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Eine Open-Label-, Multicenter-, Sicherheits- und Pharmakokinetikstudie der Phase 1 von EDI200

25. November 2013 aktualisiert von: Edimer Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische, pharmakokinetische Phase-1-Studie zu EDI200, einem Ectodysplasin-A1-Ersatzmolekül, bei Erwachsenen mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED).

Nach Gesprächen mit der FDA wird eine Phase-1-Sicherheitsstudie bei von X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED) betroffenen Erwachsenen eingeleitet, um Sicherheits- und Expositionsdaten für EDI200 in Erwartung der Dosierung von XLHED-betroffenen Neugeborenen zu entwickeln. Die Auswahl XLHED-betroffener Erwachsener für diese Studie bietet eine genetische Übereinstimmung und biologische Relevanz für XLHED-betroffene Neugeborene. Es werden sowohl Männer als auch Frauen aufgenommen, die Sicherheitserfahrungen mit EDI200 liefern, die in die geplante Neugeborenenstudie einfließen werden, sowie unterstützende Daten für potenzielle zukünftige Studien zur vorgeburtlichen EDI200-Verabreichung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In die Phase-1-Studie werden zwei Kohorten mit jeweils 3 XLHED-betroffenen Erwachsenen für insgesamt 6 Probanden aufgenommen. Die Größe und der Umfang des Studiendesigns stimmen mit einem Arzneimittelentwicklungsprogramm für eine extrem seltene Krankheit überein und werden durch das Fehlen von Sicherheitsbedenken in einer GLP-Toxikologiestudie an nichtmenschlichen Primaten gestützt. Alle Probanden müssen die Zulassungskriterien einschließlich der Dokumentation einer EDA-Mutation erfüllen. Die Kohortenstudie für Erwachsene spiegelt die Anwendungsbedingungen wider, die für die XLHED-betroffene Neugeborenenstudie erwartet werden, und beinhaltet ein Mehrfachdosisschema, das mit maximaler Wirksamkeit im neugeborenen Hundemodell verbunden ist. Primäre Endpunkte sind Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und Pharmakokinetik (PK). Während die aktuellen Daten die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nutzens für die von XLHED betroffenen erwachsenen Probanden nicht stützen, werden Assays der pharmakodynamischen/biologischen Aktivität als explorative Ziele in das Studiendesign aufgenommen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45226
        • Community Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen im gebärfähigen Alter, Alter 18-40 Jahre
  2. Gewicht zwischen 45 und 90 kg und einem Body-Mass-Index (BMI) von 18 bis 29 kg/m2 (berechnet nach folgender Formel: Gewicht in Kilogramm/(Körpergröße in Metern)2)
  3. Sowohl Männer als auch Frauen müssen (durch Gentests) dokumentiert werden, dass sie eine mit XLHED assoziierte EDA-Mutation tragen; oder die klinischen Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit HED und/oder eine Familienanamnese von HED aufweisen und eine Blutprobe zur Verfügung stellen, die für Gentests eingesandt werden soll, die eine mit XLHED verbundene EDA-Mutation bestätigen
  4. Keine schwerwiegenden medizinischen Probleme, die der Prüfarzt als Kontraindikation für die Teilnahme ansieht
  5. Keine Kopfhautrasur im Monat vor der ersten Dosis (nur Männer)
  6. Frauen müssen während der gesamten Studie eine „hochwirksame“ Verhütungsmethode anwenden. Als hochwirksame Verhütungsmethoden gelten allein oder in Kombination solche, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer geringen Versagensrate (d. h. weniger als 1 % pro Jahr) führen. Zu diesen Methoden gehören Implantate, Injektionen, orale Verhütungsmittel, einige intrauterine Verhütungsmittel, sexuelle Abstinenz, Eileiterunterbindung oder ein vasektomierter Partner.
  7. Keine Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten drei Monate
  8. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die beim Screening schwanger sind (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest im Urin) oder stillen oder planen, zu irgendeinem Zeitpunkt während des Studienzeitraums schwanger zu werden
  2. Bekannte Vorgeschichte von Hepatitis B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis C (HCV)-Antikörper
  3. Bekannte Vorgeschichte einer HIV-Infektion
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Pilocarpin oder Pilocarpin-ähnliche Muscarinagonisten
  5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Lidocain oder Lidocain-ähnliche Mittel
  6. Vorhandensein von Herzschrittmachern
  7. Personen, die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Verfahren dieses Protokolls einzuhalten
  8. Der Proband hat einen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes keine sichere Durchführung der Studie ermöglichen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: EDI200
Arzneimittel: EDI200
Kohorte 1 wird mit 3 mg/kg/Dosis dosiert. Kohorte 2 wird mit 10 mg/kg/Dosis dosiert. Beide Kohorten erhalten 2 Dosen/Woche für insgesamt 5 Dosen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Bis zu 42 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorativer Endpunkt: Änderung der biologischen Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie und 42 Tage
  • Haarzahl und Wachstumseigenschaften
  • Lungenfunktion und eNO-Spiegel
  • Schweißkanaldichte
  • Schweißrate
  • Speichelquantifizierung
  • Bewertung des Tränenflusses und des trockenen Auges
  • Hautbiopsie für Expressionsprofil
Basislinie und 42 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Edimer Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hauptermittler: James Maynard, MD, Community Research

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. März 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. März 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. März 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. November 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. November 2013

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ECP-004

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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