Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe mające na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i skuteczności preparatu Chronocort® u dorosłych z CAH

11 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Badanie pilotażowe fazy 2 mające na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i odpowiedzi biomarkera choroby na preparat Chronocort® u dorosłych z wrodzonym przerostem nadnerczy

Celem tego badania jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności nowego preparatu hydrokortyzonu (Chronocort®) stosowanego w leczeniu pacjentów z chorobą zwaną wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Hydrokortyzon to sztuczna wersja hormonu kortyzolu, który jest uwalniany w organizmie zgodnie z regularnym dziennym schematem. Celem badania jest zmierzenie poziomu hydrokortyzonu, który jest wchłaniany do krwioobiegu po zażyciu Chronocort® i jego wpływu na inne hormony w organizmie. Ponieważ oczekuje się, że Chronocort® naśladuje ten sam schemat uwalniania kortyzolu w organizmie, można mieć nadzieję, że pacjenci z CAH będą skuteczniej leczeni w celu kontrolowania swojej choroby.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest badaniem pilotażowym fazy 2 mającym na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i profilu skuteczności preparatu Chronocort® u osób dorosłych z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Zostało zaprojektowane jako dwuczęściowe, jednoetapowe, otwarte badanie pilotażowe fazy 2 z wielokrotnymi dawkami w celu: (Część A) scharakteryzowania i zbadania farmakokinetyki (PK) i zachowania biomarkerów choroby po krótkotrwałym podaniu preparatu Chronocort®; oraz (Część B) zbadać kontrolę choroby po sześciu miesiącach dostosowywania dawki Chronocort® u dorosłych z CAH.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Znany CAH spowodowany niedoborem 21-hydroksylazy (klasyczny CAH) na podstawie badań hormonalnych i genetycznych obecnie leczony hydrokortyzonem, prednizonem, prednizolonem lub deksametazonem w stałej dawce przez co najmniej 3 miesiące.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat i starsi.
  3. Dostarczenie podpisanej pisemnej świadomej zgody.
  4. Dobry ogólny stan zdrowia.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku i podczas wszystkich wizyt. Kobiety podejmujące stosunek płciowy muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji (zgodnie z definicją w protokole, punkt 10.5).
  6. Podczas badania przesiewowego aktywność reniny w osoczu musi mieścić się w klinicznie dopuszczalnym zakresie (mniej niż 1,5-krotność górnej granicy normy).

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan współistniejący wymagający codziennego podawania leku, który indukuje enzymy wątrobowe lub zaburza metabolizm glikokortykosteroidów.
  2. Kliniczne lub biochemiczne dowody choroby wątroby lub nerek. Kreatynina powyżej normy lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (AlAT lub AspAT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  4. Kobiety przyjmujące doustną pigułkę antykoncepcyjną zawierającą estrogeny, które przyjęły ją w ciągu 6 tygodni od rekrutacji.
  5. Pacjenci przyjmujący spironolakton.
  6. Pacjenci przyjmujący steroidy wziewne lub doustne oprócz leczenia CAH.
  7. Pacjenci z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.
  8. Udział w innym badaniu klinicznym badanego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania.
  9. Pacjenci po obustronnej adrenalektomii w wywiadzie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu
Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu Chronocort, 5 mg, 10 mg i 20 mg Częstotliwość dawkowania dwa razy dziennie (mane i nocte) Ustalanie dawki poprzez miareczkowanie w celu uzyskania optymalnej odpowiedzi biochemicznej i terapeutycznej
Lek: Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu
Do badania włączani są pacjenci z wrodzonym przerostem nadnerczy, standaryzowany na leczenie konwencjonalne, a leczenie zmienia się na Chronocort, początkowo w celu oceny farmakokinetyki, a następnie długoterminowej oceny biochemicznej i skuteczności
Inne nazwy:
  • Chronokort

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny (Cmax) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godziny
Maksymalne stężenie chronokortu w osoczu (Cmax).
24 godziny
Profil farmakokinetyczny (AUC0-24) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godz.
Pole pod krzywą (AUC) od 0 do 24 godzin (pobieranie próbek następuje w następujących punktach czasowych: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 17:00, 19:00, 21:00, 23:00)
24 godz.
Profil farmakokinetyczny (Tmax) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godziny
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (tmax)
24 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze stężeniem 17-OHP i androstendionu o godzinie 07:00 w proponowanych optymalnych zakresach podczas leczenia Chronocort i standardowego leczenia (na początku badania)
Ramy czasowe: Określony punkt czasowy (07:00)
Proponowane optymalne zakresy 17-OHP: 300-1200ng/dl Proponowane optymalne zakresy androstendionu: 40-150ng.dl dla mężczyzn i 30-200 ng/dl dla kobiet
Określony punkt czasowy (07:00)
Poziomy 17-OHP o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy 17-OHP o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy androstendionu o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy androstendionu o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy ACTH o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy ACTH o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Wartości AUC (Nmol*h/l) dla androstendionu
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (nmol*h/l) dla androstendionu dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (Nmol*h/l) dla 17-OHP
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (nmol*h/l) dla 17-OHP dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (Pmol*h/l) dla ACTH
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (pmol*h/l) dla ACTH dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Diurnal Limited

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DIUR-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami