Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a účinnosti Chronocort® u dospělých s CAH

11. dubna 2017 aktualizováno: Diurnal Limited

Pilotní studie fáze 2 k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a biomarkerové odezvy onemocnění na Chronocort® u dospělých s vrozenou adrenální hyperplazií

Účelem této studie je shromáždit informace o bezpečnosti a účinnosti nové formulace hydrokortizonu (Chronocort®) používaného k léčbě pacientů s onemocněním zvaným kongenitální adrenální hyperplazie (CAH). Hydrokortison je umělá verze hormonu kortizolu, který se v těle uvolňuje podle pravidelného denního režimu. Cílem studie je změřit hladiny hydrokortizonu, které se vstřebávají do krevního řečiště po užití Chronocort® a jaké má vliv na ostatní hormony v těle. Vzhledem k tomu, že se očekává, že Chronocort® bude napodobovat stejný vzorec uvolňování kortizolu v těle, lze doufat, že pacienti s CAH budou léčeni efektivněji, aby zvládli své onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je pilotní studií fáze 2 k charakterizaci a zkoumání farmakokinetiky a profilu účinnosti Chronocort® u dospělých s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH). Je navržena jako dvoudílná, jediná kohorta, otevřená pilotní studie fáze 2 s více dávkami, která má: (Část A) charakterizovat a zkoumat farmakokinetiku (PK) a chování biomarkerů onemocnění po krátkodobém dávkování Chronocort®; a (Část B) vyšetřit kontrolu onemocnění po šestiměsíční titraci dávky s Chronocort® u dospělých s CAH.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Známá CAH způsobená deficitem 21-hydroxylázy (klasická CAH) na základě hormonálního a genetického testování v současnosti léčena hydrokortisonem, prednisonem, prednisolonem nebo dexamethasonem ve stabilní dávce po dobu minimálně 3 měsíců.
  2. Muži nebo ženy ve věku 18 let a více.
  3. Poskytnutí podepsaného písemného informovaného souhlasu.
  4. Dobrý celkový zdravotní stav.
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít zpočátku a při všech návštěvách negativní těhotenský test. Ženy, které mají pohlavní styk, musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce (jak je definováno v protokolu, oddíl 10.5).
  6. Plazmatická aktivita reninu musí být při screeningu v klinicky přijatelném rozmezí (méně než 1,5násobek horního normálního rozmezí).

Kritéria vyloučení:

  1. Komorbidní stav vyžadující každodenní podávání léků, které indukují jaterní enzymy nebo interferují s metabolismem glukokortikoidů.
  2. Klinický nebo biochemický průkaz onemocnění jater nebo ledvin. Kreatinin nad normální rozmezí nebo zvýšené jaterní testy (ALT nebo AST) > 2krát vyšší než je horní hranice normálu.
  3. Ženy, které jsou březí nebo kojící.
  4. Ženy užívající perorální antikoncepční pilulku obsahující estrogen a které ji užily do 6 týdnů od náboru.
  5. Pacienti užívající spironolakton.
  6. Pacienti užívající inhalační nebo perorální steroidy kromě léčby CAH.
  7. Pacienti s jakýmkoli jiným závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  8. Účast v jiné klinické studii zkoušeného nebo licencovaného léku nebo zařízení během 3 měsíců před zařazením do této studie.
  9. Pacienti s anamnézou bilaterální adrenalektomie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kapsle s modifikovaným uvolňováním hydrokortizonu
Chronocort tobolky s modifikovaným uvolňováním, 5 mg, 10 mg a 20 mg Frekvence dávkování dvakrát denně (hříva a nocte) Nastavení dávky titrací pro dosažení optimální biochemické a terapeutické odpovědi
Lék: Kapsle s modifikovaným uvolňováním hydrokortizonu
Do studie jsou zařazeni pacienti s vrozenou adrenální hyperplazií standardizovanou konvenční terapií a léčba je převedena na Chronocort, nejprve pro farmakokinetické posouzení následované dlouhodobým biochemickým hodnocením a hodnocením účinnosti
Ostatní jména:
  • Chronocort

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil (Cmax) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) chronokortu
24 hodin
Farmakokinetický profil (AUC0-24) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin (v 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 17000, 10, 10, 10, 10, 2
Plocha pod křivkou (AUC) od 0 do 24 hodin (vzorkování probíhá v následujících časových bodech: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 10, 1300 1700, 1900, 2100, 2300 hodin)
24 hodin (v 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 17000, 10, 10, 10, 10, 2
Farmakokinetický profil (Tmax) po krátkodobé léčbě Chronocortem® u dospělých pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií
Časové okno: 24 hodin
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax)
24 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s hladinami 17-OHP a androstendionu v 07:00 v rámci navrhovaných optimálních rozsahů při léčbě Chronocortem a při standardní terapii (na začátku)
Časové okno: Konkrétní časový bod (0700 hodin)
Navrhované optimální rozsahy 17-OHP: 300-1200 ng/dl Navrhované optimální rozsahy androstendionu: 40-150 ng.dl pro muže a 30-200 ng/dl pro ženy
Konkrétní časový bod (0700 hodin)
Úrovně 17-OHP v 0700h, 1700h a 2300h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Úrovně 17-OHP v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny androstenedionu v 0700 h, 1700 h a 2300 h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny androstenedionu v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hladiny ACTH v 0700h, 1700h a 2300h
Časové okno: Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Úrovně ACTH v 0700h, 1700h a 2300h
Zadané časové body (0700h, 1700h a 2300h)
Hodnoty AUC (Nmol*h/L) pro androstenedion
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (nmol*h/L) pro androstendion pro následující období vykazování: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (Nmol*h/L) pro 17-OHP
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (nmol*h/L) pro 17-OHP pro následující vykazovaná období: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (Pmol*h/L) pro ACTH
Časové okno: Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)
Hodnoty AUC (pmol*h/L) pro ACTH pro následující období vykazování: 24 hodin (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h
Konkrétní časové body (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h a 1500-2300h)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Diurnal Limited

Spolupracovníci

National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

28. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DIUR-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit