Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a účinnosti Chronocort® u dospělých s CAH

11. dubna 2017 aktualizováno: Diurnal Limited

Pilotní studie fáze 2 k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a biomarkerové odezvy onemocnění na Chronocort® u dospělých s vrozenou adrenální hyperplazií

Účelem této studie je shromáždit informace o bezpečnosti a účinnosti nové formulace hydrokortizonu (Chronocort®) používaného k léčbě pacientů s onemocněním zvaným kongenitální adrenální hyperplazie (CAH). Hydrokortison je umělá verze hormonu kortizolu, který se v těle uvolňuje podle pravidelného denního režimu. Cílem studie je změřit hladiny hydrokortizonu, které se vstřebávají do krevního řečiště po užití Chronocort® a jaké má vliv na ostatní hormony v těle. Vzhledem k tomu, že se očekává, že Chronocort® bude napodobovat stejný vzorec uvolňování kortizolu v těle, lze doufat, že pacienti s CAH budou léčeni efektivněji, aby zvládli své onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je pilotní studií fáze 2 k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a profilu účinnosti Chronocort® u dospělých s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH). Je navržena jako dvoudílná, jediná kohorta, otevřená pilotní studie fáze 2 s více dávkami, která má: (Část A) charakterizovat a zkoumat farmakokinetiku (PK) a chování biomarkerů onemocnění po krátkodobém dávkování Chronocort®; a (Část B) vyšetřit kontrolu onemocnění po šestiměsíční titraci dávky s Chronocort® u dospělých s CAH.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Známá CAH způsobená deficitem 21-hydroxylázy (klasická CAH) na základě hormonálního a genetického testování v současnosti léčena hydrokortisonem, prednisonem, prednisolonem nebo dexamethasonem ve stabilní dávce po dobu minimálně 3 měsíců.
  2. Muži nebo ženy ve věku 18 let a více.
  3. Poskytnutí podepsaného písemného informovaného souhlasu.
  4. Dobrý celkový zdravotní stav.
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít zpočátku a při všech návštěvách negativní těhotenský test. Ženy, které mají pohlavní styk, musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce (jak je definováno v protokolu, oddíl 10.5).
  6. Plazmatická aktivita reninu musí být při screeningu v klinicky přijatelném rozmezí (méně než 1,5násobek horního normálního rozmezí).

Kritéria vyloučení:

  1. Komorbidní stav vyžadující každodenní podávání léků, které indukují jaterní enzymy nebo interferují s metabolismem glukokortikoidů.
  2. Klinický nebo biochemický průkaz onemocnění jater nebo ledvin. Kreatinin nad normální rozmezí nebo zvýšené jaterní testy (ALT nebo AST) > 2krát vyšší než je horní hranice normálu.
  3. Ženy, které jsou březí nebo kojící.
  4. Ženy užívající perorální antikoncepční pilulku obsahující estrogen a které ji užily do 6 týdnů od náboru.
  5. Pacienti užívající spironolakton.
  6. Pacienti užívající inhalační nebo perorální steroidy kromě léčby CAH.
  7. Pacienti s jakýmkoli jiným závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  8. Účast v jiné klinické studii zkoušeného nebo licencovaného léku nebo zařízení během 3 měsíců před zařazením do této studie.
  9. Pacienti s anamnézou bilaterální adrenalektomie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kapsle s modifikovaným uvolňováním hydrokortizonu
Chronocort tobolky s modifikovaným uvolňováním, 5 mg, 10 mg a 20 mg Frekvence dávkování dvakrát denně (hříva a nocte) Nastavení dávky titrací pro dosažení optimální biochemické a terapeutické odpovědi
Lék: Kapsle s modifikovaným uvolňováním hydrokortizonu
Do studie jsou zařazeni pacienti s vrozenou adrenální hyperplazií standardizovanou konvenční terapií a léčba je převedena na Chronocort, nejprve pro farmakokinetické posouzení následované dlouhodobým biochemickým hodnocením a hodnocením účinnosti
Ostatní jména:
  • Chronocort

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil (Cmax) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) chronokortu
24 hodin
Farmakokinetický profil (AUC0-24) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin (v 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 17000, 10, 10, 10, 10, 2
Plocha pod křivkou (AUC) od 0 do 24 hodin (vzorkování probíhá v následujících časových bodech: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 10, 1300 1700, 1900, 2100, 2300 hodin)
24 hodin (v 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 17000, 10, 10, 10, 10, 2
Farmakokinetický profil (Tmax) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax)
24 hodin

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s hladinami 17-OHP a androstendionu v 07:00 v rámci navrhovaných optimálních rozsahů při léčbě Chronocortem a při standardní terapii (na začátku)
Časové okno: Konkrétní časový bod (0700 hodin)
Navrhované optimální rozsahy 17-OHP: 300-1200 ng/dl Navrhované optimální rozsahy androstendionu: 40-150 ng.dl pro muže a 30-200 ng/dl pro ženy
Konkrétní časový bod (0700 hodin)
Úrovně 17-OHP v 0700h, 1700h a 2300h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Úrovně 17-OHP v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny androstenedionu v 0700 h, 1700 h a 2300 h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny androstenedionu v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny ACTH v 0700h, 1700h a 2300h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Úrovně ACTH v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hodnoty AUC (Nmol*h/L) pro androstenedion
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (nmol*h/L) pro androstendion pro následující období vykazování: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (Nmol*h/L) pro 17-OHP
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (nmol*h/L) pro 17-OHP pro následující vykazovaná období: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (Pmol*h/L) pro ACTH
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (pmol*h/L) pro ACTH pro následující období vykazování: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Diurnal Limited

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. dubna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DIUR-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení