ritardato di oltre una settimana.
  • Interrotto prematuramente dallo studio CAFQ056A2212 o da un altro studio dell'AFQ056 che includeva pazienti adulti con FXS a causa dell'intollerabilità del dosaggio nel gruppo di trattamento assegnato al paziente.
  • Le donne in età fertile dovevano seguire i requisiti del protocollo per quanto riguarda la contraccezione.
  • Avere uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno sei ore al giorno con il paziente, che siano disposti e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio

Criteri di esclusione

Qualsiasi malattia avanzata, grave o instabile

  • Storia di grave comportamento autolesionistico
  • Storia di disturbo convulsivo incontrollato o resistenza alla terapia negli ultimi 2 anni (non sono esclusi i pazienti che sono clinicamente stabili sotto terapia anticonvulsivante negli ultimi 2 anni)
  • Anamnesi di allergie clinicamente significative che richiedono ricovero in ospedale o terapia con corticosteroidi non inalatori (asma, anafilassi, ecc.)
  • Uso (o uso entro 6 settimane prima del basale) di farmaci concomitanti che sono potenti inibitori o induttori del CYP3A4
  • Utilizzo di agenti glutammatergici (riluzolo, memantina, ecc.) o litio, digossina o warfarin entro 6 settimane dal basale Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AFQ056 100 mg (offerta)
Tutti i pazienti hanno iniziato il trattamento con AFQ056 a una dose iniziale di 25 milligrammi (mg) due volte al giorno. La dose è stata titolata da 25 mg bid a 50 mg bid, 75 mg bid e 100 mg bid a intervalli settimanali. Gli aggiustamenti della dose (titolazioni verso l'alto e verso il basso) sono stati consentiti secondo necessità per gestire eventuali problemi di tollerabilità e per garantire che i pazienti raggiungano la dose massima tollerata senza superare i 100 mg bid.
Droga: AFQ056
Il farmaco sperimentale, AFQ056, sarà fornito sotto forma di capsule di gelatina dura. Verranno utilizzati due diversi dosaggi orali, identici nell'aspetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio
Gli eventi avversi sono stati riassunti per il periodo di trattamento in aperto, in cui il periodo di trattamento in aperto è definito in base a come sono stati raccolti e segnalati gli eventi avversi in base al modo in cui i pazienti sono entrati nello studio in corso e a quale trattamento (AFQ056 o placebo) sono stati ricevuto nello studio precedente. Gli eventi avversi che continuavano dallo studio principale o che sono iniziati dopo la fine dello studio principale ma prima della prima dose del farmaco dello studio in aperto nello studio di estensione per i pazienti di categoria 1 sono mostrati sotto ("Prima della prima dose est."). Gli eventi avversi iniziati durante il periodo di trattamento in aperto sono presentati sulla base dell'ultima dose di AFQ056 assunta alla data di insorgenza dell'evento avverso o prima di essa (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; o 100 mg bid). Nessun dato di efficacia presentato come studio è stato interrotto
Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 aprile 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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