Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1, otevřená, multicentrická, bezpečnostní a farmakokinetická studie EDI200

25. listopadu 2013 aktualizováno: Edimer Pharmaceuticals

Fáze 1, otevřená, multicentrická, bezpečnostní a farmakokinetická studie EDI200, molekuly nahrazující ektodysplasin-A1, u dospělých s hypohidrotickou ektodermální dysplazií vázanou na X (XLHED)

Po diskusích s FDA je zahájena bezpečnostní studie fáze 1 u dospělých postižených X-Linked hypohidrotic ektodermální dysplazií (XLHED) s cílem získat údaje o bezpečnosti a expozici pro EDI200 v očekávání dávkování u novorozenců postižených XLHED. Výběr dospělých postižených XLHED pro tuto studii poskytuje genetickou shodu a biologickou relevanci pro novorozence postižené XLHED. Zařazeni budou muži i ženy, kteří poskytnou bezpečnostní zkušenosti s EDI200, které budou sloužit jako podklad pro plánovanou neonatální studii, a také podpůrná data pro potenciální budoucí studie prenatálního podávání EDI200.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Do studie fáze 1 budou zařazeny dvě kohorty po 3 dospělých postižených XLHED, celkem tedy 6 subjektů. Velikost a rozsah návrhu studie jsou v souladu s programem vývoje léčiv u ultravzácného onemocnění a jsou podporovány absencí bezpečnostních obav v toxikologické studii GLP na nehumánních primátech. Všechny subjekty musí splňovat vstupní kritéria včetně dokumentace mutace EDA. Odrážející podmínky použití očekávané pro studii u novorozenců postižených XLHED zahrnuje kohortová studie dospělých režim více dávek spojený s maximální účinností u novorozeneckého psího modelu. Primárními výslednými měřítky budou bezpečnost, snášenlivost, imunogenicita a farmakokinetika (PK). Zatímco současné údaje nepodporují pravděpodobnost klinického přínosu pro dospělé subjekty postižené XLHED, testy farmakodynamické/biologické aktivity jsou začleněny do návrhu studie jako průzkumné cíle.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45226
        • Community Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy v plodném věku, věk 18-40 let
  2. Hmotnost mezi 45 a 90 kg a index tělesné hmotnosti (BMI) od 18 do 29 kg/m2 (vypočteno pomocí následujícího vzorce: hmotnost v kilogramech/(výška v metrech)2)
  3. Muži i ženy musí být zdokumentováni (prostřednictvím genetického testování), aby nesli mutaci EDA spojenou s XLHED; nebo mají klinické příznaky a symptomy spojené s HED a/nebo rodinnou anamnézu HED a poskytněte vzorek krve, který bude odeslán na genetické testování, které potvrdí mutaci EDA spojenou s XLHED
  4. Žádné závažné zdravotní problémy, které zkoušející považuje za kontraindikaci účasti
  5. Žádné holení pokožky hlavy měsíc před první dávkou (pouze muži)
  6. Ženy musí po celou dobu studie používat „vysoce účinnou“ metodu antikoncepce. Vysoce účinné metody antikoncepce jsou definovány jako ty, samostatně nebo v kombinaci, které mají za následek nízkou míru selhání (tj. méně než 1 % ročně), pokud jsou používány důsledně a správně. Mezi tyto metody patří implantáty, injekční přípravky, perorální antikoncepce, některá intrauterinní antikoncepční tělíska, sexuální abstinence, podvázání vejcovodů nebo partner s vazektomií.
  7. Žádná léčba zkoumaným lékem během posledních tří měsíců
  8. Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Ženy, které jsou těhotné (potvrzeno těhotenským testem z moči) nebo kojí při screeningu nebo plánují otěhotnět kdykoli během období studie
  2. Známá anamnéza povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátky proti hepatitidě C (HCV).
  3. Známá anamnéza infekce HIV
  4. Známá přecitlivělost na pilokarpin nebo muskarinové agonisty podobné pilokarpinu
  5. Známá přecitlivělost na lidokain nebo látky podobné lidokainu
  6. Přítomnost kardiostimulátorů
  7. Subjekty, které nejsou schopny nebo nejsou ochotny dodržovat postupy tohoto protokolu
  8. Subjekt má stav, který by podle názoru zkoušejícího neumožňoval bezpečné provedení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EDI200
Lék: EDI200
Skupině 1 se bude podávat dávka 3 mg/kg/dávka. Kohortě 2 bude podávána dávka 10 mg/kg/dávka. Obě kohorty dostanou 2 dávky/týden, celkem 5 dávek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Až 42 dní
Až 42 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumný cílový bod: změna biologické aktivity oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a 42 dní
  • Počet vlasů a vlastnosti růstu
  • Plicní funkce a hladiny eNO
  • Hustota potních kanálků
  • Rychlost potu
  • Kvantifikace slin
  • Hodnocení slzení a suchého oka
  • Biopsie kůže pro profil exprese
Výchozí stav a 42 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Edimer Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: James Maynard, MD, Community Research

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. listopadu 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ECP-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení