Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1, åbent, multicenter, sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af EDI200

25. november 2013 opdateret af: Edimer Pharmaceuticals

En fase 1, åben-label, multicenter, sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af EDI200, et Ectodysplasin-A1-erstatningsmolekyle, i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED) Voksne

Efter drøftelser med FDA påbegyndes et fase 1 sikkerhedsstudie i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED)-ramte voksne for at udvikle sikkerheds- og eksponeringsdata for EDI200 i forventning om dosering af XLHED-ramte nyfødte. Udvælgelse af XLHED-ramte voksne til denne undersøgelse giver et genetisk match og biologisk relevans for XLHED-ramte nyfødte. Både mænd og kvinder vil blive tilmeldt, hvilket giver sikkerhedserfaring med EDI200, der vil informere den planlagte neonatale undersøgelse samt understøttende data for potentielle fremtidige forsøg med antenatal EDI200 administration.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fase 1-studiet vil inkludere to kohorter af 3 XLHED-ramte voksne hver, til i alt 6 forsøgspersoner. Størrelsen og omfanget af undersøgelsesdesignet er i overensstemmelse med et lægemiddeludviklingsprogram i en ultra-sjælden sygdom og understøttes af fraværet af sikkerhedsmæssige betænkeligheder i en toksikologisk undersøgelse af GLP ikke-humane primater. Alle forsøgspersoner skal opfylde adgangskriterier, herunder dokumentation for en EDA-mutation. Som afspejler de forventede brugsbetingelser for det XLHED-ramte nyfødte studie, inkorporerer kohortestudiet for voksne et flerdosisregime forbundet med maksimal effekt i den nyfødte hundemodel. Primære udfaldsmål vil være sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og farmakokinetik (PK). Mens de nuværende data ikke understøtter en sandsynlighed for klinisk fordel for de XLHED-ramte voksne forsøgspersoner, er assays af farmakodynamisk/biologisk aktivitet inkorporeret i undersøgelsesdesignet som udforskende mål.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45226
        • Community Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder i den fødedygtige alder, alderen 18-40 år
  2. Vægt mellem 45 og 90 kg og et kropsmasseindeks (BMI) fra 18 til 29 kg/m2 (beregnet ved hjælp af følgende formel: vægt i kilogram/(højde i meter)2)
  3. Både hanner og hunner skal dokumenteres (via genetisk testning) for at bære en EDA-mutation forbundet med XLHED; eller har de kliniske tegn og symptomer forbundet med HED og/eller en familiehistorie med HED og leverer en blodprøve, der skal sendes til genetisk testning, der bekræfter en EDA-mutation forbundet med XLHED
  4. Ingen større medicinske problemer, som efterforskeren anser for at være en kontraindikation for deltagelse
  5. Ingen hovedbundsbarbering i måneden før første dosis (kun mænd)
  6. Kvinder skal bruge en "meget effektiv" præventionsmetode under hele forsøget. Meget effektive præventionsmetoder er defineret som dem, alene eller i kombination, der resulterer i en lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året), når de anvendes konsekvent og korrekt. Disse metoder omfatter implantater, injicerbare præparater, orale præventionsmidler, nogle intrauterine præventionsanordninger, seksuel afholdenhed, tubal ligering eller en vasektomiseret partner.
  7. Ingen behandling med et forsøgslægemiddel inden for de sidste tre måneder
  8. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide (bekræftet via uringraviditetstest) eller ammer ved screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsesperioden
  2. Kendt historie med hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C (HCV) antistof
  3. Kendt historie med HIV-infektion
  4. Kendt overfølsomhed over for pilocarpin eller pilocarpin-lignende muskarine agonister
  5. Kendt overfølsomhed over for lidocain eller lidocain-lignende midler
  6. Tilstedeværelse af pacemakere
  7. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til eller ikke er villige til at overholde procedurerne i denne protokol
  8. Forsøgspersonen har en tilstand, som efter investigators mening ikke ville muliggøre sikker gennemførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EDI200
Medicin: EDI200
Kohorte 1 vil blive doseret med 3 mg/kg/dosis. Kohorte 2 vil blive doseret med 10 mg/kg/dosis. Begge kohorter vil modtage 2 doser/uge for i alt 5 doser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 42 dage
Op til 42 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativt endepunkt: ændring fra baseline i biologisk aktivitet
Tidsramme: Baseline og 42 dage
  • Hårtal og vækstegenskaber
  • Lungefunktion og eNO niveauer
  • Svedkanaldensitet
  • Svedfrekvens
  • Spyt kvantificering
  • Evaluering af tåreflåd og tørre øjne
  • Hudbiopsi til ekspressionsprofil
Baseline og 42 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Edimer Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: James Maynard, MD, Community Research

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. november 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ECP-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger