Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse for at karakterisere og undersøge farmakokinetikken og effektiviteten af ​​Chronocort® hos voksne med CAH

11. april 2017 opdateret af: Diurnal Limited

Et fase 2-pilotstudie til at karakterisere og undersøge farmakokinetik og sygdomsbiomarkørrespons af Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle oplysninger om sikkerhed og effektivitet om en ny formulering af Hydrocortison (Chronocort®), der bruges til at behandle patienter med en sygdom kaldet medfødt binyrehyperplasi (CAH). Hydrocortison er den menneskeskabte version af hormonet kortisol, som frigives i kroppen efter et almindeligt dagligt mønster. Formålet med undersøgelsen er at måle niveauet af hydrocortison, der absorberes i blodbanen, når Chronocort® er taget, og hvad det påvirker andre hormoner i kroppen. Da Chronocort® forventes at efterligne det samme frigivelsesmønster af kortisol i kroppen, er det håbet, at patienter med CAH vil blive behandlet mere effektivt for at håndtere deres sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 2-pilotstudie for at karakterisere og undersøge farmakokinetik og effektprofilen af ​​Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Det er designet som et todelt, enkelt kohorte, åbent, flerdosis fase 2-pilotstudie for at: (Del A) karakterisere og undersøge farmakokinetikken (PK) og sygdomsbiomarkøradfærd efter kortvarig dosering med Chronocort®; og at (del B) undersøge sygdomsbekæmpelsen efter seks måneders dosistitrering med Chronocort® hos voksne med CAH.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kendt CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel (klassisk CAH) baseret på hormon- og genetisk testning behandlet i øjeblikket med hydrocortison, prednison, prednisolon eller dexamethason i en stabil dosis i minimum 3 måneder.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter på 18 år og derover.
  3. Udlevering af underskrevet skriftligt informeret samtykke.
  4. Godt generelt helbred.
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest indledningsvis og ved alle besøg. Kvinder, der deltager i samleje, skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (som defineret i protokollen, afsnit 10.5).
  6. Plasma-reninaktivitet skal være inden for det klinisk acceptable område ved screening (mindre end 1,5 gange øvre normalområde).

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbid tilstand, der kræver daglig administration af en medicin, der inducerer leverenzymer eller interfererer med metabolismen af ​​glukokortikoider.
  2. Klinisk eller biokemisk tegn på lever- eller nyresygdom. Kreatinin over normalområdet eller forhøjede leverfunktionsprøver (ALT eller AST) > 2 gange den øvre normalgrænse.
  3. Kvinder, der er gravide eller ammende.
  4. Kvinder, der tager en østrogenholdig p-pille, og som har taget den inden for 6 uger efter rekruttering.
  5. Patienter, der tager spironolacton.
  6. Patienter på inhalerede eller orale steroider bortset fra behandling for CAH.
  7. Patienter med andre væsentlige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter efterforskerens opfattelse vil udelukke deltagelse i forsøget.
  8. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgs- eller licenseret lægemiddel eller udstyr inden for de 3 måneder forud for inklusion i denne undersøgelse.
  9. Patienter med bilateral adrenalektomi i anamnesen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hydrocortison kapsler med modificeret frigivelse
Chronocort kapsler med modificeret frigivelse, 5 mg, 10 mg og 20 mg Doseringsfrekvens to gange dagligt (mane og nocte) Dosisindstilling ved titrering for at opnå optimal biokemisk og terapeutisk respons
Medicin: Hydrocortison kapsler med modificeret frigivelse
Patienter med medfødt binyrehyperplasi standardiseret på konventionel terapi optages i undersøgelsen, og behandlingen skiftes til Chronocort, indledningsvis til farmakokinetisk vurdering efterfulgt af længerevarende biokemisk vurdering og vurdering af effektivitet
Andre navne:
  • Chronocort

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk profil (Cmax) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Den maksimale plasmakoncentration (Cmax) af chronocort
24 timer
Farmakokinetisk profil (AUC0-24) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 100, 102, 102, 102, 1000, 1000
Areal under kurven (AUC) fra 0 til 24 timer (prøveudtagning finder sted på følgende tidspunkter: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1300, 1200, 1200, 1200, 1200, 10 1700, 1900, 2100, 2300)
24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 100, 102, 102, 102, 1000, 1000
Farmakokinetisk profil (Tmax) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Tid til maksimal plasmakoncentration (tmax)
24 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter med 17-OHP- og androstenedion-niveauer kl. 07.00 inden for foreslåede optimale områder under Chronocort og under standardterapi (ved baseline)
Tidsramme: Specifikt tidspunkt (07.00)
Foreslåede optimale områder af 17-OHP: 300-1200ng/dl Foreslåede optimale områder af androstenedion: 40-150ng.dl for hanner og 30-200ng/dl for hunner
Specifikt tidspunkt (07.00)
17-OHP niveauer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
17-OHP niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
Androstenedion-niveauer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
Androstenedion-niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
ACTH-niveauer kl. 0700, 1700 og 2300
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
ACTH-niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
AUC-værdier (Nmol*h/L) for androstenedion
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (nmol*t/L) for androstenedion i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (Nmol*h/L) for 17-OHP
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (nmol*t/L) for 17-OHP i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (Pmol*h/L) for ACTH
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (pmol*t/L) for ACTH i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Diurnal Limited

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. april 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DIUR-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger