Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 Glykomakropeptid versus aminokyselinová dieta pro léčbu fenylketonurie (PKU)

25. července 2018 aktualizováno: University of Wisconsin, Madison

Fáze 2 studie Glycomacropeptide vs. Aminokyselinová dieta pro léčbu PKU

U jedinců s fenylketonurií (PKU) vědci předpokládají, že glykomakropeptid poskytne přijatelnou formu dietního proteinu s nízkým obsahem fenylalaninu, který zlepší dodržování diety, hladiny fenylalaninu v krvi, kognitivní funkce a nakonec kvalitu života ve srovnání s obvyklou stravou založenou na aminokyselinách. . Studie je financována z grantového programu Úřadu pro vývoj produktů pro vzácná onemocnění Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), R01 FD003711.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedincům s fenylketonurií (PKU) chybí enzym fenylalaninhydroxyláza, který je potřebný k metabolizaci esenciální aminokyseliny fenylalaninu (phe). Při běžné stravě vykazují zvýšenou hladinu phe v krvi, která je toxická pro mozek. Aby se zabránilo poškození mozku a kognitivním poruchám, musí jedinci s PKU dodržovat celoživotní dietu s nízkým phe, která je omezena na přirozené potraviny a vyžaduje požití formule aminokyselin bez phe (AA). Většině dospívajících a dospělých s PKU je formulace AA nechutná a opustí dietu, což vede ke zvýšeným hladinám phe v krvi a neuropsychologickému zhoršení. Glykomakropeptid (GMP), intaktní protein produkovaný při výrobě sýra, je jedinečně vhodný pro dietu s nízkým phe, protože je to jediný známý dietní protein, který obsahuje minimální phe. Potraviny a nápoje vyrobené s GMP jsou chutnou alternativou k receptuře AA. Dlouhodobým cílem je posoudit bezpečnost, účinnost a přijatelnost GMP pro nutriční management PKU. Specifickým cílem je provést randomizovanou, dvoufázovou, 11týdenní, zkříženou studii srovnávající GMP dietu s AA dietou u 30 subjektů s PKU ve věku ≥ 12 let léčených od narození dietou s nízkým phe AA. Jedná se o tyto stránky: University of Wisconsin-Madison, Waisman Center (primární) a Harvard University, Children's Hospital Boston. Subjekty budou vybrány a randomizovány tak, aby započaly první 3 týdny studie buď dietou s nízkým phe, ve které je většina dietních bílkovin poskytována GMP nebo AA lékařskými potravinami, a poté, po 3 týdnech vymývání s příjmem jejich obvyklou dietu, začněte druhou dietu na 3 týdny. Dietní vzdělávání bude poskytováno v základním období 1 týdne před zahájením každé diety.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 45 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Identifikovaná PKU novorozeneckým screeningem; zahájila dietní léčbu před 1 měsícem věku
  • Diagnóza klasické nebo variantní PKU s dokumentovanou hladinou fenylalaninu vyšší než 600 umol/l v 7-10 dnech věku
  • Dodržuje nebo je ochotný dodržovat PKU dietu a konzumuje aminokyselinovou lékařskou formuli poskytující více než 50 % potřeb bílkovin
  • Přijetí potravin obsahujících glykomakropeptidy stanoveno před zařazením

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo plánují těhotenství
  • Jedinci s mentálním deficitem v důsledku neléčené nebo špatně kontrolované PKU
  • Jednotlivci s jakýmkoliv zdravotním stavem, kteří mohou narušovat účast

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: GMP dieta/GMP lékařské potraviny
Experimentální intervencí je GMP dieta dodržovaná doma po dobu 3 týdnů. V této randomizované zkřížené studii byla polovina subjektů (n=15) randomizována pro příjem GMP diety jako prvního ramene a polovina subjektů (n=15) byla randomizována pro příjem GMP stravy jako druhého ramene.
Jiný: AA dieta/AA lékařské potraviny
Intervence sestává z diety s nízkým obsahem Phe v kombinaci s komerčními AA lékařskými potravinami konzumovanými v obvyklé stravě každého subjektu. Subjekty ve studii konzumovaly celkem 15 různých komerčních AA lékařských potravin. Dieta je formulována tak, aby poskytovala každému subjektu jeho typický denní příjem proteinových ekvivalentů z AA lékařských potravin. Období léčby AA dietou sestává ze všech subjektů dodržujících AA dietu po dobu 3 týdnů doma. Intervence komparátoru AA Diet se podává v různých pořadích, GMP Dieta/AA Dieta nebo AA dieta/GMP Dieta.
Ostatní jména:
  • AA lékařské potraviny
Aktivní komparátor: AA dieta/AA lékařské potraviny
Experimentální intervencí je AA dieta dodržovaná doma po dobu 3 týdnů. V této randomizované zkřížené studii byla polovina subjektů (n=15) randomizována pro příjem AA diety jako první větve a polovina jedinců (n=15) byla randomizována pro příjem AA diety jako druhé větve.
Jiný: GMP dieta/GMP lékařské potraviny
Intervence spočívá v dietě s nízkým obsahem fenylalaninu (Phe) v kombinaci s lékařskými potravinami vyrobenými s peptidem GMP doplněným o limitující nepostradatelné aminokyseliny, jak poskytuje Cambrooke Therapeutics, LLC. Dieta je sestavena tak, aby nahradila proteinové ekvivalenty poskytované AA lékařskými potravinami lékařskými potravinami GMP, přičemž ostatní složky stravy zůstávají konstantní. Období GMP dietní léčby sestává ze všech subjektů dodržujících GMP dietu po dobu 3 týdnů doma. Intervence GMP diety se podává v různém pořadí, GMP dieta/AA dieta nebo AA dieta/GMP dieta.
Ostatní jména:
  • GMP lékařské potraviny
  • Glytaktin ochranná známka Cambrooke Therapeutics, LLC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace fenylalaninu v plazmě u jedinců s PKU krmených glykomakropeptidovou dietou ve srovnání se změnou, když byli krmeni aminokyselinovou dietou
Časové okno: výchozí stav do 22. dne každé diety
Plazma bude odebrána v každém základním týdnu a po 3 týdnech každé dietní léčby, glykomakropeptidu a aminokyseliny, po celonočním hladovění. Plazmatická koncentrace fenylalaninu (spolu s kompletním profilem volných aminokyselin) bude stanovena pomocí analyzátoru aminokyselin ve Wisconsin State Lab of Hygiene. Statistická analýza ke stanovení významnosti změny koncentrace phe v plazmě při porovnání 2 diet bude sestávat z ANCOVA s kovariátami pro výchozí hodnotu Phe a dietní příjem Phe. Změna koncentrace Phe v plazmě ode dne 22 (konečná) do dne 1 (základní hodnota) byla stanovena po úpravě na výchozí hladinu Phe a dietní příjem Phe.
výchozí stav do 22. dne každé diety

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování diety
Časové okno: 3týdenní dietní kúra
Shoda s dietní léčbou glykomakropeptidem a aminokyselinou bude hodnocena srovnáním příjmu lékařské stravy v gramech bílkovin z lékařské stravy za den na základě dokončení třídenních záznamů o jídle před poslední studijní návštěvou v den 22. Statistická analýza účinku dietní léčby bude sestávat z ANOVA.
3týdenní dietní kúra
Výkonná funkce Posouzeno BRIEF
Časové okno: 22. den každé dietní kúry
Dokončení standardizovaného testu, Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF), každým subjektem pro GMP dietu a AA dietu. Hodnoty jsou T-skóre, které mají průměr 50 bodů a SD 10 bodů. T skóre <50 je považováno za v normativním rozmezí. Data se analyzují párovým t-testem.
22. den každé dietní kúry
Koncentrace vitaminu D (25-OH) v plazmě v den 22
Časové okno: 22. den každé dietní kúry
Vitamin D byl měřen jako míra kapacity pro absorpci vápníku. Vyšší hladiny vitaminu D v plazmě jsou v souladu s vyšší absorpcí vápníku.
22. den každé dietní kúry
Porovnání koncentrací Phe v plazmě s koncentracemi v zaschlých krevních skvrnách
Časové okno: Celkem 4x, 2x na ošetření
Koncentrace Phe v plazmě a ve vysušených krevních skvrnách odebraných současně subjektům budou porovnány pomocí 2 metodologií bez ohledu na intervenci. Při každé ze 4 návštěv studie (základní a konečná pro každou dietní léčbu): 1) byla použita venepunkce k odběru krve a plazma byla izolována a analyzována na Phe pomocí iontoměničové chromatografie a 2) subjekty byly požádány hned po venepunkci, aby si všimly svého krev na filtračním papíru pro analýzu Phe tandemovou hmotnostní spektroskopií (MS/MS). Nesrovnalosti v koncentracích Phe u těchto 2 metod byly porovnány pro každý pár vzorků pomocí Bland-Altmanovy statistické analýzy. Každý subjekt měl mít 4 páry vzorků, 29 x 4 = 116, ale nakonec jsme měli pouze 110 párů vzorků, jak je vysvětleno níže.
Celkem 4x, 2x na ošetření
Koncentrace alkalické fosfatázy specifické pro kost (BSAP) v plazmě 22. den
Časové okno: 22. den každé dietní kúry
Plazmatická koncentrace BSAP byla stanovena jako míra kostního obratu.
22. den každé dietní kúry
Plazmatická koncentrace N-terminálního telopeptidu (NTX) v den 22
Časové okno: 22. den každé dietní kúry
Plazmatická koncentrace NTX byla stanovena jako míra kostní resorpce; vyšší hladiny ukazují na větší rozpad kostí
22. den každé dietní kúry

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Minerální hustota kostí stanovená skenováním pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA)
Časové okno: jednou během prvních 3 týdnů dietní léčby
Subjekty budou mít jediný test DXA k posouzení hustoty kostních minerálů bederní páteře a celého těla během první dietní léčby, která jim bude náhodně přiřazena k zahájení.
jednou během prvních 3 týdnů dietní léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Wisconsin, Madison

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení