Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1, otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki EDI200

25 listopada 2013 zaktualizowane przez: Edimer Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki EDI200, zastępczej cząsteczki ektodysplasyny-A1, u dorosłych z hipohydrotyczną dysplazją ektodermalną sprzężoną z chromosomem X (XLHED)

Po rozmowach z FDA rozpoczyna się badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa u osób dorosłych dotkniętych dysplazją ektodermalną sprzężoną z chromosomem X (XLHED) w celu opracowania danych dotyczących bezpieczeństwa i narażenia na EDI200 w oczekiwaniu na dawkowanie noworodków dotkniętych XLHED. Wybór dorosłych dotkniętych XLHED do tego badania zapewnia dopasowanie genetyczne i biologiczne znaczenie dla noworodków dotkniętych XLHED. Zarejestrowani zostaną zarówno mężczyźni, jak i kobiety, zapewniając doświadczenie w zakresie bezpieczeństwa EDI200, które będzie stanowić podstawę planowanych badań noworodków, a także dane pomocnicze dla potencjalnych przyszłych prób podawania EDI200 w okresie przedporodowym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie Fazy 1 obejmie dwie kohorty po 3 osoby dorosłe dotknięte XLHED, w sumie 6 osób. Wielkość i zakres projektu badania są zgodne z programem opracowywania leku w ultrarzadkiej chorobie i poparte brakiem obaw dotyczących bezpieczeństwa w badaniu toksykologicznym GLP na naczelnych innych niż ludzie. Wszyscy badani muszą spełniać kryteria wstępne, w tym dokumentację mutacji EDA. Odzwierciedlając warunki stosowania przewidywane w badaniu noworodków dotkniętych XLHED, badanie kohortowe dorosłych obejmuje schemat podawania wielu dawek związany z maksymalną skutecznością w modelu nowonarodzonych psów. Głównymi miarami wyników będą bezpieczeństwo, tolerancja, immunogenność i farmakokinetyka (PK). Chociaż obecne dane nie potwierdzają prawdopodobieństwa wystąpienia korzyści klinicznej u dorosłych osób dotkniętych XLHED, testy aktywności farmakodynamicznej/biologicznej są włączone do projektu badania jako cele eksploracyjne.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45226
        • Community Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 40 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, w wieku 18-40 lat
  2. Waga od 45 do 90 kg i wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 29 kg/m2 (obliczany według wzoru: waga w kilogramach/(wzrost w metrach)2)
  3. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety muszą mieć udokumentowane (poprzez testy genetyczne) nosicielstwo mutacji EDA związanej z XLHED; lub mieć objawy kliniczne związane z HED i/lub rodzinną historię HED oraz dostarczyć próbkę krwi do wysłania do badań genetycznych, które potwierdzą mutację EDA związaną z XLHED
  4. Brak poważnych problemów zdrowotnych, które badacz uzna za przeciwwskazanie do udziału
  5. Brak golenia skóry głowy w miesiącu poprzedzającym podanie pierwszej dawki (tylko mężczyźni)
  6. Kobiety muszą stosować „wysoce skuteczną” metodę antykoncepcji przez cały okres badania. Wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń definiuje się jako te, stosowane same lub w połączeniu, które przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu skutkują niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie). Metody te obejmują implanty, zastrzyki, doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wewnątrzmaciczne wkładki antykoncepcyjne, abstynencję seksualną, podwiązanie jajowodów lub partnera po wazektomii.
  7. Brak leczenia badanym lekiem w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  8. Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży (potwierdzone testem ciążowym z moczu) lub karmiące piersią w trakcie badania przesiewowego lub planujące zajście w ciążę w dowolnym momencie okresu badania
  2. Znana historia przeciwciał przeciwko antygenowi powierzchniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCV)
  3. Znana historia zakażenia wirusem HIV
  4. Znana nadwrażliwość na pilokarpinę lub agonistów muskarynowych podobnych do pilokarpiny
  5. Znana nadwrażliwość na lidokainę lub leki podobne do lidokainy
  6. Obecność rozruszników serca
  7. Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur niniejszego protokołu
  8. Badany znajduje się w stanie, który w ocenie badacza nie pozwala na bezpieczne przeprowadzenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: EDI200
Lek: EDI200
Kohorta 1 otrzyma dawkę 3 mg/kg/dawkę. Kohorta 2 otrzyma dawkę 10 mg/kg/dawkę. Obie kohorty otrzymają 2 dawki tygodniowo, łącznie 5 dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 42 dni
Do 42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny punkt końcowy: zmiana aktywności biologicznej w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 42 dni
  • Liczba włosów i właściwości wzrostu
  • Czynność płuc i poziomy eNO
  • Gęstość kanałów potowych
  • Szybkość potu
  • Oznaczanie ilościowe śliny
  • Ocena łzawienia i suchości oka
  • Biopsja skóry dla profilu ekspresji
Wartość bazowa i 42 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Edimer Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Główny śledczy: James Maynard, MD, Community Research

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 marca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 marca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 listopada 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 listopada 2013

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ECP-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami