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Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e sulla farmacocinetica di EDI200

25 novembre 2013 aggiornato da: Edimer Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e farmacocinetica di EDI200, una molecola sostitutiva dell'ectodisplasina-A1, negli adulti con displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED)

A seguito delle discussioni con la FDA, è stato avviato uno studio sulla sicurezza di fase 1 negli adulti affetti da displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED) per sviluppare dati sulla sicurezza e sull'esposizione per EDI200 in previsione del dosaggio dei neonati affetti da XLHED. La selezione di adulti affetti da XLHED per questo studio fornisce una corrispondenza genetica e una rilevanza biologica per i neonati affetti da XLHED. Saranno arruolati sia maschi che femmine, fornendo esperienza sulla sicurezza con EDI200 che informerà lo studio neonatale pianificato, nonché dati di supporto per potenziali studi futuri sulla somministrazione prenatale di EDI200.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio di Fase 1 arruolerà due coorti di 3 adulti affetti da XLHED ciascuna, per un totale di 6 soggetti. Le dimensioni e la portata del disegno dello studio sono coerenti con un programma di sviluppo di farmaci in una malattia ultra rara e supportate dall'assenza di problemi di sicurezza in uno studio di tossicologia su primati non umani GLP. Tutti i soggetti devono soddisfare i criteri di ammissione, inclusa la documentazione di una mutazione EDA. Rispecchiando le condizioni d'uso previste per lo studio sui neonati affetti da XLHED, lo studio di coorte sugli adulti incorpora un regime a dosi multiple associato alla massima efficacia nel modello canino neonato. Le misure di esito primarie saranno la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e la farmacocinetica (PK). Mentre i dati attuali non supportano una probabilità di beneficio clinico per i soggetti adulti affetti da XLHED, le analisi dell'attività farmacodinamica/biologica sono incorporate nel disegno dello studio come obiettivi esplorativi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45226
        • Community Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine in età fertile, età 18-40 anni
  2. Peso compreso tra 45 e 90 kg e indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 29 kg/m2 (calcolato con la seguente formula: peso in chilogrammi/(altezza in metri)2)
  3. Sia i maschi che le femmine devono essere documentati (tramite test genetici) per portare una mutazione EDA associata a XLHED; o avere i segni e i sintomi clinici associati a HED e/o una storia familiare di HED e fornire un campione di sangue da inviare per il test genetico che confermi una mutazione EDA associata a XLHED
  4. Nessun problema medico importante che l'investigatore considera una controindicazione alla partecipazione
  5. Nessuna rasatura del cuoio capelluto nel mese precedente alla prima dose (solo maschi)
  6. Le donne devono utilizzare un metodo contraccettivo "altamente efficace" per tutta la durata del processo. I metodi altamente efficaci di controllo delle nascite sono definiti come quelli, da soli o in combinazione, che si traducono in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se usati in modo coerente e corretto. Questi metodi includono impianti, iniettabili, contraccettivi orali, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini, astinenza sessuale, legatura delle tube o un partner vasectomizzato.
  7. Nessun trattamento con un farmaco sperimentale negli ultimi tre mesi
  8. Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza (confermata tramite test di gravidanza sulle urine) o che allattano allo screening o che pianificano una gravidanza in qualsiasi momento durante il periodo di studio
  2. Storia nota di antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo dell'epatite C (HCV)
  3. Storia nota di infezione da HIV
  4. Ipersensibilità nota alla pilocarpina o agli agonisti muscarinici simili alla pilocarpina
  5. Ipersensibilità nota alla lidocaina o ad agenti simili alla lidocaina
  6. Presenza di pacemaker
  7. Soggetti che non possono o non vogliono rispettare le procedure del presente protocollo
  8. - Il soggetto presenta una condizione che, a parere dello sperimentatore, non consentirebbe la conduzione sicura dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: EDI200
Droga: EDI200
La coorte 1 sarà dosata a 3 mg/kg/dose. La coorte 2 sarà dosata a 10 mg/kg/dose. Entrambe le coorti riceveranno 2 dosi/settimana per un totale di 5 dosi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni
Fino a 42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint esplorativo: variazione rispetto al basale dell'attività biologica
Lasso di tempo: Basale e 42 giorni
  • Numero di capelli e proprietà di crescita
  • Funzione polmonare e livelli di eNO
  • Densità del condotto sudoripare
  • Tasso di sudore
  • Quantificazione della saliva
  • Valutazione di lacrimazione e secchezza oculare
  • Biopsia cutanea per profilo di espressione
Basale e 42 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Edimer Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: James Maynard, MD, Community Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ECP-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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