Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba kyselinou glykocholovou pro pacienty s vrozenými chybami v syntéze žlučových kyselin

16. května 2022 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Konjugovaná kyselina cholová pro léčbu vrozených chyb při syntéze žlučových kyselin zahrnující konjugaci postranního řetězce

Účelem této výzkumné studie je určit způsob (mechanismy), kterým vaše porucha v nakládání se žlučovými kyselinami (metabolismus) způsobuje onemocnění jater nebo abnormalitu ve vstřebávání vitamínů a účinek zkoumané terapie žlučovými kyselinami (kyselina glykocholová) na váš organismus. vstřebávání vitamínů a onemocnění jater. Testovací terapie je taková, která není schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a je vám poskytována na základě žádosti FDA o Investigational New Drug.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vrozené poruchy metabolismu žlučových kyselin byly prokázány jako dobře známá příčina neonatální cholestázy a malabsorpce vitamínů rozpustných v tucích. Ačkoli existují rozsáhlé zkušenosti s metabolickými defekty v biosyntetické dráze, jen málo pacientů identifikovalo defekty v konjugaci s taurinem nebo glycinem, které umožňují, aby se žlučové kyseliny staly účinnými detergenty. Tento protokol je určen ke studiu vlivu defektů konjugace žlučových kyselin na růst a malabsorpci vitamínů rozpustných v tucích. U subjektů studie budou provedeny studie jaterních funkcí, měření žlučových kyselin v séru a moči, hladiny vitamínů, měření růstu, měření velikosti zásoby žlučových kyselin pomocí hmotnostní spektrometrie s ředěním stabilních izotopů a měření absorpce dvou vitamínů rozpustných v tucích, tokoferolu a vitamínu D. Subjekty budou léčeny perorálně konjugáty kyseliny cholové s následnými laboratořemi prováděnými jako ambulantní pacient a poté budou subjektům opakovány všechny počáteční studie během pobytu na lůžku 3-12 měsíců po zahájení léčby. Subjekty s předchozími jaterními biopsiemi indikujícími přítomnost významného jaterního onemocnění budou mít opakovanou jaterní biopsii po 3-12 měsících léčby, aby se vyhodnotila histologická odpověď na léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 81 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzení diagnózy vrozené chyby syntézy/konjugace žlučových kyselin na základě analýzy moči pomocí FAB-MS.
  2. Jakýkoli věk
  3. Účastník musí být ochoten a schopen dodržovat hodnocení a postupy studie.
  4. Účastník a/nebo rodič/zákonný zástupce musí před zahájením studie podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení

1. Žádná potvrzená diagnóza vrozené chyby syntézy/konjugace žlučových kyselin na základě analýzy moči pomocí FAB-MS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kyselina glykocholová, studijní lék
Otevřená, jednoramenná, nerandomizovaná, nekomparativní studie léčby kyseliny glykocholové při léčbě poruch metabolismu žlučových kyselin.
Lék: Kyselina glykocholová
10-15 mg/kg tělesné hmotnosti/den užívané perorálně. Dodává se jako tekuté nebo 50mg kapsle.
Ostatní jména:
  • Konjugovaná kyselina cholová

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Konjugovaná kyselina cholová (GCA) pro léčbu vrozených chyb při syntéze žlučových kyselin zahrnující konjugaci postranního řetězce.
Časové okno: Až 10 let
Toto je počet účastníků s defekty amidace žlučových kyselin léčených perorální kyselinou glykocholovou (15 miligramů/kilogramů (mg/kg) tělesné hmotnosti/den (hmotn./den))
Až 10 let
Porovnání hladin atypických metabolitů žlučových kyselin po léčbě GCA
Časové okno: Průměr 6 měsíců, průměr 12 měsíců a průměr po roce 1 až 10 let
Semikvantitativní deskriptivní hodnocení hladin atypických žlučových kyselin v moči měřených hmotnostní spektrometrií (FAB MS) na základě stupnice 0 = chybějící nebo stopové hladiny, 1 = nízké hladiny, 2 = střední hladiny, 3 = vysoké hladiny pomocí poměr signál/šum a intenzita iontů. Hodnocené atypické žlučové kyseliny zahrnovaly m/z 407 (nekonjugovaná kyselina cholová), m/z 471 (sulfát dihydroxycholeanové kyseliny) a m/z 583 (glukuronid kyseliny trihydroxycholeanové).
Průměr 6 měsíců, průměr 12 měsíců a průměr po roce 1 až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v jaterních funkčních testech ALT od výchozího stavu do po léčbě
Časové okno: Srovnání mezi výchozí hodnotou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů po roce 1 až po rok 10)
Testy jaterních funkcí Alaninaminotransfereáza (ALT)
Srovnání mezi výchozí hodnotou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů po roce 1 až po rok 10)
Změna v jaterním funkčním testu: AST od výchozího stavu do stavu po léčbě
Časové okno: Srovnání mezi výchozí hodnotou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů po roce 1 až po rok 10)
Měření aspartátaminotransferázy (AST)
Srovnání mezi výchozí hodnotou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů po roce 1 až po rok 10)
Změna ve vitaminu D, 25-OH Měření od výchozí hodnoty po dobu po léčbě
Časové okno: Před léčbou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů od 1. do 10. roku)
Změřte hladinu vitamínu D v nanogramech na mililitr (ng/ml)
Před léčbou a po léčbě (průměr dostupných časových bodů od 1. do 10. roku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kenneth D. Setchell, Ph.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: James E. Heubi, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. května 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2009-0780

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení