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Étude de phase 2 comparant les glycomacropeptides à un régime d'acides aminés pour la prise en charge de la phénylcétonurie (PKU)

25 juillet 2018 mis à jour par: University of Wisconsin, Madison

Étude de phase 2 du glycomacropeptide par rapport au régime d'acides aminés pour la gestion de la PCU

Pour les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU), les chercheurs émettent l'hypothèse que le glycomacropeptide fournira une forme acceptable de protéine alimentaire à faible teneur en phénylalanine qui améliorera l'observance alimentaire, les taux sanguins de phénylalanine, la fonction cognitive et, finalement, la qualité de vie par rapport au régime habituel à base d'acides aminés. . L'étude est financée par le programme de subventions de développement de produits orphelins du Bureau de la Food and Drug Administration (FDA), R01 FD003711.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU) manquent de l'enzyme phénylalanine hydroxylase qui est nécessaire pour métaboliser l'acide aminé essentiel phénylalanine (phe). Lorsqu'ils suivent un régime alimentaire normal, ils présentent un niveau élevé de phe dans le sang qui est toxique pour le cerveau. Afin de prévenir les lésions cérébrales et les troubles cognitifs, les personnes atteintes de PCU doivent suivre un régime pauvre en Phe à vie, limité aux aliments naturels et nécessitant l'ingestion d'une formule d'acides aminés (AA) sans Phe. La plupart des adolescents et des adultes atteints de PCU trouvent la formule AA désagréable et abandonnent le régime alimentaire, ce qui entraîne des taux sanguins élevés de Phe et une détérioration neuropsychologique. Le glycomacropeptide (GMP), une protéine intacte produite lors de la fabrication du fromage, est particulièrement adapté à un régime pauvre en phe car c'est la seule protéine alimentaire connue qui contient un minimum de phe. Les aliments et les boissons fabriqués avec GMP sont une alternative agréable au goût à la formule AA. L'objectif à long terme est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'acceptabilité des BPF pour la prise en charge nutritionnelle de la PCU. L'objectif spécifique est de mener un essai croisé randomisé en deux étapes de 11 semaines comparant le régime GMP au régime AA chez 30 sujets atteints de PCU ≥ 12 ans traités depuis la naissance avec un régime AA pauvre en Phe. Les sites sont : l'Université du Wisconsin-Madison, le Waisman Center (primaire) et l'Université de Harvard, l'hôpital pour enfants de Boston. Les sujets seront recrutés et randomisés pour commencer les 3 premières semaines de l'étude avec soit un régime pauvre en Phe dans lequel la majorité des protéines alimentaires sont fournies par des aliments médicaux GMP ou AA, puis, après un sevrage de 3 semaines avec prise de leur régime alimentaire habituel, commencez le deuxième régime pendant 3 semaines. L'éducation diététique sera dispensée au cours d'une période de base d'une semaine précédant le début de chaque régime.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
32

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 45 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • PCU identifiée par dépistage néonatal ; commencé un traitement diététique avant l'âge de 1 mois
  • Diagnostic de PCU classique ou variante avec un taux documenté de phénylalanine supérieur à 600 umol/L à 7-10 jours d'âge
  • Suit ou souhaite suivre un régime PKU et consomme une formule médicale d'acides aminés fournissant plus de 50% des besoins en protéines
  • Acceptation des aliments glycomacropeptidiques déterminée avant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou prévoyant une grossesse
  • Personnes présentant des déficits mentaux dus à une PCU non traitée ou mal contrôlée
  • Les personnes ayant un problème de santé jugé interférer avec la participation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Régime GMP / Aliments médicaux GMP
L'intervention expérimentale est le régime GMP suivi à domicile pendant 3 semaines. Dans cette étude croisée randomisée, la moitié des sujets (n = 15) ont été randomisés pour recevoir le régime GMP comme premier bras, et la moitié des sujets (n = 15) ont été randomisés pour recevoir le régime GMP comme deuxième bras.
Autre: Régime AA/aliments médicaux AA
L'intervention consiste en un régime pauvre en Phe en combinaison avec des aliments médicaux AA commerciaux tels que consommés dans le régime alimentaire habituel de chaque sujet. Au total, 15 aliments médicaux AA commerciaux différents ont été consommés par les sujets de l'étude. Le régime est formulé pour fournir à chaque sujet son apport quotidien typique en équivalents protéiques provenant d'aliments médicaux AA. La période de traitement diététique AA comprend tous les sujets suivant le régime AA pendant 3 semaines à domicile. L'intervention du comparateur Régime AA est administrée dans des ordres différents, Régime GMP/Régime AA ou Régime AA/Régime GMP.
Autres noms:
  • Aliments médicaux AA
Comparateur actif: Régime AA/aliments médicaux AA
L'intervention expérimentale est le régime AA suivi à domicile pendant 3 semaines. Dans cette étude croisée randomisée, la moitié des sujets (n = 15) ont été randomisés pour recevoir le régime AA comme premier bras, et la moitié des sujets (n = 15) ont été randomisés pour recevoir le régime AA comme deuxième bras.
Autre: Régime GMP / Aliments médicaux GMP
L'intervention consiste en un régime pauvre en phénylalanine (Phe) en combinaison avec des aliments médicaux fabriqués avec le peptide GMP complété par des acides aminés indispensables limitants, comme fourni par Cambrooke Therapeutics, LLC. Le régime est formulé pour remplacer les équivalents protéiques fournis par les aliments médicaux AA par des aliments médicaux GMP, en maintenant les autres composants alimentaires constants. La période de traitement diététique GMP comprend tous les sujets suivant le régime GMP pendant 3 semaines à domicile. L'intervention de régime GMP est administrée dans des ordres différents, régime GMP/régime AA ou régime AA/régime GMP.
Autres noms:
  • Aliments médicaux BPF
  • Glytactin marque déposée de Cambrooke Therapeutics, LLC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la concentration plasmatique de phénylalanine des sujets PCU nourris avec le régime glycomacropeptide par rapport au changement lorsqu'ils sont nourris avec le régime d'acides aminés
Délai: de base au jour 22 de chaque régime
Le plasma sera prélevé à chaque semaine de base et après 3 semaines sur chacun des traitements diététiques, glycomacropeptide et acide aminé, après un jeûne nocturne. La concentration plasmatique de phénylalanine (ainsi que le profil complet des acides aminés libres) sera déterminée avec un analyseur d'acides aminés dans le Wisconsin State Lab of Hygiene. L'analyse statistique pour déterminer l'importance du changement de la concentration plasmatique de Phe lors de la comparaison des 2 régimes consistera en une ANCOVA avec des covariables pour la Phe de base et l'apport alimentaire en Phe. La variation de la concentration plasmatique de Phe du jour 22 (final) au jour 1 (de base) a été déterminée après ajustement en fonction du niveau de base de Phe et de l'apport alimentaire en Phe.
de base au jour 22 de chaque régime

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité diététique
Délai: Cure diététique de 3 semaines
La conformité aux traitements diététiques de glycomacropeptide et d'acides aminés sera évaluée en comparant l'apport d'aliments médicaux en grammes de protéines d'aliments médicaux par jour sur la base de l'achèvement par le sujet des dossiers alimentaires de 3 jours avant la visite d'étude finale au jour 22. L'analyse statistique d'un effet de traitement diététique consistera en une ANOVA.
Cure diététique de 3 semaines
Fonction exécutive évaluée par BRIEF
Délai: jour 22 de chaque cure diététique
Réalisation d'un test standardisé, le Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF), par chaque sujet pour le régime GMP et le régime AA. Les valeurs sont des T-scores qui ont une moyenne de 50 points et un SD de 10 points. Un score T < 50 est considéré dans la fourchette normative. Les données sont analysées avec un test t apparié.
jour 22 de chaque cure diététique
Concentration plasmatique de vitamine D (25-OH) au jour 22
Délai: jour 22 de chaque cure diététique
La vitamine D a été mesurée comme mesure de la capacité d'absorption du calcium. Des niveaux plus élevés de vitamine D plasmatique sont compatibles avec une absorption de calcium plus élevée.
jour 22 de chaque cure diététique
Comparaison des concentrations de Phe dans le plasma avec les concentrations dans les gouttes de sang séché
Délai: 4 fois au total, 2 par traitement
Les concentrations de Phe dans le plasma et dans les taches de sang séché prélevées simultanément par les sujets seront comparées à l'aide de 2 méthodologies, quelle que soit l'intervention. À chacune des 4 visites d'étude (initiale et finale pour chaque traitement diététique) : 1) la ponction veineuse a été utilisée pour prélever le sang et le plasma a été isolé et analysé pour la Phe avec chromatographie échangeuse d'ions et 2) les sujets ont été invités juste après la ponction veineuse à repérer leur sang sur papier filtre pour analyse de Phe avec spectroscopie de masse en tandem (MS/MS). L'écart des concentrations de Phe avec ces 2 méthodes a été comparé pour chaque paire d'échantillons en utilisant l'analyse statistique de Bland-Altman. Chaque sujet aurait dû avoir 4 paires d'échantillons, 29 x 4 = 116, mais nous nous sommes retrouvés avec seulement 110 paires d'échantillons, comme expliqué ci-dessous.
4 fois au total, 2 par traitement
Concentration plasmatique de phosphatase alcaline spécifique aux os (BSAP) au jour 22
Délai: jour 22 de chaque cure diététique
La concentration plasmatique de BSAP a été déterminée comme mesure du renouvellement osseux.
jour 22 de chaque cure diététique
Concentration plasmatique du télopeptide N-terminal (NTX) au jour 22
Délai: jour 22 de chaque cure diététique
La concentration plasmatique de NTX a été déterminée comme mesure de la résorption osseuse; des niveaux plus élevés indiquent une plus grande dégradation osseuse
jour 22 de chaque cure diététique

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Densité minérale osseuse déterminée par analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA)
Délai: une fois pendant les 3 premières semaines de traitement diététique
Les sujets auront un seul test DXA pour évaluer la densité minérale osseuse de la colonne lombaire et de l'ensemble du corps lors du premier traitement diététique auquel ils sont assignés au hasard pour commencer.
une fois pendant les 3 premières semaines de traitement diététique

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Wisconsin, Madison

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Boston Children's Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 septembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 novembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 mai 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
31 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 septembre 2011

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 août 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 juillet 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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