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Estudio a largo plazo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil

11 de abril de 2016 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil

El propósito de este estudio es generar datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo para AFQ056 en pacientes adultos elegibles con SXF que hayan participado en el estudio CAFQ056A2212 (NCT01253629) y pacientes que hayan participado en el estudio anterior de prueba de concepto. CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se inscribieron 148 pacientes en este ensayo de extensión del tratamiento realizado durante al menos 3 años. Este ensayo de extensión se terminó después de la decisión de terminar el programa de desarrollo AFQ056. La decisión se basó en los resultados de dos ensayos de fase IIb aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo en pacientes adultos y adolescentes con SXF (CAFQ056A2212 y CAFQ056B2214 respectivamente), ninguno de los cuales logró demostrar eficacia en la población con SXF. Como se terminó este ensayo de extensión, solo se representan el objetivo principal y la seguridad.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
148

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, España, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, España, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suiza, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión Pacientes del grupo 1

  • Tenía que haber completado el estudio CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyera pacientes adultos con SXF dentro de la semana posterior a la inscripción en el estudio abierto.
  • Las mujeres en edad fértil tenían que seguir los requisitos del protocolo con respecto a la anticoncepción.
  • Tener un cuidador o cuidadores que pasen, en promedio, al menos seis horas por día con el paciente, que estén dispuestos y sean capaces de supervisar el tratamiento, brindar información sobre las evaluaciones de eficacia y seguridad y acompañar al paciente a las visitas del estudio.

Grupo 2:

  • Tenía que tener:
  • Estudio completo CAFQ056A2204.
  • Estudio completo CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyó pacientes adultos con SXF pero la inscripción en el estudio actual se retrasó más de una semana.
  • Descontinuado prematuramente del estudio CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyó pacientes adultos con SXF debido a la intolerancia de la dosis en el grupo de tratamiento asignado del paciente.
  • Las mujeres en edad fértil tenían que seguir los requisitos del protocolo con respecto a la anticoncepción.
  • Tener un cuidador o cuidadores que pasen, en promedio, al menos seis horas por día con el paciente, que estén dispuestos y sean capaces de supervisar el tratamiento, brindar información sobre las evaluaciones de eficacia y seguridad, y acompañar al paciente a las visitas del estudio.

Criterio de exclusión

Cualquier enfermedad avanzada, grave o inestable

  • Antecedentes de conducta autolesiva grave
  • Antecedentes de trastorno convulsivo no controlado o resistente a la terapia en los últimos 2 años (no se excluyen los pacientes clínicamente estables bajo terapia anticonvulsiva durante los últimos 2 años)
  • Antecedentes de alergias clínicamente significativas que requieran hospitalización o tratamiento con corticoides no inhalados (asma, anafilaxia, etc.)
  • Usar (o usarse dentro de las 6 semanas anteriores al inicio) medicamentos concomitantes que son potentes inhibidores o inductores de CYP3A4
  • Uso de agentes glutamatérgicos (riluzol, memantina, etc.) o litio, digoxina o warfarina dentro de las 6 semanas posteriores al inicio Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: AFQ056 100 mg (oferta)
Todos los pacientes iniciaron el tratamiento con AFQ056 a una dosis inicial de 25 miligramos (mg) dos veces al día. La dosis se tituló de 25 mg dos veces al día a 50 mg dos veces al día, 75 mg dos veces al día y 100 mg dos veces al día a intervalos semanales. Se permitieron ajustes de dosis (titulaciones hacia arriba y hacia abajo) según fuera necesario para manejar cualquier problema de tolerabilidad y para garantizar que los pacientes alcancen la dosis más alta tolerada que no exceda los 100 mg dos veces al día.
Droga: AFQ056
El fármaco en investigación, AFQ056, se proporcionará en forma de cápsulas de gelatina dura. Se utilizarán dos dosis orales diferentes, idénticas en apariencia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Antes de la primera dosis en el estudio de extensión, línea de base (inicio del tratamiento del estudio en el estudio de extensión) hasta el final del ensayo
Los eventos adversos se resumieron para el período de tratamiento de etiqueta abierta, donde el período de tratamiento de etiqueta abierta se define en función de cómo se recopilaron e informaron los EA de acuerdo con la forma en que los pacientes ingresaron al estudio actual y qué tratamiento (AFQ056 o placebo) recibieron. recibiendo en el estudio anterior. Los EA que continuaron desde el estudio principal o que comenzaron después del final del estudio principal pero antes de la primera dosis de la medicación del estudio abierto en el estudio de extensión para pacientes de Categoría 1 se muestran en ("Antes de la primera dosis adicional"). Los EA que comenzaron durante el período de tratamiento abierto se presentan en función de la última dosis de AFQ056 tomada en la fecha de inicio del EA o antes (25 mg dos veces al día, 50 mg dos veces al día, 75 mg dos veces al día o 100 mg dos veces al día). No se presentaron datos de eficacia ya que el estudio finalizó
Antes de la primera dosis en el estudio de extensión, línea de base (inicio del tratamiento del estudio en el estudio de extensión) hasta el final del ensayo

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2011

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
3 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de abril de 2016

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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