Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitory JAK2 RUXOLITINIB u pacientů s myelofibrózou

26. července 2022 aktualizováno: French Innovative Leukemia Organisation

Inhibitory JAK2 RUXOLITINIB u pacientů s vysokým nebo středním rizikem primární nebo sekundární myelofibrózy způsobilých pro alogenní transplantaci kmenových buněk: prospektivní multicentrická studie fáze II

Inhibitor JAK2 RUXOLITINIB před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s primární nebo sekundární myelofibrózou: prospektivní fáze II

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Inhibitor JAK2 RUXOLITINIB před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s primární nebo sekundární myelofibrózou

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
78

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • ROBIN

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 18 do 69 let

  • Žádná komorbidita kontraindikující transplantaci:

    • Těžké respirační selhání definované jako dušnost III nebo vyšší stupeň
    • Těžké srdeční selhání definované jako EF < nebo = 30 %
    • Závažné selhání ledvin definované jako clearance kreatininu < 30 ml/min nebo dialýza
    • Demence nebo neschopnost dát informovaný souhlas s protokolem
    • Velká změna výkonnostního stavu definovaná jako ECOG > 2
    • Závažné onemocnění jater definované jako cirhóza nebo bilirubin > 2 x ULN nebo AST/ALT > 5 x ULN
  • Primární nebo sekundární myelofibróza diagnostikovaná podle definice WHO (Tefferi, et al 2007)
  • Hmatatelná splenomegalie nebo splenomegalie měřená libovolným zobrazením (maximální velikost > 15 cm ultrazvukovým vyšetřením, magnetickou rezonancí nebo počítačovou tomografií)
  • Onemocnění se středním nebo vysokým rizikem podle zveřejněných kritérií a shrnuto takto:

Alespoň jedno z následujících kritérií:

  • Hemoglobin < 100 g/l (nesouvisí s toxicitou léků)
  • Leukocyty < 4 G/L (nesouvisí s toxicitou léků) nebo > 25 G/L
  • Špatná prognóza cytogenetiky: komplexní karyotyp, abnormality chromozomů 5, 7 nebo 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Dvě kritéria z následujících kritérií:

  • Celkové příznaky (úbytek hmotnosti > 10 % za méně než 6 měsíců, noční útrapy, specifická horečka > 37,5 °C)
  • Nejméně dvakrát pozorována periferní blastóza > 1 %.
  • Trombocytopenie < 100 G/l (nesouvisející s toxicitou léčby)

Kritéria vyloučení:

  • Myelofibróza přeměněná na akutní leukémii s o 20 % více blastů v krvi nebo kostní dřeni
  • Předchozí léčba inhibitorem JAK2
  • Trombopenie < 50 G/L
  • Komorbidity kontraindikující transplantaci
  • Skóre komorbidity Sorror > 3
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: RUXOLOTINIB
Ruxolotinib: pacient s dárcovskou HSCT o 4 měsíce později pacienti bez dárce: samotný ruxolotinib
Lék: Ruxolotinib
Dávky ruxolotinibu vypočítané s počtem krevních destiček a inhibitorem cytochromu P450 HSCT pro pacienty s dárcem
Ostatní jména:
  • Kakavi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DFS
Časové okno: 24 měsíců po zařazení
DFS je definován jako pravděpodobnost, že bude naživu a v remisi
24 měsíců po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HSCT
Časové okno: 24 měsíců po zařazení
  • Míra splenektomie před štěpem
  • Skóre komorbidity definované Sorrorem a kol. před RUXOLITINIBEM a po 4měsíční léčbě těsně před transplantací
  • Hematologické zotavení po štěpu: čas do přihojení neutrofilů, nezávislost krevních destiček a červených krvinek na transfuzi
  • Akutní výskyt GVHD stupně II-IV
  • Chronický výskyt GVHD
  • Celkové přežití, přežití bez onemocnění, mortalita bez relapsu
  • Zátěž a stav alely JAK2V617E při registraci, 3, 7, 16 měsíců po zařazení (centralizace)
24 měsíců po zařazení
CHARAKTERISTIKA PACIENTŮ
Časové okno: 24 měsíců po zařazení

Pacienti s dárcem a bez dárce

  • Podíl pacientů s dárcem, kteří profitují z transplantace:
  • Skóre komorbidity při registraci a po 3 měsících
  • Nezávislost na transfuzi krevních destiček a červených krvinek
  • Vývoj stavu výkonu (ECOG)
  • Celkové příznaky související s myelofibrózou (dotazník MF SAF)
  • Srovnání hematologické odpovědi u pacientů s dárcem nebo bez dárce
  • Vývoj velikosti sleziny
  • Srovnání kvality života u pacientů s a bez (dotazník EORTC)
  • Srovnání celkového přežití u pacientů s a bez dárce
  • Výskyt závažných infekcí
  • Měření cytokinů při registraci, 3 a 7 měsíců po zařazení (centralizace)
  • Stav MPL JAK (při registraci, centralizaci
24 měsíců po zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
French Innovative Leukemia Organisation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: MARIE ROBIN, MD, FIM/GOELAMS

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • JAK ALLO STUDY

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení