Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования гликомакропептида в сравнении с аминокислотной диетой для лечения фенилкетонурии (PKU)

25 июля 2018 г. обновлено: University of Wisconsin, Madison
Для людей с фенилкетонурией (ФКУ) исследователи предполагают, что гликомакропептид обеспечит приемлемую форму пищевого белка с низким содержанием фенилаланина, который улучшит соблюдение диеты, уровень фенилаланина в крови, когнитивную функцию и, в конечном итоге, качество жизни по сравнению с обычной диетой на основе аминокислот. . Исследование финансируется Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) по программе грантов на разработку продуктов для редких животных, R01 FD003711.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

У людей с фенилкетонурией (ФКУ) отсутствует фермент фенилаланингидроксилаза, который необходим для метаболизма незаменимой аминокислоты фенилаланина (phe). При нормальном питании у них наблюдается повышенный уровень фенилаланина в крови, который токсичен для мозга. Чтобы предотвратить повреждение головного мозга и когнитивные нарушения, люди с фенилкетонурией должны всю жизнь соблюдать диету с низким содержанием фенилаланина, которая ограничена натуральными продуктами и требует приема формулы без аминокислот (АА). Большинство подростков и взрослых с фенилкетонурией находят формулу АК неприятной и отказываются от диеты, что приводит к повышению уровня фенилаланина в крови и нейропсихологическому ухудшению. Гликомакропептид (GMP), интактный белок, вырабатываемый при производстве сыра, идеально подходит для диеты с низким содержанием фенилаланина, поскольку это единственный известный диетический белок, который содержит минимальное количество фенилаланина. Продукты и напитки, изготовленные в соответствии с GMP, являются приемлемой альтернативой формуле AA. Долгосрочная цель состоит в том, чтобы оценить безопасность, эффективность и приемлемость GMP для нутритивного лечения ФКУ. Конкретной целью является проведение рандомизированного, двухэтапного, 11-недельного, перекрестного исследования, сравнивающего диету GMP с диетой АК у 30 пациентов с фенилкетонурией ≥12 лет, получавших с рождения диету с низким содержанием фенилаланина. Сайты: Университет Висконсин-Мэдисон, Центр Вайсмана (первичный) и Гарвардский университет, Детская больница Бостона. Субъекты будут набраны и рандомизированы, чтобы начать первые 3 недели исследования либо с диеты с низким содержанием фенилаланина, в которой большая часть пищевого белка обеспечивается медицинскими продуктами GMP или AA, а затем, после 3-недельного вымывания с потреблением своей обычной диеты, начните вторую диету в течение 3 недель. Диетическое обучение будет проводиться в течение 1-недельного базового периода, предшествующего началу каждой диеты.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
32

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 45 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Выявленная ФКУ при скрининге новорожденных; начал диетическое лечение в возрасте до 1 месяца
  • Диагноз классической или вариантной ФКУ с документально подтвержденным уровнем фенилаланина более 600 мкмоль/л в возрасте 7-10 дней.
  • Соблюдает или готов соблюдать диету с фенилкетонурией и потребляет аминокислотную медицинскую смесь, обеспечивающую более 50% потребности в белке.
  • Приемлемость гликомакропептидных продуктов определяется до регистрации

Критерий исключения:

  • Женщины, которые беременны или планируют беременность
  • Лица с умственными нарушениями из-за нелеченной или плохо контролируемой ФКУ
  • Лица с любым состоянием здоровья, которое считается препятствующим участию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: GMP Диета/GMP Медицинские продукты питания
Экспериментальное вмешательство представляет собой диету GMP, которой следуют дома в течение 3 недель. В этом рандомизированном перекрестном исследовании половина субъектов (n = 15) были рандомизированы для получения диеты GMP в качестве первой группы, а половина субъектов (n = 15) были рандомизированы для получения диеты GMP в качестве второй группы.
Другой: Диета АА/лечебное питание АА
Вмешательство состоит из диеты с низким содержанием Phe в сочетании с коммерческими продуктами питания AA, потребляемыми в обычном рационе каждого субъекта. В общей сложности участники исследования потребляли 15 различных коммерческих пищевых продуктов АА. Диета разработана таким образом, чтобы обеспечить каждому субъекту его типичную суточную норму белковых эквивалентов из лечебных пищевых продуктов АА. Период диетического лечения АА включает всех субъектов, соблюдающих диету АА в течение 3 недель в домашних условиях. Вмешательство по сравнению с диетой АА проводится в разном порядке: диета GMP/диета АА или диета АА/диета GMP.
Другие имена:
  • Медицинские продукты АА
Активный компаратор: Диета АА/лечебное питание АА
Экспериментальным вмешательством является диета АА, которой следуют дома в течение 3 недель. В этом рандомизированном перекрестном исследовании половина субъектов (n = 15) были рандомизированы для получения диеты AA в качестве первой группы, а половина субъектов (n = 15) были рандомизированы для получения диеты AA в качестве второй группы.
Другой: GMP Диета/GMP Медицинские продукты питания
Вмешательство состоит из диеты с низким содержанием фенилаланина (Phe) в сочетании с лечебными продуктами, приготовленными из пептида GMP, дополненного ограниченным количеством незаменимых аминокислот, как это предусмотрено Cambrooke Therapeutics, LLC. Диета разработана для замены белковых эквивалентов, обеспечиваемых лечебными продуктами АА, на лечебные продукты GMP, сохраняя при этом другие диетические компоненты постоянными. Период диетического лечения GMP состоит из всех субъектов, соблюдающих диету GMP в течение 3 недель дома. Вмешательство в диету GMP проводится в разном порядке: диета GMP / диета AA или диета AA / диета GMP.
Другие имена:
  • Медицинские продукты GMP
  • Глитактин, торговая марка Cambrooke Therapeutics, LLC.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации фенилаланина в плазме у субъектов с фенилкетонурией, получавших гликомакропептидную диету, по сравнению с изменением при кормлении аминокислотной диетой
Временное ограничение: от исходного уровня до 22-го дня на каждой диете
Плазму собирают каждую базовую неделю и через 3 недели после каждого диетического лечения, гликомакропептида и аминокислоты после ночного голодания. Концентрация фенилаланина в плазме (вместе с полным профилем свободных аминокислот) будет определяться с помощью анализатора аминокислот в лаборатории гигиены штата Висконсин. Статистический анализ для определения значимости изменения концентрации Phe в плазме при сравнении двух диет будет состоять из ANCOVA с ковариатами для исходного уровня Phe и потребления Phe с пищей. Изменение концентрации Phe в плазме с 22-го дня (последний) до 1-го дня (исходный уровень) определяли после корректировки исходного уровня Phe и потребления Phe с пищей.
от исходного уровня до 22-го дня на каждой диете

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соблюдение диеты
Временное ограничение: 3 недели диетического лечения
Приверженность диетическому лечению гликомакропептидами и аминокислотами будет оцениваться путем сравнения потребления лечебной пищи в граммах белка из лечебной пищи в день на основе заполнения субъектами 3-дневных записей о пищевых продуктах до последнего визита в рамках исследования на 22-й день. Статистический анализ эффекта диетического лечения будет состоять из ANOVA.
3 недели диетического лечения
Исполнительная функция оценивается BRIEF
Временное ограничение: 22-й день каждого диетического лечения
Завершение стандартизированного теста «Поведенческий рейтинг исполнительной функции» (BRIEF) каждым субъектом для диеты GMP и диеты AA. Значения представляют собой Т-баллы, которые имеют среднее значение 50 баллов и стандартное отклонение 10 баллов. Т-показатель <50 считается в пределах нормы. Данные анализируют с помощью парного t-критерия.
22-й день каждого диетического лечения
Концентрация витамина D (25-OH) в плазме на 22-й день
Временное ограничение: 22-й день каждого диетического лечения
Витамин D измеряли как меру способности к абсорбции кальция. Более высокие уровни витамина D в плазме согласуются с более высокой абсорбцией кальция.
22-й день каждого диетического лечения
Сравнение концентраций Phe в плазме с концентрациями в высушенных пятнах крови
Временное ограничение: Всего 4 раза, 2 за процедуру
Концентрации Phe в плазме и в сухих пятнах крови, собранных субъектами одновременно, будут сравниваться с использованием двух методологий, независимо от вмешательства. Во время каждого из 4 визитов исследования (исходный и последний для каждого диетического лечения): 1) венепункция использовалась для сбора крови, а плазма была выделена и проанализирована на Phe с помощью ионообменной хроматографии и 2) участников просили сразу после венепункции определить их кровь на фильтровальной бумаге для анализа Phe методом тандемной масс-спектроскопии (МС/МС). Несоответствие концентраций Phe для этих двух методов сравнивали для каждой пары образцов с использованием статистического анализа Бланда-Альтмана. У каждого испытуемого должно было быть 4 пары образцов, 29 x 4 = 116, но в итоге мы получили только 110 пар образцов, как объясняется ниже.
Всего 4 раза, 2 за процедуру
Концентрация костно-специфической щелочной фосфатазы (BSAP) в плазме на 22-й день
Временное ограничение: 22-й день каждого диетического лечения
Концентрацию BSAP в плазме определяли как меру метаболизма костной ткани.
22-й день каждого диетического лечения
Концентрация N-концевого телопептида (NTX) в плазме на 22-й день
Временное ограничение: 22-й день каждого диетического лечения
Концентрацию NTX в плазме определяли как меру резорбции кости; более высокие уровни указывают на большее разрушение костей
22-й день каждого диетического лечения

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Минеральная плотность костей, определяемая с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA)
Временное ограничение: один раз в течение первых 3 недель диетического лечения
Субъекты пройдут один тест DXA для оценки минеральной плотности костей поясничного отдела позвоночника и всего тела во время первого диетического лечения, с которого им случайным образом назначают начинать.
один раз в течение первых 3 недель диетического лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University of Wisconsin, Madison

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Boston Children's Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
31 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 июля 2018 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Грант/контракт FDA США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками