Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Glykocholsäure-Behandlung für Patienten mit angeborenen Fehlern in der Gallensäuresynthese

16. Mai 2022 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Konjugierte Cholsäure zur Behandlung von angeborenen Fehlern bei der Gallensäuresynthese mit Seitenkettenkonjugation

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Art (Mechanismen) zu bestimmen, durch die Ihr Defekt im Umgang mit Gallensäuren (Metabolismus) Ihre Lebererkrankung oder Anomalie bei der Aufnahme von Vitaminen verursacht, und die Wirkung einer in der Prüfung befindlichen Gallensäuretherapie (Glykocholsäure) auf Ihre Vitaminaufnahme und Ihre Lebererkrankung. Eine Prüftherapie ist eine Therapie, die nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist und Ihnen im Rahmen eines Prüfantrags für ein neues Arzneimittel von der FDA zur Verfügung gestellt wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Angeborene Störungen des Gallensäurenstoffwechsels sind als wohlbekannte Ursache für neonatale Cholestase und Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen bekannt. Obwohl es umfangreiche Erfahrungen mit Stoffwechseldefekten im Biosyntheseweg gibt, haben nur wenige Patienten Defekte in der Konjugation mit Taurin oder Glycin identifiziert, die es Gallensäuren ermöglichen, wirksame Detergenzien zu werden. Dieses Protokoll wurde entwickelt, um die Wirkung von Defekten der Konjugation von Gallensäuren auf das Wachstum und die Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen zu untersuchen. Bei den Studienteilnehmern werden Leberfunktionsstudien, Serum- und Urin-Gallensäuremessungen, Vitaminspiegel, Wachstumsmessungen, Messungen der Gallensäurepoolgröße durch Massenspektrometrie mit stabiler Isotopenverdünnung und Absorptionsmessungen von zwei fettlöslichen Vitaminen, Tocopherol und Vitamin, durchgeführt D. Die Probanden werden oral mit Konjugaten von Cholsäure behandelt, wobei ambulante Nachuntersuchungslabors durchgeführt werden, und dann werden die Probanden alle anfänglichen Studien während eines stationären Aufenthalts 3–12 Monate nach Beginn der Behandlung wiederholen lassen. Patienten mit früheren Leberbiopsien, die auf das Vorhandensein einer signifikanten Lebererkrankung hinweisen, werden nach 3-12 Monaten Behandlung einer erneuten Leberbiopsie unterzogen, um das histologische Ansprechen auf die Behandlung zu beurteilen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 81 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigung einer Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese/-konjugation basierend auf einer Urinanalyse durch FAB-MS.
  2. Jedes Alter
  3. Der Teilnehmer muss bereit und in der Lage sein, die Studienbewertungen und -verfahren einzuhalten.
  4. Der Teilnehmer und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte müssen die schriftliche Einverständniserklärung vor Beginn der Studie unterschrieben haben.

Ausschlusskriterien

1. Keine bestätigte Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese/-konjugation basierend auf einer Urinanalyse durch FAB-MS.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Glycocholsäure, Studienmedikament
Eine offene, einarmige, nicht randomisierte, nicht vergleichende Behandlungsstudie mit Glykocholsäure bei der Behandlung von Defekten des Gallensäurestoffwechsels.
Arzneimittel: Glycocholsäure
10–15 mg/kg Körpergewicht/Tag oral eingenommen. Erhältlich als Flüssigkeit oder 50-mg-Kapseln.
Andere Namen:
  • Konjugierte Cholsäure

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konjugierte Cholsäure (GCA) zur Behandlung von angeborenen Fehlern in der Gallensäuresynthese mit Seitenkettenkonjugation.
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Dies ist die Anzahl der Teilnehmer mit Gallensäureamidierungsdefekten, die mit oraler Glykocholsäure behandelt wurden (15 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht/Tag (KG/Tag))
Bis zu 10 Jahre
Bewertung der Spiegel atypischer Gallensäuremetaboliten nach GCA-Behandlung im Vergleich
Zeitfenster: Durchschnitt von 6 Monaten, Durchschnitt von 12 Monaten und Durchschnitt von nach Jahr 1 bis 10 Jahren
Halbquantitative deskriptive Bewertung der Konzentrationen atypischer Gallensäuren im Urin, gemessen durch Massenspektrometrie (FAB-MS) basierend auf einer Skala von 0 = keine oder Spurenwerte, 1 = niedrige Konzentrationen, 2 = mäßige Konzentrationen, 3 = hohe Konzentrationen unter Verwendung der Signal/Rausch-Verhältnis und Intensität der Ionen. Zu den bewerteten atypischen Gallensäuren gehörten m/z 407 (unkonjugierte Cholsäure), m/z 471 (Dihydroxycholeansäuresulfat) und m/z 583 (Trihydroxycholeansäureglucuronid).
Durchschnitt von 6 Monaten, Durchschnitt von 12 Monaten und Durchschnitt von nach Jahr 1 bis 10 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in Leberfunktionstests von ALT von der Baseline bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Leberfunktionstests Alaninaminotransferase (ALT)
Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Veränderung des Leberfunktionstests: AST von der Baseline bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Messung der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Änderung der Vitamin D, 25-OH-Messung von der Grundlinie bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vorbehandlung und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Messung des Vitamin-D-Spiegels in Nanogramm pro Milliliter (ng/ml)
Vorbehandlung und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kenneth D. Setchell, Ph.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: James E. Heubi, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Februar 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
22. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. April 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2009-0780

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten